2021年3月6日，F(xiàn)DA正式批準了濾泡性淋巴瘤首款CAR-T細胞免疫療法Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel），用于治療經(jīng)過兩次或以上全身治療的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤成年患者。

Yescarta是一款CAR-CD19 T細胞療法，曾經(jīng)在濾泡性淋巴瘤適應(yīng)癥上獲得FDA授予的突破性療法指定和優(yōu)先審查資格。此前，F(xiàn)DA曾經(jīng)批準過Yescarta的大B細胞淋巴瘤適應(yīng)癥。

該批準基于Ⅱ期的ZUMA-5試驗結(jié)果，研究共納入146例患者，其中81例患者為可評估的復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者。

在這部分患者中，Yescarta治療的整體緩解率達到了91%，完全緩解率高達60%；中位隨訪14.5個月時尚未達到中位緩解持續(xù)時間，74%的患者緩解持續(xù)時間超過18個月。

圖片來源：healio

CAR-T細胞療法的名聲，在新興的免疫治療領(lǐng)域可以說是非常的響亮，作為細胞免疫的代表之一而受到廣泛的重視。

通常情況下，CAR-T細胞療法的流程從提取患者自身免疫T細胞開始。通過分離患者自體免疫T細胞，并在體外對這些細胞進行基因改造，為它們裝備能夠識別癌細胞表面特定抗原的嵌合抗原受體（CAR），能夠?qū)⑦@些抗癌能力普通的免疫細胞，改造成抗癌能力更加強大的CAR-T細胞。

隨后，在實驗室中將這些接受了改造的CAR-T細胞大量擴增，再輸注回患者體內(nèi)。回到患者體內(nèi)之后，這些特殊的T細胞就如同裝備了新“武器”的軍隊，如虎添翼，能夠?qū)毎M行更加有效的殺傷。

這樣的特點與優(yōu)勢，使CAR-T細胞療法成為了癌癥治療的一個全新的突破點、熱點，獲得了越來越多的認可，在更多的適應(yīng)癥上得到了應(yīng)用。

在包括各類淋巴瘤在內(nèi)的血液系統(tǒng)腫瘤的治療當中，CAR-T細胞療法的效果可以說是十分拔群，顯著超越了各類化療等方案的既往療效數(shù)據(jù)。

此前，F(xiàn)DA已經(jīng)批準了3款CAR-T細胞療法，分別是用于治療急性淋巴性白血病的Tisagenlecleucel（Kymriah）、用于治療套細胞淋巴瘤的KTE-X19，以及Yescarta的大B細胞淋巴瘤適應(yīng)癥。

根據(jù)已經(jīng)公開的療效數(shù)據(jù)，Kymriah治療白血病的完全緩解率能夠超過90%，KTE-X19治療套細胞淋巴瘤的完全緩解率為67%，Yescarta治療非霍奇金淋巴瘤的完全緩解率為51%。

此次獲得批準的適應(yīng)癥濾泡性淋巴瘤是一類非常常見的淋巴瘤亞型，屬于非霍奇金淋巴瘤。根據(jù)流行病學統(tǒng)計結(jié)果，濾泡性淋巴瘤患者的5年生存率約為20%。

研究者指出，當前濾泡性淋巴瘤三線治療方案的完全緩解率較低，緩解持續(xù)時間大約為1年。而在ZUMA-5試驗中，Yescarta治療的完全緩解率高達60%，且至18個月時仍未達到中位無進展生存期，且有74%的患者保持緩解，已經(jīng)顯著超越了現(xiàn)有的標準治療方案。

當然，這樣一款新興治療方案的花費顯然是不菲的。在三款已經(jīng)獲批的CAR-T細胞產(chǎn)品中，其中相對便宜的Yescarta費用為37.3萬元，Kymriah的費用更是高達47.5萬元。

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