紅楓灣APP：研究人員使用的腺相關病毒載體，攜帶了廣泛中和HIV-1抗體基因序列，該抗體阻止了艾滋病毒與CD4結合的能力，本質上關閉了艾滋病毒進入細胞的大門。

自20世紀80年代首次出現(xiàn)艾滋病例以來，有很多臨床試驗測試了各種艾滋疫苗，但不幸的是，艾滋病毒有許多防御機制，這讓人體免疫系統(tǒng)很難產生有效反應。

來自麻省理工學院、哈佛大學的研究人員，設計了一種被稱為載體免疫預防(VIP)的抗艾滋方法。該方法使用腺相關病毒(AAV)載體來傳遞指令給肌肉細胞，使其產生阻止病毒的抗體。

該方法在最近的一期臨床試驗中產生了值得肯定的結果，研究已在學術期刊《自然醫(yī)學》上發(fā)表。

在人體中，AAV載體可安全將DNA傳遞到細胞中。目前有兩種基于AAV的基因療法已獲美國FDA批準。在這項臨床試驗中，研究人員設計的AAV載體攜帶了廣泛中和HIV-1抗體的基因序列，該抗體阻止了HIV與CD4結合的能力，CD4是HIV在感染細胞之前靶向的免疫細胞受體。

當注射到患者體內時，AAV療法(稱為AAV8-VRC07)進入肌肉細胞，在那里基因序列被解讀并翻譯，產生大量廣泛中和抗體(稱為VRC07)，這些抗體被泵出細胞，并在血液中穿行，尋找它們的目標。

隨后，大量抗體循環(huán)阻止了艾滋病毒與CD4受體的所有互動，本質上關閉了艾滋病毒進入細胞的大門。

在這項一期臨床試驗中，研究人員共招募了8名成年艾滋感染者，他們都至少穩(wěn)定接受了3個月的抗病毒治療。研究人員發(fā)現(xiàn)肌內注射AAV8-VRC07是安全且耐受性良好的，所有8名感染者的血液中都產生了可測量的VRC07，有3個人的VRC07濃度最大，有6人在長達3年的隨訪中，仍保持了穩(wěn)定、接近最大濃度的VRC07。(這項試驗正在進行中，一些參與者被隨訪的時間沒有其他人長。)

8名參與者中有3人顯示出了針對部分VRC07的耐藥抗體反應，這種反應似乎減少了其中2人VRC07的產生。

哈佛大學首席研究員Alejandro B. Balazs博士是該研究的合著者，是他創(chuàng)造了試驗中使用的載體。Balazs博士的實驗室正在繼續(xù)開發(fā)這項技術。他說：“這是我們首次在人體內產生對抗艾滋病毒的廣泛中和抗體?！?/p>

Balazs博士指出，研究結果對防治艾滋和其他疾病具有廣泛臨床意義?！把芯拷Y果證明，我們這種方法能夠通過一次注射產生長期抗體表達。我們可以將任何想要的抗體編碼到載體中，這可能會產生針對多種傳染病的預防性療法，”他說。“該技術也有潛力用于傳遞其他生物類藥物，以治療從自身免疫到癌癥的各種疾病?！?/p>