視頻來源：CBR

本文目錄

一、什么是間充質(zhì)干細胞？

二、間充質(zhì)干細胞成為研究熱點

三、什么是臍帶間充質(zhì)干細胞？

四、臍帶間充質(zhì)干細胞的研究

五、臨床應(yīng)用研究案例

六、臍帶間充質(zhì)干細胞新藥研發(fā)

七、臍帶與臍帶血的關(guān)系

間充質(zhì)干細胞是干細胞家族的重要成員，它來源于發(fā)育早期的中胚層，屬于多能干細胞。

1961年2月1日，多倫多生物物理學(xué)家James Till和血液病專家Ernest McCulloch共同的一次偶然發(fā)現(xiàn)，奠定了干細胞科學(xué)的基礎(chǔ)：他們發(fā)現(xiàn)了一種能自我更新并多向分化的細胞 —— 干細胞。

1968年，德國科學(xué)家Frieden Stein等研究者在骨髓中發(fā)現(xiàn)了間充質(zhì)干細胞。

此后科學(xué)家陸續(xù)發(fā)現(xiàn)，間充質(zhì)干細胞廣泛存在于全身多種組織中，并可在體外培養(yǎng)擴增，可在特定條件下分化為包括神經(jīng)細胞、成骨細胞、軟骨細胞、肌肉細胞、脂肪細胞在內(nèi)的多種細胞，連續(xù)傳代培養(yǎng)和冷凍保存后仍具有多向分化潛能，可作為理想的種子細胞用于衰老和病變引起的組織器官損傷修復(fù)。

除此之外，MSCs還在造血、免疫炎癥反應(yīng)、血管新生等人體重要功能中起重要調(diào)節(jié)作用。

1995年，間充質(zhì)干細胞首個臨床試驗完成，一組15名患者輸注了培養(yǎng)的間充質(zhì)干細胞以測試治療安全性。

近年來，間充質(zhì)干細胞的研究熱度不斷攀升。根據(jù)統(tǒng)計，截止到2018年8月，Pubmed上檢索到的與間充質(zhì)干細胞相關(guān)的文獻累計已超過53000篇。

根據(jù)全球最大的臨床研究數(shù)據(jù)庫——美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)臨床試驗的數(shù)據(jù)信息庫(ClinicalTrials.gov)的檢索結(jié)果，截止2018年8月16日，在該數(shù)據(jù)庫登記的間充質(zhì)干細胞相關(guān)臨床研究超過800項，其中在中國進行的有174項。

將臨床試驗按照注冊時間歸類，可以發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細胞的臨床研究發(fā)展勢頭迅猛。從注冊時間來看，半數(shù)以上的臨床研究發(fā)生在2014年以后。2014-2017年，每年新增的臨床研究數(shù)目在100項左右。

2018年至8月新增81項，全年有望超過100項。

2005年-2017年間充質(zhì)干細胞臨床研究變化趨勢

從治療的疾病種類來看，間充質(zhì)干細胞的臨床研究涉及上百種疾病。將這些疾病按照器官系統(tǒng)分類，可以發(fā)現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)、心血管和骨科疾病是三類主要的研究領(lǐng)域，占比都在15%以上，總和超過一半。另外，糖尿病、肝臟、肺臟、胃腸道、皮膚和移植物抗宿主病(GVHD)的比例都在5%左右，是間充質(zhì)干細胞重要的臨床研究方向。

間充質(zhì)干細胞治療不同種類疾病臨床試驗分布情況

在神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面，脊髓損傷、多發(fā)性硬化、中風(fēng)、肌萎縮側(cè)索硬化癥、老年癡呆癥是研究較多的疾??；在骨科疾病方面，骨關(guān)節(jié)炎、股骨頭壞死和椎間盤退化是主要的疾病類型；心血管系統(tǒng)疾病方面，研究最多的是心肌梗死。另外，關(guān)于肝硬化、克羅恩病、間質(zhì)性肺病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究也較多。在生殖系統(tǒng)疾病方面，也有間充質(zhì)干細胞治療勃起功能障礙和卵巢早衰的臨床研究。

