|
什么是同情給藥？ 現(xiàn)在國(guó)內(nèi)上市的新藥雖然越來(lái)越多，但與龐大的患者群/全球上市新藥數(shù)量相比，還是不夠。因此，能讓患者在危重、不能參加臨床的情況下，安全使用未上市的臨床新藥，一直是患者獲得治療希望的關(guān)鍵突破口。 當(dāng)危重患者在窮盡手段仍沒(méi)有得到有效救治，且沒(méi)有更好治療方案的前提下，肺騰助手秉持“常常陪伴，時(shí)時(shí)陪伴”的服務(wù)理念，基于人道主義的關(guān)懷，幫助患者在全球范圍內(nèi)尋找合法的用藥資質(zhì)。我們希望通過(guò)“在沒(méi)有更好治療方案的情況下使用新藥”，從而使得更多患者獲益，使得患者有機(jī)會(huì)與拉羅替尼等天價(jià)藥拉近距離，甚至有機(jī)會(huì)使用。這種方法，我們稱之為“同情給藥”。 一、Mobocertinib（TAK-788） 申請(qǐng)條件：化療后進(jìn)展，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變的非小細(xì)胞肺癌患者 研究數(shù)據(jù)：Mobocertinib是一種專門(mén)設(shè)計(jì)用于選擇性靶向EGFR外顯子20插入突變的強(qiáng)效口服小分子酪氨酸激酶抑制劑。它在2020年4月獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療含鉑化療期間或之后疾病進(jìn)展的EGFR外顯子20插入陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者。2020年10月，Mobocertinib在中國(guó)被藥品審評(píng)中心指定為突破性治療產(chǎn)品。 今日公布的最新1/2期臨床試驗(yàn)結(jié)果包含114名已經(jīng)接受過(guò)含鉑化療的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者。根據(jù)評(píng)估，Mobocertinib達(dá)到28%的確認(rèn)客觀緩解率，中位緩解持續(xù)時(shí)間為17.5個(gè)月，疾病控制率達(dá)到78%。 二、Tepotinib（TEPMETKO?） 申請(qǐng)條件：MET14號(hào)外顯子跳躍突變，或者EGFR TKI治療后的MET擴(kuò)增非小細(xì)胞肺癌患者 研究數(shù)據(jù)：Tepotinib是一種口服MET抑制劑，曾獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定。在名為VISION的關(guān)鍵性Ⅱ期臨床試驗(yàn)里，總計(jì)152名攜帶METex14跳躍變異的晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者接受了Tepotinib的單藥治療。他們不攜帶EGFR或ALK基因突變。 試驗(yàn)結(jié)果顯示，Tepotinib在初治和經(jīng)治患者中均達(dá)到43%的總緩解率。初治和經(jīng)治患者的中位緩解持續(xù)時(shí)間分別為10.8個(gè)月和11.1個(gè)月。67%的初治患者和75%的經(jīng)治患者的緩解持續(xù)時(shí)間為6個(gè)月以上，30%的初治患者和50%的經(jīng)治患者的緩解持續(xù)時(shí)間為9個(gè)月以上。 三、Sotorasib（AMG 510） 申請(qǐng)條件：KRAS G12C突變的實(shí)體瘤患者 研究數(shù)據(jù)：KRAS突變一直以來(lái)是號(hào)稱“難以成藥”的突變，直至2019年AMG 510橫空出世，KRAS突變中的G12C突變終于有了靶向藥，13%的肺腺癌患者有望獲益。根據(jù)WCLC 2020報(bào)道的AMG 510最新療效數(shù)據(jù)顯示客觀緩解率為37.1%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為6.8個(gè)月。 詳細(xì)研究報(bào)道可跳轉(zhuǎn)閱讀→AMG 510療效如何再提升？KRAS突變靶向治療新策略！ 四、Selpercatinib（LOXO292） 申請(qǐng)條件：RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌或RET突變型甲狀腺髓樣癌患者 研究數(shù)據(jù)：Selpercatinib是一款高度特異性、強(qiáng)力口服RET抑制劑，它不但可以抑制天然RET信號(hào)通路，也可以抑制可能出現(xiàn)的獲得性抗性。 在一項(xiàng)名為L(zhǎng)IBRETTO-001的1/2期臨床試驗(yàn)中，研究人員評(píng)估了Selpercatinib對(duì)RET基因融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者的療效。研究發(fā)現(xiàn)：在以前接受過(guò)鉑類化療的患者中，客觀緩解率為64%，中位持續(xù)緩解時(shí)間為17.5個(gè)月；在以前未接受過(guò)治療的患者中，85%有達(dá)到部分緩解?；谶@一結(jié)果，F(xiàn)DA已于2020年5月批準(zhǔn)該藥用于治療轉(zhuǎn)移性RET融合陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌成人患者。 五、Avapritinib（BLU285） 申請(qǐng)條件：攜帶PDGFRA外顯子18突變，包括PDGFRA D842V突變的胃腸道間質(zhì)瘤成人患者或攜帶KIT外顯子17突變或PDGFRA外顯子18突變的其他類型腫瘤 研究數(shù)據(jù)：在PIONEER的Ⅱ期臨床試驗(yàn)，評(píng)估Avapritinib在惰性SM患者中的療效。該試驗(yàn)包括三個(gè)部分：第一部分為劑量探索部分，第二部分為注冊(cè)性研究，第三部分為長(zhǎng)期治療研究。此次公布的是第一部分的研究結(jié)果。 試驗(yàn)結(jié)果表明，在接受治療24周后，Avapritinib治療組患者達(dá)到60%的緩解率，而對(duì)照組的緩解率為0%。此外，多種其它對(duì)癥狀的檢測(cè)方式也一致地檢測(cè)到Avapritinib的療效。 如您想加入本次項(xiàng)目，可直接與項(xiàng)目辦線上溝通，掃描下方二維碼添加好友，注明“同情給藥”咨詢。 需要的藥沒(méi)提到？ 這份同情給藥的藥品目錄后續(xù)還將會(huì)陸續(xù)更新，因名額有限，先到先得，大家可以先掃碼添加小助手好友進(jìn)行登記，方便第一時(shí)間獲取最新消息！ |
|
|
