FDA 4月一共批準(zhǔn)了8種藥物。

來(lái)源：佰傲谷BioValley

編譯：傲骨

公司：ADMA Biologics, Inc.

適應(yīng)癥：原發(fā)性免疫缺陷綜合癥

Asceniv是一種治療原發(fā)性體液免疫缺陷?。≒I）的靜脈給藥型免疫球蛋白（IVIG）藥物，適用于成年人及12-17歲青少年。ADMA Biologics計(jì)劃在2019年下半年將該產(chǎn)品推向市場(chǎng)。

Asceniv的關(guān)鍵三期臨床共有59位來(lái)自于全美9個(gè)地點(diǎn)的PI患者參加。一年的時(shí)間內(nèi)，受試者需要定期接受Asceniv注射。該實(shí)驗(yàn)的主要終點(diǎn)評(píng)估了嚴(yán)重細(xì)菌感染（SBI）的發(fā)生率。次要終點(diǎn)則包括首次SBI發(fā)生時(shí)間，首次嚴(yán)重感染發(fā)生時(shí)間，抗生素使用天數(shù)，感染導(dǎo)致停工停學(xué)天數(shù)，任何類型感染統(tǒng)計(jì)和感染導(dǎo)致住院情況。一年研究時(shí)間內(nèi)，未發(fā)生一起SBI事件。該藥物標(biāo)簽中包含一項(xiàng)FDA黑框警告，內(nèi)容包括潛在的血栓和腎功能障礙/衰竭風(fēng)險(xiǎn)。此外，臨床研究中該產(chǎn)品的常見(jiàn)副作用包括，頭痛、鼻竇炎、腹瀉、腸胃炎、鼻咽炎、上呼吸道感染，支氣管炎和惡心。

公司：ViiV Healthcare.

適應(yīng)癥：HIV病毒感染

Dovato是一種一日一次，一次一片的聯(lián)合給藥方案，其中包含dolutegravir（Tivicay）和lamivudine（Epivir）兩種獲批藥物。該藥物適用于未接受過(guò)康逆轉(zhuǎn)錄病毒（ARV）療法的成年HIV病毒感染者。

此次批準(zhǔn)是基于 landmark global GEMINI 1 和 2研究，1400名以上HIV-1患者參加了這些研究。研究結(jié)果顯示，48周內(nèi)，與另一種三聯(lián)用藥方案（dolutegravir/tenofovir disoproxil fumarate/emtricitabine）相比，dolutegravir（DTG）+lamivudine（3TC）在用于未經(jīng)治療的成人HIV-1患者時(shí)具有非劣效性。研究還顯示，安全性方面Dovato與標(biāo)簽為DTG和3TC的產(chǎn)品一致。

目前，該藥物正在接受歐盟、加拿大、澳大利亞、瑞士和南非的審評(píng)審批。

公司：Amgen Inc.

適應(yīng)癥：骨質(zhì)疏松癥

Evenity是一種抗硬骨素單克隆抗體，適用于治療高骨折風(fēng)險(xiǎn)的絕經(jīng)后婦女的骨質(zhì)疏松癥。

Evenity可以阻斷硬骨素作用并增加新骨形成。一劑Evenity需要連續(xù)兩次注射，一月一劑，并由專業(yè)醫(yī)療人員執(zhí)行。Evenity的增骨效果在12劑后會(huì)有所下降，因此12劑后就需要停止使用。如果12劑后依然需要治療，患者應(yīng)該選擇減少骨量流失的治療方案。

通過(guò)兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)，Evenity展示了其安全性和有效性。第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示，與安慰劑相比，Evenity降低了73%的椎骨骨折風(fēng)險(xiǎn)。停藥后如果再接受一年的denosumab （另外一種骨質(zhì)疏松癥藥物）治療，這一效果還可以再延續(xù)一年時(shí)間。第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)顯示，與單用alendronate進(jìn)行兩年治療相比，一年Evenity和一年alendronate可以降低50%椎骨骨折風(fēng)險(xiǎn)。除此之外，這種“1+1”療法還可減少其他類型的骨折風(fēng)險(xiǎn)。

公司：Gelesis

適應(yīng)癥：肥胖

Plenity是一種口服，非全身性高吸水樹(shù)脂水凝膠，適用于同節(jié)食與運(yùn)動(dòng)相結(jié)合，幫助成年的肥胖患者管理體重。其工作原理是通過(guò)減少患者的饑餓感，達(dá)到少吃和減重的目標(biāo)。

該藥物由改性纖維素和檸檬酸組成基本結(jié)構(gòu)單位，形成一種三維基質(zhì)。這種基質(zhì)能夠迅速吸收胃中的水分，并與攝入的食物均勻混合，從而產(chǎn)生數(shù)千個(gè)小的單個(gè)凝膠塊。這些凝膠塊具備食物的彈性或硬度，但沒(méi)有熱量值，能夠占據(jù)胃和小腸內(nèi)容物的空間，并引起飽腹感。凝膠塊一旦進(jìn)入大腸就會(huì)被酶部分分解，失去三維結(jié)構(gòu)，從而喪失大部分吸收能力。伴隨分解而釋放的水將被大腸重新吸收，剩余的纖維素材料則被排出到糞便中。

值得注意的是，因?yàn)槠洫?dú)特的作用機(jī)制，Plenity被認(rèn)證為一種醫(yī)療器械。

公司：Janssen Pharmaceuticals, Inc.

