神奇療法，5位狼瘡患者有救了

長(zhǎng)慶wcqjs 2022-09-19 發(fā)布于上海

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文｜趙熙熙

CAR-T細(xì)胞。圖片來(lái)源：CHRISTOPH BURGSTEDT

《自然—醫(yī)學(xué)》9月15日發(fā)表了一篇論文，報(bào)告了5名系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者在CAR-T細(xì)胞療法之后，無(wú)藥緩解達(dá)17個(gè)月。

系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自體免疫風(fēng)濕性疾病，全球人口發(fā)病率約0.1%，于年輕女性中高發(fā)。這一終身疾病是由自身抗體（攻擊自身細(xì)胞的免疫防御分子）造成的，影響關(guān)節(jié)和皮膚，可能導(dǎo)致對(duì)器官的嚴(yán)重?fù)p害，包括腎臟、腦和心臟。

大多數(shù)患者用糖皮質(zhì)激素和針對(duì)T細(xì)胞或產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞療法治療。但是這些治療方法常常無(wú)效，目前尚無(wú)治愈性的療法。

德國(guó)埃爾朗根—紐倫堡大學(xué)Georg Schett和同事用改造過(guò)的抗CD19嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞，治療了5名患有難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡的患者（4名女性，1名男性，中位年齡22歲）。這些細(xì)胞被設(shè)計(jì)用于通過(guò)靶向其表面產(chǎn)生的CD19蛋白來(lái)清除產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞。

后續(xù)研究（治療后3至17個(gè)月）發(fā)現(xiàn)，所有患者都經(jīng)歷了癥狀改善，包括內(nèi)臟器官受累的緩解，以及與疾病相關(guān)的自身抗體消失、無(wú)須再進(jìn)行傳統(tǒng)治療。常見(jiàn)與CAR-T細(xì)胞療法相關(guān)的副作用輕微（例如發(fā)熱），沒(méi)有觀察到感染。

盡管這些發(fā)現(xiàn)可能提出了系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的一種新的治療選擇，但仍需在更多的臨床試驗(yàn)中進(jìn)行更久的追蹤，以確定CAR-T細(xì)胞療法在此情形下的安全性和療效。

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