2023年4月10日，藥明巨諾宣布瑞基奧侖賽注射液（簡(jiǎn)稱(chēng)relma-cel）用于治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的默示許可。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種復(fù)雜的自身免疫性疾病，可引起全身多臟器和組織受損。據(jù)估算，目前中國(guó)約有100萬(wàn)SLE患者。近年來(lái)，SLE患者的長(zhǎng)期生存雖有所改善，但不可避免的疾病復(fù)發(fā)及其導(dǎo)致的不可逆的器官損傷仍是SLE患者死亡的重要原因。SLE患者的死亡率是普通人群的3-4倍。因此急需創(chuàng)新的治療手段實(shí)現(xiàn)疾病癥狀的持續(xù)緩解，控制器官損害，改善患者長(zhǎng)期生存。

而近年來(lái)，一些臨床研究顯示，CD19靶向的CAR-T細(xì)胞療法對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者產(chǎn)生了良好的治療效果，這為系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者帶來(lái)了一種全新的、安全有效的治療選擇。

2021年8月5日，德國(guó)埃爾朗根-紐倫堡大學(xué)（FAU）風(fēng)濕病學(xué)和免疫學(xué)系主任 Georg Schett 教授等人在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上發(fā)表了題為：CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus 的臨床研究論文。

研究團(tuán)隊(duì)對(duì)一名患有嚴(yán)重系統(tǒng)性紅斑狼瘡的20歲女性患者進(jìn)行了CAR-T細(xì)胞治療，該療法讓她的病情很快得到緩解，且沒(méi)有明顯副作用。

該患者是世界上首個(gè)接受 CAR-T 細(xì)胞治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。這項(xiàng)試驗(yàn)結(jié)果顯示，CAR-T療法反應(yīng)迅速，患者癥狀迅速消退，患者可以說(shuō)是“完全康復(fù)”了。

Andreas Mackensen 教授（左），Georg Schett 教授（右），中間的是世界首個(gè)接受 CAR-T 細(xì)胞治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者 Thu-Thao V.

2022年9月15日，Georg Schett 教授團(tuán)隊(duì)等在 Nature Medicine 期刊發(fā)表了題為：Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus 的研究論文。

在這篇論文中，研究團(tuán)隊(duì)報(bào)告了另外5名難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者經(jīng)CAR-T細(xì)胞治療后，所有患者病情得到改善，在長(zhǎng)達(dá)17個(gè)月的隨訪中未出現(xiàn)復(fù)發(fā)，并且均實(shí)現(xiàn)了無(wú)藥物緩解。

藥明巨諾的的這項(xiàng)研究是一項(xiàng)關(guān)于難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡成人患者的開(kāi)放、單臂、多中心的I/II期研究。I期研究為劑量爬坡研究，旨在評(píng)估relma-cel的安全性、耐受性，并確定II期推薦劑量（RP2D）。作為擴(kuò)展性研究的II期研究將應(yīng)用RP2D治療中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者，以確定relma-cel在中重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中的療效與安全性，并評(píng)估藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)特征。

藥明巨諾聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官李怡平先生表示：自身免疫性疾病是藥明巨諾戰(zhàn)略布局的重要方向之一。我們致力于開(kāi)發(fā)relma-cel的臨床價(jià)值，期待為自身免疫性疾病患者帶來(lái)全新的治療選擇。