適應(yīng)癥：尿路上皮癌

Balversa是一種一日一次的口服泛成纖維生長(zhǎng)因子受體，適用于治療具有FGFR3或FGFR2基因變異的局部進(jìn)展性或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。使用前必須通過(guò)一種FDA批準(zhǔn)的診斷儀器進(jìn)行患者篩選。

Balversa的臨床試驗(yàn)共有78位FGFR3或FGFR2基因變異的局部進(jìn)展性或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者參加。這些患者均接受過(guò)化療，但未能阻止病情進(jìn)展。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，患者的總體應(yīng)答率為32.2%，其中2.3%完全應(yīng)答，30%部分應(yīng)答。應(yīng)答平均可持續(xù)5.5個(gè)月時(shí)間。此次臨床實(shí)驗(yàn)中，有25%的受試者接受過(guò)免疫檢查點(diǎn)抑制劑（anti-PD-1/PD-L1）治療，其中有部分接受anti-PD-1/PD-L1療法而未產(chǎn)生應(yīng)答的患者對(duì)Balversa有應(yīng)答。

根據(jù)患者反映，Balversa最常見(jiàn)的副作用包括磷酸鹽水平提高、口腔潰瘍、疲憊、腎功能紊亂、腹瀉、口干、指甲變形脫落、肝功能紊亂、鹽分水平降低、食欲不振、味覺(jué)紊亂、貧血、皮膚干燥、眼睛干澀、脫發(fā)等。

公司：AbbVie, Inc.

適應(yīng)癥：斑塊狀銀屑病

Skyrizi是一種白介素-23（IL-23）抑制劑，適用于治療斑塊狀銀屑病。

臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，Skyrizi可以提供持久的皮膚清潔效果，81%使用過(guò)Skyrizi的患者在第一年都取得了90%皮膚清潔（PASI 90）的效果，更有60%的患者達(dá)到皮膚完全清潔效果。

臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，Skyrizi一年期使用中不良反應(yīng)發(fā)生率與最開(kāi)始16周使用時(shí)的發(fā)生率類似。最常見(jiàn)的不良反應(yīng)把控上呼吸道感染（13%）、頭痛（3.5%）、乏力（2.5%）、注射部位反應(yīng)（1.5%）和 癬感染（1.1%）。使用Skyrizi前，患者需要進(jìn)行一次結(jié)核病的初步評(píng)估，并被要求需要及時(shí)報(bào)告任何與感染相關(guān)的跡象或癥狀。

公司：Samsung Bioepis Co., Ltd.

適應(yīng)癥：類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）、多關(guān)節(jié)幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（JIA）、銀屑病關(guān)節(jié)炎、強(qiáng)直性脊柱炎、斑塊狀銀屑病。

Eticovo是一種腫瘤壞死因子（TNF）阻斷劑生物類似藥，其品牌原研藥為Enbrel。該藥物為Samsung Bioepis在美國(guó)市場(chǎng)成功獲批的第二款產(chǎn)品。除美國(guó)外，Eticovo還在38個(gè)國(guó)家獲得了上市批準(zhǔn)。

在一項(xiàng)為期52周共596人參與的三期臨床實(shí)驗(yàn)中，Eticovo展示出了與Enbrel相似的安全性和有效性（Eticovo的ACR20應(yīng)答率為80.8%，Enbrel的ACR20應(yīng)答率為81.5%）。這一結(jié)果也印證了24周研究結(jié)果，Eticovo-78.1%，Enbrel-80.3%。

公司：Bausch Health Companies Inc.

適應(yīng)癥：斑塊狀銀屑病。

Duobrii由一種皮質(zhì)類固醇（halobetasol propionate）和一種類維甲酸（tazarotene）組成，適用于斑塊狀銀屑病的局部治療。

以上兩種成分單用時(shí)，都由于各種原因而不能長(zhǎng)期使用（halobetasol propionate受制于FDA限制，tazarotene受制于其耐受度）。而一項(xiàng)有關(guān)Duobrii的安全性試驗(yàn)顯示，患者連續(xù)使用時(shí)間可以達(dá)到24周，按需使用時(shí)間可以達(dá)到52周。

價(jià)格方面Duobrii洗液100g裝標(biāo)價(jià)825美元，比目前市場(chǎng)上其他局部用組合藥物價(jià)格低50%。除此之外，通過(guò)公司提出的優(yōu)惠方案，符合要求的商業(yè)保險(xiǎn)受益者僅需自付25-40美元。

本文為整理編譯，來(lái)源如下。

參考資料：

1. New Drugs, Drug.com