聽過一個故事。

一位年輕人習(xí)慣工作一段時間，存夠一筆錢就遠(yuǎn)游。沒錢了再停下來工作，然后再去玩。

他從不在意存款多少，自稱是精神上的富人。

直到有一天，至親病倒了，當(dāng)時他在澳洲，收到消息已是3天后。

匆匆趕到醫(yī)院，治療方案有兩種：

二、便宜但效果差，且恢復(fù)時間長的。

這還用選嗎？當(dāng)然是選效果好的！

是啊，如果付得起醫(yī)藥費(fèi)，當(dāng)然是選效果好的。

最后，他含淚簽了那份便宜的。

有一句話是這么說的：

“當(dāng)至親突患疾病，藥水比金子還要貴，沒有存款，可能丟掉的就是一條命?！?/span>

這也是我們拼命攢錢的原因。

但如果問，攢到什么程度才足夠？估計答案是四個字：

越多越好。

知乎上有個提問：世界上最貴的藥是什么？

有人說，是諾西那生鈉。

它曾是唯一能治罕見病——脊髓性肌萎縮癥（簡稱“SMA”）的藥。

70萬一針。

一瓶大概 100 滴，1 滴價值 7000 元。

現(xiàn)在的黃金價格，每克也不到400元。

貴是貴，但有用呀！

• SMA患病嬰兒，90%活不過2歲。

• 但打了諾西那生鈉，孩子 100% 可以獨(dú)坐，88% 能獨(dú)立行走。

對此，一位患兒媽媽曾經(jīng)說過這樣一句話：

“就是看到希望，但是這個希望又硬生生給你推回來了。”

有人說，是阿基侖賽注射液。（商品名：奕凱達(dá)）

一袋要120萬。

這是國內(nèi)首款CAR-T細(xì)胞治療藥，用于治療部分血液腫瘤。

• 如急性淋巴細(xì)胞白血病、細(xì)胞淋巴瘤、套細(xì)胞淋巴瘤

• 它可以修復(fù)免疫細(xì)胞、攻擊并摧毀惡性腫瘤

去年有一則刷屏新聞：

上海陳女士，罹患彌漫性B大細(xì)胞瘤，通過使用這個“抗癌神藥”，僅僅24天后體內(nèi)癌細(xì)胞消失，最后治愈出院。

貴，還真貴的有道理。

△復(fù)星凱特公司訂單截圖

你以為，前面說的兩種藥已經(jīng)夠貴了么？

沒想到，還有天價中的天價。

“最貴藥物”：一針1300萬。

諾華制藥旗下的Zolgensma，是全球首個治療SMA的基因療法。

國外定價212.5萬美元，折合人民幣約1358萬元，也被稱為“史上最貴藥物”。

2019年5月24日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Zolgensma上市，因為令人咂舌的價格，曾有患者家屬無奈表示：

“就當(dāng)它沒有研發(fā)出來吧！”

面對外界質(zhì)疑，當(dāng)時諾華旗下AveXis 總裁在投資電話會議上透露：

“我們已經(jīng)進(jìn)行過研究，定價在400萬至500萬美元，才能夠維持成本?！?/span>

SMA是什么??？

SMA與霍金得的“漸凍癥”是“兄弟癥”，它是一種運(yùn)動神經(jīng)元性疾病。一般在嬰幼兒時期發(fā)病，主要病癥是逐漸喪失對應(yīng)的運(yùn)動功能，甚至無法呼吸和吞咽。

在新生兒中，SMA發(fā)病率約為1/6000~1/10000，相當(dāng)于每1萬名新生兒中就有一人受此影響，且90%的患兒活不過2歲。

之前刷屏的西安1歲女童住院結(jié)算單：《住院4天，花了55萬》，其實治的就是SMA。

同樣是治療罕見病SMA，前面說的70萬一針諾西那生鈉，效果雖說非常好，但不是打一針就可以的。

• 第一年要打 6 針，花費(fèi) 420 萬

• 之后每 4 個月 打1 針，每年花費(fèi) 210 萬

而1300萬一針的Zolgensma，只需注射一次。

“為什么越救命的藥越貴？”

有人問，“為什么越救命的藥越貴？”

其實，不是越救命的藥越貴，而是越難治的病，藥越貴。

罕見病藥物之所以貴，主要是由于它高昂的研發(fā)成本。

1）病人數(shù)量少，研發(fā)企業(yè)少，研發(fā)周期漫長

罕見病病人數(shù)量少，愿意投入資金研發(fā)的企業(yè)也少，藥物研發(fā)進(jìn)展緩慢。數(shù)據(jù)顯示，研發(fā)一個創(chuàng)新藥品平均要耗費(fèi)13億美元，歷時約10~15年。

2)研發(fā)失敗成本更大

罕見病藥品的臨床試驗有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點(diǎn)，使得在臨床試驗的任何一個階段，篩查和隨機(jī)入組失敗率都明顯更高。

而為了收回研發(fā)成本，企業(yè)定價自然相對較高。

以120萬一袋的阿基侖賽注射液為例：

這種抗癌藥不僅經(jīng)過了上百次、上百種研究，而且需要根據(jù)不同患者進(jìn)行私人定制。

它不能批量生產(chǎn)，所有的成本都要患者一人承擔(dān)。

天價藥，就不能能進(jìn)醫(yī)保嗎？

能進(jìn)醫(yī)保，對患者來說自然是好事。

以諾西那生鈉為例，這瓶藥在我國上市兩年內(nèi)，就經(jīng)歷了令人感動的持續(xù)努力！

想要減輕患者用藥壓力，納入醫(yī)保是一個辦法。

但，藥不只一種，病人不只一個。

醫(yī)保是一個大水池，14 億人都要用。如果一些昂貴的藥品占據(jù)了大部分額度，那么其他常見病、多發(fā)病的藥品額度就得減少。

將高價藥納入醫(yī)保，一直就爭議重重。

• 以首年藥費(fèi) 400 萬的某藥物為例，如納入醫(yī)保，需要占用近 8000 位居民的醫(yī)保繳費(fèi)，相當(dāng)于用幾千人的醫(yī)保錢給一個人吃藥。

醫(yī)保以保基本為主線，不可能將所有“天價”藥物都納入。