6月21日，Precision BioSciences宣布，已與諾華就體內(nèi)基因編輯研發(fā)達(dá)成全球范圍內(nèi)獨(dú)家合作和許可協(xié)議。作為協(xié)議的一部分，Precision將開發(fā)一種定制的 ARCUS核酸酶，用于在體內(nèi)將一種治療性轉(zhuǎn)基因插入基因組的“安全港口”位置，作為一個潛在的一次性變革性治療選擇，用于治療某些血紅蛋白疾病，如鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血。

根據(jù)協(xié)議條款，Precision將開發(fā)一種ARCUS核酸酶并進(jìn)行體外鑒定，諾華將負(fù)責(zé)所有后續(xù)的研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化活動。諾華將獲得Precision為諾華開發(fā)的定制ARCUS核酸酶的獨(dú)家授權(quán)，進(jìn)一步開發(fā)鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血的潛在體內(nèi)治療選擇。

Precision將獲得7500萬美元的預(yù)付款，并有資格獲得總計(jì)約14億美元的額外里程碑付款。Precision也有資格獲得一定的研究資金，如果諾華成功地將合作的一款療法商業(yè)化，Precision將從產(chǎn)品銷售中獲得中等個位數(shù)到低兩位數(shù)不等的專利使用費(fèi)。

交易完成后，Precision預(yù)計(jì)現(xiàn)有現(xiàn)金和現(xiàn)金等價物、預(yù)期運(yùn)營收入和可用信貸將足以滿足2024年第二季度的運(yùn)營費(fèi)用和資本支出需求。

ARCUS是基于一種自然產(chǎn)生的基因組編輯酶I-CreI，它由萊茵衣藻中進(jìn)化而來，可以在細(xì)胞DNA中進(jìn)行高度特定的切割。Precision的科學(xué)家通過對I-CreI進(jìn)行重新設(shè)計(jì)形成了ARCUS核酸酶，從而能夠編輯新的DNA序列，用于插入(敲入)、移除(敲除)或修復(fù)活細(xì)胞和有機(jī)體的DNA。

Precision可以使用ARCUS核酸酶將健康的基因副本（或有效載荷）添加到人基因組中。正確的基因拷貝可以插入基因組中的通常位點(diǎn)，取代突變的致病拷貝?；蛘?，可以使用ARCUS核酸酶將健康的基因拷貝插入基因組內(nèi)被稱為“安全港”的另一個位點(diǎn)，從而能夠生產(chǎn)健康的基因產(chǎn)物，而不會影響患者DNA的基因表達(dá)模式。

諾華生物醫(yī)學(xué)研究院(NIBR)總裁Jay Bradner說：“我們在這里確定了一個合作機(jī)會，為血紅蛋白疾病(如鐮狀細(xì)胞病和β-地中海貧血)患者設(shè)想了一種獨(dú)特的治療選擇，這種一次性治療的潛在療法將克服目前使用其他治療技術(shù)存在的許多障礙?！薄拔覀兤诖cPrecision合作，并利用ARCUS技術(shù)平臺，為該領(lǐng)域帶來差異化的治療選擇?！?/p>