閱讀提要：從仿制為主到自主創(chuàng)新，中國醫(yī)藥企業(yè)正在經(jīng)歷質(zhì)的飛躍。

（健康時報記者 孫歡）2018年國產(chǎn)創(chuàng)新藥物全面開花，全球首發(fā)的慢性腎病新藥、首個國產(chǎn)PD-1、本土自主研發(fā)的艾滋病藥物等多種全球自主研發(fā)的藥物紛紛獲批。從仿制為主到自主創(chuàng)新，中國醫(yī)藥企業(yè)正在經(jīng)歷質(zhì)的飛躍。

首發(fā)1.1類新藥-羅沙司他

獲批時間：2018年12月

研發(fā)公司：琺博進、阿斯利康

通過優(yōu)先審評審批程序批準1類創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國家上市，成為歷史上首個全球研發(fā)中國首發(fā)的1.1類新藥。

在該藥上市之前，腎性貧血治療手段十分有限。上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院腎內(nèi)科主任陳楠教授介紹，“口服藥物羅沙司他膠囊是全球首個開發(fā)的小分子低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑類治療腎性貧血的藥物?！绷_沙司他通過影響PH酶在維持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，從而達到糾正貧血的目的，為因慢性腎臟病引起的貧血患者提供了新的治療手段。

羅沙司他先于歐美率先在華獲批，該藥上市給中國腎臟病醫(yī)學界一次領跑世界的機會。

首個國產(chǎn)PD-1——特瑞普利單抗注射液

獲批時間：2018年12月

研發(fā)公司：君實生物

自PD-1藥物問世以來，其在腫瘤治療領域的廣泛效果，使得人們對它的期待愈加熱切。隨著百時美施貴寶(BMS)的Opdivo及默沙東Keytruda等進口藥先后在中國上市，國產(chǎn)PD-1藥物也贏來了零的突破。君實生物的新藥特瑞普利單抗注射液是我國企業(yè)獨立研發(fā)、具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的生物制品創(chuàng)新藥品，獲批的適應癥為治療既往標準治療失敗后的局部進展或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。重慶市腫瘤醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任王東林表示，目前沒有臨床試驗直接對比這兩種藥物的效果，但無論進口還是國產(chǎn)都是能保證安全和有效性。

目前，除了君實之外，信達、恒瑞、百濟神州等三家企業(yè)也提交了上市申請。未來，國產(chǎn)PD-1藥物的不斷上市，將為腫瘤患者提供更多的選擇。

口服“赫賽汀”——馬來酸吡咯替尼片

獲批時間：2018年8月

研發(fā)公司：恒瑞醫(yī)藥

馬來酸吡咯替尼片屬于我國自主研發(fā)的創(chuàng)新藥，通過優(yōu)先審評審批程序獲準上市。用于治療復發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

乳腺癌是中國女性癌癥中發(fā)病率較高的惡性腫瘤之一，根據(jù)基因不同，乳腺癌可以分為至少4個亞型，其中20%~30%左右的乳腺癌患者為HER2陽性，其腫瘤細胞惡性程度高，如果只是接受傳統(tǒng)化療，這類患者的生存期僅為HER2陰性患者的一半。

馬來酸吡咯替尼片是不可逆性人表皮生長因子受體2(HER2)、表皮生長因子受體(EGFR)雙靶點的酪氨酸激酶抑制劑，阻止腫瘤細胞內(nèi)HER2和EGFR的同質(zhì)和異質(zhì)二聚體形成，抑制其自身的磷酸化，阻斷下游信號通路的激活，從而抑制腫瘤細胞生長。

抗艾新藥——艾博韋泰

獲批時間：2018年7月

研發(fā)公司：前沿生物

長期以來，我國艾滋病治療藥物都是進口藥或仿制藥，無自主研發(fā)的抗艾新藥，今年這一境況被打破了。全球首個長效HIV-1融合抑制劑—艾博韋泰正式上市。該藥是全球第一個長效HIV-1融合抑制劑、中國第一個原創(chuàng)抗艾新藥，由前沿生物自主研發(fā)成功，擁有全球知識產(chǎn)權(quán)。

北京協(xié)和醫(yī)院感染科主任李太生教授介紹，艾博韋泰的藥物成分是純天然氨基酸，在人體內(nèi)的代謝產(chǎn)物也是氨基酸和水，因此藥物副作用少。在進行三期臨床觀察時，患者除了穿刺部位的不適外，其他常見的消化道反應、過敏等藥物副反應發(fā)生率低于0.1%。由于艾博韋泰藥物成分單純，與其他藥物相互作用較少，對于同時合并機會性感染的危重患者來說，艾博韋泰是更為安全的選擇。

艾博韋泰被批準用于與其它抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物聯(lián)合使用，治療經(jīng)其它多種抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物治療仍有HIV-1病毒復制的HIV-1感染者。它并具有用藥頻率低(一周一次)、耐藥屏障高、安全性高等優(yōu)勢。

原研抗丙肝新藥——達諾瑞韋

獲批時間：2018年6月

研發(fā)公司：歌禮生物

由歌禮研發(fā)的達諾瑞韋是首個由中國本土企業(yè)開發(fā)的直接抗病毒藥物，獲十三五國家科技重大專項“重大新藥創(chuàng)制”專項立項支持。

《2015年丙型肝炎防治指南》顯示我國丙肝感染者約有1000萬例。患者用藥方案主要是聚乙二醇干擾素+利巴韋林，其中聚乙二醇干擾素為皮下注射，利巴韋林口服，兩者結(jié)合的治療方案治愈率約60%，療程為48至72周。該方案的弊端一是需要皮下注射，二是療程時間長，三是有較強副作用。

達諾瑞韋是新一代NS3/4A蛋白酶抑制劑，配合注射干擾素外加口服利巴韋林，這種被稱為“戈諾衛(wèi)治療方案”的療法，對丙肝的治愈率達97%以上。

（責任編輯：孫歡）