|
來源：本站原創(chuàng) 2021-06-03 01:18  2021年06月02日訊 /生物谷BIOON/ --CTI生物制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理pacritinib的新藥申請（NDA）并授予了優(yōu)先審查，該藥用于治療伴有嚴重血小板減少癥（血小板計數(shù)＜50×10E9/升）的骨髓纖維化（MF）患者。這類患者由于降低的生存率和有限的治療選擇，有重要的醫(yī)療需求未得到滿足。FDA已指定《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標行動日期為2021年11月30日。FDA表示，目前不打算召開咨詢委員會會議來討論NDA。 pacritinib NDA基于3期PERSIST-2和PERSIST-1研究以及2期PAC203研究的數(shù)據(jù)，重點是這些研究中入組的伴有嚴重血小板減少癥（血小板計數(shù)低于50 x 10E9/L）的患者，他們每天服用2次200mg劑量pacritinib，包括沒有接受過一線治療（初治）的患者和先前接受過JAK2抑制劑治療的患者。 在PERSIST-2研究中，接受pacritinib 200mg劑量每日2次治療的嚴重血小板減少癥患者中，29%的患者脾臟體積減少至少35%，而接受最佳可用療法（包括ruxolitinib）治療的患者中只有3%。pacritinib治療的患者中，23%的患者癥狀總分至少降低了50%，而接受最佳可用療法的患者中只有13%。在接受pacritinib治療的同一人群中，不良事件通常級別較低，在支持性護理下可控，很少導致停藥。血小板計數(shù)和血紅蛋白水平也趨于穩(wěn)定。 在骨髓纖維化患者中，嚴重的血小板減少癥是由于疾病或目前治療的藥物相關毒性引起的。目前，還沒有批準的藥物專門解決伴有嚴重血小板減少的骨髓纖維化患者中的未滿足醫(yī)療需求。在多個臨床試驗中，pacritinib在治療這些患者方面顯示出了臨床益處。pacritinib有潛力解決伴有嚴重血小板減少的骨髓纖維化患者群體中的重要未滿足醫(yī)療需求，這一人群既包括未接受過治療的一線患者，也包括先前接受過JAK2抑制劑治療的患者。 CTI生物制藥公司總裁兼首席執(zhí)行官Adam R. Craig博士表示：“我們很高興FDA受理了我們的NDA，使我們距離為伴有嚴重血小板減少的骨髓纖維化患者提供新治療選擇的目標又近了一步。我們期待著在NDA審查過程中與FDA合作，并期待著今年晚些時候將產品推向市場?！?/div>  pacritinib化學結構式（圖片來源：medchemexpress.cn） 骨髓纖維化（MF）是一種骨髓癌癥，可導致纖維瘢痕組織形成，導致嚴重的血小板計數(shù)和貧血、虛弱、疲勞、脾臟和肝臟腫大。據(jù)估計，伴有嚴重血小板減少癥的患者，在治療骨髓纖維化的患者估計占三分之一。嚴重血小板減少癥是指血小板計數(shù)低于50 x 10E9/L，已顯示導致患者總生存期僅為15個月。骨髓纖維化患者的血小板減少與內在疾病有關，但也被證明與ruxolitinib治療相關，這可能導致劑量減少，并因此可能會降低臨床益處。停用ruxolitinib治療的患者生存率進一步降低，平均總生存期為7-14個月。伴有嚴重血小板減少癥的骨髓纖維化患者的治療選擇有限，這就造成了一個重要的醫(yī)療需求未得到滿足的治療領域。 pacritinib是一款在研的口服激酶抑制劑，對JAK2、IRAK1和CSF1R具有特異性，但對JAK1沒有特異性。JAK家族的酶是信號轉導途徑中的核心組成部分，對正常血細胞生長發(fā)育、炎癥細胞因子的表達和免疫反應至關重要。這些激酶的突變已被證明與多種血液相關癌癥的發(fā)生直接相關，包括骨髓增生性腫瘤、白血病和淋巴瘤。除骨髓纖維化外，由于對c-fms、IRAK1、JAK2和FLT的抑制作用，pacritinib的激酶譜表明其在急性髓系白血?。ˋML）、骨髓增生異常綜合征（MDS）、慢性粒單核細胞白血?。–MML）和慢性淋巴細胞白血?。–LL）等疾病中具有潛在治療作用。 2008年3月，pacritinib獲得FDA授予治療原發(fā)性骨髓纖維化（MF）、真性紅細胞增多癥后MF、原發(fā)性血小板增多癥后MF的孤兒藥資格（ODD）。 2014年8月，FDA授予pacritinib快速通道資格（FTD），用于治療中危至高危骨髓纖維化患者，包括但不限于：伴有疾病相關血小板減少癥（血小板計數(shù)低）的患者、接受其他JAK2抑制劑治療經(jīng)歷治療期間出現(xiàn)的急性血小板減少癥的患者、對其他JAK2療法不耐受或癥狀控制不好（次優(yōu)管理）的患者。（生物谷Bioon.com） 原文出處：CTI BioPharma Announces Acceptance of NDA Granted with Priority Review of Pacritinib for Treatment of Patients with Myelofibrosis
|
|
|
來自： 子孫滿堂康復師 > 《神經(jīng)外科 骨髓炎》
