一支1448萬元，史上最貴藥在美國上市了，網(wǎng)友紛紛喊話：最無奈的不是沒法治，而是沒錢治！

近日，據(jù)梨視頻消息，一支標(biāo)價(jià)為210萬美元，折合人民幣為1448萬元的史上最貴藥在美國上市，用于治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥。

據(jù)悉，經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標(biāo)價(jià)210萬美元（約1448萬元），堪稱史上最貴藥。

對(duì)此，網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。

但醫(yī)藥行業(yè)內(nèi)部人士多數(shù)可以明白：新藥研發(fā)費(fèi)用往往高昂，而且時(shí)間漫長。

據(jù)醫(yī)藥公司稱，治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分期付款。通過該療法后痊愈兒童的家長稱：生命無法用金錢衡量。

對(duì)于如此高昂的藥價(jià)，有網(wǎng)友表示：只有患者為正版（原研）藥品買單，才能推動(dòng)更多科學(xué)家投身科研，當(dāng)然貪慕名利的商人除外。

也有讀者認(rèn)為：罕見病就是這樣，醫(yī)藥公司不是福利院，前期幾十億美金的研發(fā)費(fèi)用需要均攤到患者頭上，如果不賺錢，沒有人愿意投資研發(fā)。

據(jù)悉，諾華公司這種用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法 Zolgensma 可根本性解決 1 型 SMA 的遺傳病因，在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對(duì)的里程碑進(jìn)展。

諾華公司稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，支持分期付款，可以五年內(nèi)每年支付 425，000 美元直至付清，如果患者死亡或最終使用呼吸機(jī)，諾華甚至可以提供藥物價(jià)格的一小部分補(bǔ)償。

此前，為解決普通人吃不起天價(jià)藥的問題，諾華 CEO Vas Narasimhan 博士就曾呼吁改變美國的藥物支付系統(tǒng)，為高達(dá)數(shù)百萬美元的天價(jià)藥物建立新的藥物支付模式。Narasimhan 在 CNBC 評(píng)論中表示：“我們需要新的經(jīng)濟(jì)模型來確定，與長期慢性病治療所節(jié)省的成本和痛苦相比，新的治愈療法究竟有多少價(jià)值?！?/span>

對(duì)于高昂的定價(jià)，諾華公司這樣講到：其實(shí)基因療法自從誕生之日起，便與天價(jià)藥畫上了等號(hào)。算上 Zolgensma，至今一共有六種基因療法獲得美國 FDA 或歐洲藥品質(zhì)量管理局（EDQM）的批準(zhǔn)，但是這些藥物基本都很難到達(dá)患者手中。

據(jù)悉，脊髓性肌萎縮（SMA）是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號(hào)遺傳病因，由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因 SMN1 缺陷引起。

根據(jù)疾病的發(fā)生時(shí)間和嚴(yán)重程度，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，大約 60% 的SMA患者是 1 型，也是最嚴(yán)重的一種類型。

據(jù)估計(jì)，SMA發(fā)病率為 1/6000~1/10000，也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響，其中 90% 的患病嬰兒活不過 2 歲。

雖然SMA病因明確，但一直以來現(xiàn)有的任何醫(yī)學(xué)手段對(duì)此都無計(jì)可施，無藥可醫(yī)。

據(jù)文匯報(bào)報(bào)道，2018 年 11 月，諾華旗下 AveXis 總裁 David Lennon 在投資電話會(huì)議上表示，“400 萬美元是一筆可觀的資金，但我們認(rèn)為這是一個(gè)具有成本效益的關(guān)鍵點(diǎn)。我們已經(jīng)進(jìn)行過研究，定價(jià)在 400 萬至 500 萬美元，才能夠維持成本。”

400萬美元的天價(jià)消息一出，立即引發(fā)了圈內(nèi)外人士的激烈討論。

如今，Zolgensma 正式上市，不是500萬，也不是400萬，而是210萬美元，依然天價(jià)。

頭號(hào)遺傳病殺手，做好基因篩查和產(chǎn)前診斷

脊髓性肌萎縮癥是最常見的常染色體隱性遺傳病之一，患者大多在嬰兒期起病，患者中60%屬于重癥一型患者，他們的生命周期往往不超過兩歲，因此脊髓性肌萎縮癥也被稱做嬰幼兒的頭號(hào)遺傳病殺手。

據(jù)北京晚報(bào)消息，北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉介紹說，人群中，脊髓性肌萎縮癥致病基因的攜帶率非常高，大約為2%左右，也就是50個(gè)普通人中就有一個(gè)是脊髓性肌萎縮癥基因攜帶者。一旦夫妻雙方都是攜帶者，則每一胎生患兒的概率為25%，生無癥狀攜帶者的概率為50%，生一個(gè)健康孩子的概率為25%。

據(jù)介紹，脊髓性肌萎縮癥在新生兒中的發(fā)病率為1/6000至1/10000，臨床上通過科學(xué)的攜帶者基因篩查和產(chǎn)前診斷，可以較有效地實(shí)現(xiàn)疾病阻斷，減少新發(fā)病例。