根據(jù)IASO生物療法公司2022年2月13日發(fā)布的公告，F(xiàn)DA授予其研發(fā)的靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法CT103A孤兒藥資格，用于治療復(fù)發(fā)和/或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

CT103A是一款全人源的抗B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞療法，目前已經(jīng)在Ⅰ期試驗(yàn)中報(bào)告了初步的安全性與有效性數(shù)據(jù)。

總之，這項(xiàng)試驗(yàn)初步證實(shí)，CT103A在人體內(nèi)是安全且高度活躍的，療效持續(xù)的時(shí)間非常持久；并且，假如患者前期曾經(jīng)接受過(guò)鼠源CAR制成的CAR-BCMA-T細(xì)胞療法，也仍然有希望從CT103A的治療當(dāng)中獲益。

BCMA的全稱(chēng)是B細(xì)胞成熟抗原，屬于腫瘤壞死因子受體家族，主要在終末分化的B細(xì)胞表面表達(dá)。在部分多發(fā)性骨髓瘤患者的癌細(xì)胞上，BCMA存在高度表達(dá)。因此通過(guò)BCMA/CD3雙抗，能夠有效地將T細(xì)胞“募集”至這一靶病灶區(qū)域，并激活T細(xì)胞，殺死存在BCMA高表達(dá)的癌細(xì)胞。

CAR-T細(xì)胞療法的名聲，在新興的免疫治療領(lǐng)域可以說(shuō)是非常的響亮，作為細(xì)胞免疫的代表之一而受到廣泛的重視。

通常情況下，CAR-T細(xì)胞療法的流程從提取患者自身免疫T細(xì)胞開(kāi)始。通過(guò)分離患者自體免疫T細(xì)胞，并在體外對(duì)這些細(xì)胞進(jìn)行基因改造，為它們裝備能夠識(shí)別癌細(xì)胞表面特定抗原的嵌合抗原受體（CAR），能夠?qū)⑦@些抗癌能力普通的免疫細(xì)胞，改造成抗癌能力更加強(qiáng)大的CAR-T細(xì)胞。

隨后，在實(shí)驗(yàn)室中將這些接受了改造的CAR-T細(xì)胞大量擴(kuò)增，再輸注回患者體內(nèi)?；氐交颊唧w內(nèi)之后，這些特殊的T細(xì)胞就如同裝備了新“武器”的軍隊(duì)，如虎添翼，能夠?qū)?xì)胞進(jìn)行更加有效的殺傷。

這樣的特點(diǎn)與優(yōu)勢(shì)，使CAR-T細(xì)胞療法成為了癌癥治療的一個(gè)全新的突破點(diǎn)、熱點(diǎn)，獲得了越來(lái)越多的認(rèn)可，在更多的適應(yīng)癥上得到了應(yīng)用。

當(dāng)然，CAR-T療法的花費(fèi)顯然是不菲的。在三款已經(jīng)獲批的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品中，其中相對(duì)便宜的Yescarta費(fèi)用為37.3萬(wàn)美元，Kymriah的費(fèi)用更是高達(dá)47.5萬(wàn)美元。即使是在中國(guó)上市的價(jià)格，首款CAR-T制劑的價(jià)格也達(dá)到了120萬(wàn)元一針，第二款的定價(jià)是129萬(wàn)一針。

我國(guó)是CAR-T細(xì)胞療法研究及臨床試驗(yàn)項(xiàng)目最多的國(guó)家，大量國(guó)內(nèi)中心的試驗(yàn)項(xiàng)目正在招募中國(guó)患者。對(duì)于符合適應(yīng)癥需求的患者來(lái)說(shuō)，這是一個(gè)提前享受新藥治療且避免巨額開(kāi)銷(xiāo)的好渠道。

希望嘗試CAR-T療法以及其它免疫細(xì)胞療法的患者，可以聯(lián)系基因藥物匯-臨床新藥招募中心（400-686-1602）了解詳情，或?qū)⒉v資料及聯(lián)系方式發(fā)送至招募中心郵箱（doctorjona0404@gmail.com）進(jìn)行申請(qǐng)。