從第一位接受了嵌合抗原受體（CAR）T細胞治療的女孩艾米麗（Emily Whitehead）宣布戰(zhàn)勝白血病至今，已經(jīng)過去了近十年的時間。在這十年間，大量新的CAR-T治療方案涌現(xiàn)，這種為艾米麗創(chuàng)造了“奇跡”的療法，正在走向我們的患者的身邊。

目前為止，CAR-T療法已經(jīng)在血液系統(tǒng)腫瘤領(lǐng)域創(chuàng)造了成千上萬的“奇跡”，越來越多的患者從這種新興的治療手段當(dāng)中看到了生存的希望。

這一次我們重點講一個與白血病、淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤都有一定關(guān)聯(lián)，并且已經(jīng)在靶向治療及CAR-T細胞療法當(dāng)中發(fā)揮重要作用的新靶點，BCMA。

BCMA的全稱是B細胞成熟抗原，屬于腫瘤壞死因子受體家族，主要在終末分化的B細胞表面表達，這樣的特質(zhì)使它成為了部分血液系統(tǒng)腫瘤的治療中非常有潛力的新靶點。尤其在部分多發(fā)性骨髓瘤患者的癌細胞上，BCMA存在高表達。

目前已經(jīng)有兩款基于BCMA的CAR-T療法獲批上市，用于治療末線多發(fā)性骨髓瘤患者。

即使是對于已經(jīng)接受過多種方案治療的患者，Ide-cel的緩解率仍然達到了72%，且這種緩解是非常持久的，65%的患者超過1年！

而剛剛獲批在國內(nèi)上市的國產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品西達基奧侖賽，整體緩解率更是高達98%，83%的患者達到嚴格的完全緩解的標(biāo)準(zhǔn)；至治療18個月時，仍有66%的患者疾病無進展。

同類的項目當(dāng)中，還有多款已經(jīng)取得了比較理想的臨床研究數(shù)據(jù)。

多發(fā)性骨髓瘤一度被視為“不可治愈”的難治血液腫瘤，這是一種因骨髓中的漿細胞過度增殖而導(dǎo)致的惡性腫瘤。尤其是對于晚期的患者來說，復(fù)發(fā)與耐藥困擾著他們，帶來巨大的痛苦。

而這些新藥，在這個適應(yīng)癥上展現(xiàn)出的高緩解率與良好的持久性，讓再次“戰(zhàn)勝”這一難題成為了可能。

CAR-T細胞療法的名聲，在新興的免疫治療領(lǐng)域可以說是非常的響亮，作為細胞免疫的代表之一而受到廣泛的重視。

通常情況下，CAR-T細胞療法的流程從提取患者自身免疫T細胞開始。通過分離患者自體免疫T細胞，并在體外對這些細胞進行基因改造，為它們裝備能夠識別癌細胞表面特定抗原的嵌合抗原受體（CAR），能夠?qū)⑦@些抗癌能力普通的免疫細胞，改造成抗癌能力更加強大的CAR-T細胞。

隨后，在實驗室中將這些接受了改造的CAR-T細胞大量擴增，再輸注回患者體內(nèi)?；氐交颊唧w內(nèi)之后，這些特殊的T細胞就如同裝備了新“武器”的軍隊，如虎添翼，能夠?qū)毎M行更加有效的殺傷。

這樣的特點與優(yōu)勢，使CAR-T細胞療法成為了癌癥治療的一個全新的突破點、熱點，獲得了越來越多的認可，在更多的適應(yīng)癥上得到了應(yīng)用。

目前已經(jīng)在中國上市的三款CAR-T產(chǎn)品，一款一針120萬、一款一針129萬、一款一針46.5萬美元（約合人民幣294萬），對于絕大多數(shù)患者來說，都是一個比較難承受的價位。

CAR-T療法的花費顯然是不菲的，但同時，我國又是CAR-T細胞療法研究及臨床試驗項目最多的國家，大量國內(nèi)中心的試驗項目正在招募中國患者。對于符合適應(yīng)癥需求的患者來說，這是一個提前享受新藥治療且避免巨額開銷的好渠道。

希望嘗試CAR-T療法以及其它免疫細胞療法的患者，可以聯(lián)系基因藥物匯-臨床新藥招募中心（400-686-1602）了解詳情，或?qū)⒉v資料及聯(lián)系方式發(fā)送至招募中心郵箱（doctorjona0404@gmail.com）進行申請。