Repatha是一款PCSK9抑制劑類降脂藥，在中國已獲批3個適應癥。  圖片來源：genome.gov 2021年10月11日訊 /生物谷BIOON/ --安進（Amgen）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Repatha（瑞百安?，通用名：通用名：依洛尤單抗，evolocumab）：該藥是一款PCSK9抑制劑類新型降膽固醇藥物，作為飲食控制和其他低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）降低療法的輔助藥物，治療10歲及以上雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）兒科患者。 此外，FDA還批準Repatha作為其他LDL-C降低療法的輔助療法，用于治療較年輕的純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）兒科患者。之前，Repatha已被批準用于治療13歲及以上HoFH患者，現(xiàn)在可用于治療10歲及以上患者。 家族性高膽固醇血癥（FH）是一種遺傳性疾病，在早年時便可導致LDL-C水平升高。FH分為雜合型和純合型。HeFH是更常見的FH類型，全球每250人中就有一人患病。從出生時開始，高水平的LDL-C會加速動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的發(fā)展，導致在早年發(fā)生心血管事件的總體風險增加，包括心臟病發(fā)作和其他血管疾病。FH兒童可表現(xiàn)為體重正常、飲食良好、運動充足，但LDL-C水平仍然很高。由于兒科FH是一種公認的可導致早發(fā)冠心病的病癥，因此獲得可顯著降低LDL-C的治療方法，這一點至關重要。 安進研發(fā)執(zhí)行副總裁David M.Reese博士表示：“FDA批準Repatha用于FH兒科患者，對于采用其他降脂藥物無法管理高水平LDL-C的遺傳性高膽固醇兒童患者群體來說，代表了一種急需的輔助治療選擇。這一里程碑進一步強化了Repatha的安全性，并與安進致力于解決高風險心血管社區(qū)未滿足需求的承諾相一致?！?/div>
 HAUSER-RCT研究數(shù)據(jù)（圖片來源：Repatha美國處方信息） 此次批準基于HAUSER-RCT 3b期研究的結(jié)果。該研究在10-17歲HeFH兒科患者中開展，評估了Repatha的安全性和有效性。結(jié)果顯示，該研究達到了主要終點：與安慰劑相比，每月一次Repatha治療將LDL-C平均降低了38%（95%CI:45%,31%；p<0.0001）。LDL-C的降低在第12周時間點的首次基線后評估中就觀察到了，并在整個試驗過程中保持。 與安慰劑相比，接受Repatha治療的患者，從基線檢查時起次要脂質(zhì)參數(shù)表現(xiàn)出改善，包括：第24周非高密度脂蛋白膽固醇（non-HDL-C）降低35%（CI:42%，28%）、第24周總膽固醇降低27%（CI:32%，21%）、第24周載脂蛋白B（ApoB）降低32%（CI:39%，26%）。 該研究中未發(fā)現(xiàn)新的安全風險。最常見的治療期不良事件（Repatha治療組發(fā)生率＞5%且高于安慰劑組）包括鼻咽炎、頭痛、口咽疼痛、流感和上呼吸道感染。  Repatha是一種人單克隆免疫球蛋白G2（IgG2），針對人前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素kexin 9型（PCSK9）。該藥與PCSK9結(jié)合，抑制循環(huán)PCSK9與低密度脂蛋白（LDL）受體（LDLR）的結(jié)合，從而阻止PCSK9介導的LDLR降解，使得LDLR可重新循環(huán)回至肝細胞表面。通過抑制PCSK9與LDLR的結(jié)合，Repatha增加了能夠清除血液中的LDL的LDLR的數(shù)量，從而降低LDL-C水平。 截至目前，Repatha已在75個國家和地區(qū)獲批，包括美國、日本、中國、歐盟所有27個成員國。在其他國家的申請目前正在進行中。 在中國，Repatha（瑞百安?，通用名：通用名：依洛尤單抗，evolocumab）于2018年7月首次獲批，成為首個治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的PCSK9抑制劑。2019年1月，Repatha獲批新適應癥：用于已有動脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）的成人患者，降低發(fā)生心肌梗死、卒中以及冠脈血運重建的風險。此次批準，使Repatha成為中國市場第一種可用于該適應癥的PCSK9抑制劑。 2019年11月，Repatha獲批更廣泛的適應癥：成為中國首個獲批用于成人原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性高膽固醇血癥[HeFH]）和混合型血脂異?；颊叩腜CSK9抑制劑。（生物谷Bioon.com）
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