 2021年03月08日訊 /生物谷BIOON/ --羅氏（Roche）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)IL-6受體抑制劑Actemra/RoActemra（中文商品名：雅美羅?，通用名：tocilizumab，托珠單抗）皮下注射液，用于延緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺?。⊿Sc-ILD）成人患者肺功能下降的速度。SSc-ILD是一種致衰性疾病，治療選擇非常有限。特別值得一提的是，Actemra/RoActemra是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一款用于治療SSc-ILD的生物療法。SSc-ILD也是FDA批準(zhǔn)的第6個(gè)Actemra/RoActemra治療適應(yīng)癥。此前，FDA已授予該藥治療SSc-ILD的優(yōu)先審查。
系統(tǒng)性硬化癥（SSc），也稱為硬皮病，是一種破壞性的自身免疫性疾病，隨著時(shí)間的推移，病情惡化，無(wú)法治愈。當(dāng)免疫系統(tǒng)失靈導(dǎo)致皮膚和肺部組織增厚和硬化時(shí)，就會(huì)發(fā)生這種疾病。全世界約有250萬(wàn)人患有SSc。間質(zhì)性肺?。↖LD）可能發(fā)生在大約80%的SSc患者中，引起肺部炎癥和瘢痕，并可能危及生命。
2019年9月，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的口服小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib，尼達(dá)尼布）膠囊獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于延緩SSc-ILD成人患者肺功能下降速度。此次批準(zhǔn)，使Ofev成為了第一款獲FDA批準(zhǔn)治療這種罕見(jiàn)肺部疾病的藥物。
 Actemra/RoActemra是首個(gè)可通過(guò)靜脈輸注（IV）和皮下注射（SC）2種方式給藥的人源化白細(xì)胞介素6（IL-6）受體拮抗劑單克隆抗體，已獲批多個(gè)適應(yīng)癥，包括：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）、多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（pJIA）、全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（sJIA）、巨細(xì)胞動(dòng)脈炎（GCA）、細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、Castleman病、大動(dòng)脈炎。Actemra/RoActemra包括IV制劑和SC預(yù)充式注射器（PFS）制劑，在不同國(guó)家和地區(qū)的具體適應(yīng)癥有所差異。截至目前，Actemra/RoActemra已在全球110多個(gè)國(guó)家獲得批準(zhǔn)。
羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)主管Levi Garraway博士表示：“我們很榮幸為患有系統(tǒng)性硬化相關(guān)間質(zhì)性肺病的患者提供首個(gè)FDA批準(zhǔn)的生物治療方案。我們與FDA密切合作，評(píng)估Actemra/RoActemra在這種疾病中對(duì)肺功能的影響。這一里程碑式的批準(zhǔn)為患有這種罕見(jiàn)的衰弱性疾病的患者群體提供了一種急需的新治療選擇?！?/div>
 SSc-ILD（圖片來(lái)源：europeanpharmaceuticalreview.com）
此次批準(zhǔn)，基于focuSSced試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照3期臨床試驗(yàn)，入組了212例系統(tǒng)性硬化癥（SSc）成人患者。支持性信息也來(lái)自faSScinate試驗(yàn)，這是一項(xiàng)針對(duì)SSc患者的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照II/III期試驗(yàn)。focuSSced試驗(yàn)未達(dá)到改良Rodnan皮膚評(píng)分（mRSS）從基線檢查到第48周變化的主要終點(diǎn)。mRSS是SSc皮膚纖維化（皮膚瘢痕或硬化）的一種標(biāo)準(zhǔn)結(jié)局測(cè)量方法。faSScinate試驗(yàn)在mRSS主要終點(diǎn)上也沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
然而，在focuSSced試驗(yàn)的總體人群中，與安慰劑治療組相比，Actemra/RoActemra治療組觀察到用力肺活量（FVC）和預(yù)計(jì)用力肺活量百分比（ppFVC）從基線檢查到第48周的下降幅度較小。FVC是評(píng)估肺功能的一種常用指標(biāo)，該指標(biāo)是指將測(cè)定肺活量的氣體用最快速呼出的能力。ppFVC則將觀察到的FVC與相同年齡、性別、種族和身高的健康人的預(yù)期FVC進(jìn)行比較。FVC結(jié)果在faSScinate試驗(yàn)中相似。
在212名隨機(jī)進(jìn)入focuSSced研究的患者中，Actemra/RoActemra組68名患者（65%）、安慰劑組68名患者（64%）在基線檢查時(shí)存在SSc-ILD，這一點(diǎn)通過(guò)盲法胸部放射科醫(yī)生對(duì)高分辨率計(jì)算機(jī)斷層掃描（HRCT）的目測(cè)結(jié)果證實(shí)。該研究開(kāi)展了事后探索性分析，以評(píng)估有和無(wú)SSc-ILD的患者亞組中的結(jié)果?？傮w人群的ppFVC和FVC結(jié)果主要由SSc-ILD亞組的結(jié)果驅(qū)動(dòng)。在該亞組中，Actemra/RoActemra組患者的平均ppFVC下降幅度小于安慰劑組（0.07% vs -6.4%，平均差異：6.47%）、FVC下降幅度小于安慰劑組（平均變化：-14毫升 vs -255毫升，平均差異：241毫升）。與安慰劑組相比，Actemra/RoActemra組患者改良Rodnan皮膚評(píng)分（mRSS）從基線檢查到第48周的平均變化較大（-5.88 vs -3.77，平均差異：-2.11）。
在focuSSced研究中，Actemra/RoActemra治療48周的安全性在SSc-ILD患者和SSc患者中總體安全性相當(dāng)。在focuSSced研究和faSScinate研究中，Actemra/RoActemra的安全性與該藥已知的安全性一致。Actemra/RoActemra治療的患者中，最常見(jiàn)的不良事件是感染。（生物谷Bioon.com）
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來(lái)自： 子孫滿堂康復(fù)師 > 《肺心病門診》