臍帶間充質(zhì)干細胞(hUC-MSCs)是存在于臍帶華通氏膠(Wharton’s jelly)和血管周圍組織中的一種間充質(zhì)干細胞。

來源于臍帶的間充質(zhì)干細胞優(yōu)勢明顯：取材方便，無道德倫理爭議，可獲取的細胞數(shù)量多、增殖能力強、免疫調(diào)節(jié)作用大，分泌細胞生長因子的總量也非常高，便于擴增和傳代，同時又沒有配型、排異等問題。

因此，臍帶間充質(zhì)干細胞極其適合用于臨床研究和應(yīng)用，是間充質(zhì)干細胞的理想來源。

到目前為止，ClinicalTrials.gov數(shù)據(jù)庫中有超過180項已完成或正在進行的臍帶間充質(zhì)干細胞相關(guān)臨床研究，其中在中國進行的研究占一半以上 —— 103項。

我國已經(jīng)公布了通過干細胞臨床研究備案的102家三甲醫(yī)院名單，臍帶間充質(zhì)干細胞臨床研究將再掀新高潮。

而在“中國臨床試驗中心”注冊的干細胞臨床研究項目已達到257個，其中臍帶間充質(zhì)干細胞臨床試驗已達37項：

64歲的陳雙喜14年前因車禍導(dǎo)致脊髓損傷、下肢癱瘓，長期癱坐在輪椅上，大小便也不能自理。在中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院經(jīng)過臍帶間充質(zhì)干細胞蛛網(wǎng)膜下腔治療近兩年后，奇跡般從輪椅上站了起來，在支具輔助下邁開了腳步。

成都的楊女士是一名卵巢早衰患者，經(jīng)過靜脈輸注臍帶間充質(zhì)干細胞4周的治療，便有了早孕反應(yīng)，順利產(chǎn)下一個6斤多的健康男嬰，這位男嬰成為西南首位“干細胞寶寶”。

Sonia 在2011年5月出現(xiàn)了中風(fēng)癥狀，因大腦受到損傷，造成身體的右半邊部分癱瘓，幾乎不能說話。2013年接受干細胞治療后，Sonia 能將手臂舉過頭頂，說話也清晰起來，并且擺脫了輪椅，生活得到極大改善，并結(jié)婚生育了孩子。與她一同受試的其他12名患者的身體機能也得到了不同程度的恢復(fù)。

中山大學(xué)孫逸仙紀念醫(yī)院南院區(qū)神經(jīng)科采用間充質(zhì)干細胞治療難治性神經(jīng)疾病取得較好療效，該院神經(jīng)科王藝東教授為昏迷近三個月的陳女士進行了間充質(zhì)干細胞治療，“喚醒”了這位因突發(fā)疾病陷入昏迷的年輕媽媽。

澳大利亞房地產(chǎn)巨頭凱文.威克斯2013年被確診為早發(fā)性帕金森氏病。2016年12月，他成為了全球首批接受干細胞注射相關(guān)試驗性腦部手術(shù)的患者之一。接受干細胞治療后，凱文成功地維持原有的積極生活方式，并利用他的騎行能力提高了人們對這種治療的認識。

2016 年北京大學(xué)第三醫(yī)院采用間充質(zhì)干細胞為一位 14歲的“少女”桐桐治療其早衰癥，桐桐的身體出現(xiàn)了明顯的好轉(zhuǎn)。

截至2018年3月，在中國進行的170多項與間充質(zhì)干細胞相關(guān)的臨床研究中就包括了下列多種疾?。?/strong>

在全球的臨床案例中，臍帶間充質(zhì)干細胞對于上述疾病均有著明顯的治療效果。

同時，研究發(fā)現(xiàn)MSCs還可改善睡眠、膚質(zhì)、體態(tài)，延緩衰老。在未來，臍帶間充質(zhì)干細胞的應(yīng)用前景將更為廣闊。