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不久前，世衛(wèi)組織國際癌癥研究機構(gòu)發(fā)布了《全球癌癥數(shù)據(jù)報告》，報告顯示，全球患癌人數(shù)逐年增多，而中國的增速十分明顯，預(yù)計2020年將新增457萬人，占全世界的23.7%。 很多人也真切感受到了癌癥的存在，不少家庭也陷入癌癥難題，因此，抗癌藥物的研發(fā)顯得越來越重要。 新型藥物的出現(xiàn)，不僅是人類“對弈”癌癥的又一次勝利。一顆藥，也讓不少家庭從支離破碎中破壁重圓。 看到照片中的小女孩，你是否已被她燦爛的笑容所感染？看著照片里的她，你可能想象不到，6歲的Lakelynn，在3年前被醫(yī)生診斷為“無法可治”的惡性腫瘤。
在Lakelynn 3歲時，她覺得胳膊有點痛，以為是受傷了，然而爸爸媽媽帶她去醫(yī)院檢查，卻什么也沒發(fā)現(xiàn)。 但后來Lakelynn的胳膊越來越痛，甚至無法入睡。進一步檢查才發(fā)現(xiàn)Lakelynn的右臂上竟然長了一個腫瘤，并且包裹著右臂的神經(jīng)。經(jīng)過活檢后，病理診斷為肉瘤，但無法判斷出是哪種亞型。 更糟的是，沒有醫(yī)生知道該如何治療Lakelynn——肉瘤的位置無法手術(shù)，也無法放療。也就是說，Lakelynn即將要面對失去右臂的可能。 看著痛苦的女兒，Lakelynn的父母心如刀割。
但就在這個時候，醫(yī)生告知Lakelynn的基因存在NTRK融合?；蛟S可以嘗試一款代號為LOXO-101（larotrectinib，拉羅替尼）新藥。 命懸一線的Lakelynn，經(jīng)過多方努力，順利加入新藥的臨床試驗。 在接受拉羅替尼治療后，Lakelynn的腫瘤開始迅速縮小。經(jīng)過3年的臨床試驗，如今她的病情穩(wěn)定，已重新回到校園，在學(xué)校和操場上放聲大笑和奔跑。 二、拉羅替尼，可針對17個癌種 Lakelynn只是新藥試驗的受益者之一，在橫跨17類NTRK融合癌患者的臨床試驗中，入組的55位患者，拉羅替尼的總緩解率達75%，其中22%的患者甚至顯示腫瘤消失。 基于多項卓越的臨床數(shù)據(jù)，2018年11月，拉羅替尼作為全球首個不區(qū)分腫瘤來源的靶向藥，震撼上市。 根據(jù)臨床效果的分析結(jié)果，拉羅替尼治療NTRK融合陽性的肉瘤成人患者整體緩解率達到72%，治療融合陽性的肉瘤兒童患者，緩解率達93%，治療NTRK融合陽性非小細胞肺癌患者，4例中有3例都出現(xiàn)持續(xù)反應(yīng)。
2020年4月AACR公布的最新三項臨床試驗拓展分析中，拉羅替尼刷新了17類癌癥（肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌）的治療數(shù)據(jù)。 無論哪種癌癥類型，針對NTRK基因融合患者的晚期癌癥有效率均達79%。 三、拉羅替尼會耐藥嗎？ 然而科學(xué)家經(jīng)過研究發(fā)現(xiàn)，拉羅替尼的耐藥機理和EGFR情況類似，主要是靶點本身（NTRK基因）產(chǎn)生了新的突變。 一般情況下，患者在接受拉羅替尼治療大約14個月后就會不可避免地出現(xiàn)耐藥。
四、好消息，國內(nèi)已開始臨床試驗！ 作為一款“革命性”藥物拉羅替尼的價格不菲，據(jù)官方公布價格，成人每年的費用為393,600美元（近260萬人民幣）。 這個價格可是相當于一線城市邊緣一套房子的價格了。對于眾多患者而言，新藥似乎可望而不可及。 但好消息是，拉羅替尼針對成人實體瘤和兒童實體瘤的兩項試驗終于正式在國內(nèi)開始招募患者了！ 然而這把鑰匙卻像鉆石一樣珍貴，不是每個患者都能獲得的。必須通過基因檢測證實存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或轉(zhuǎn)移性惡性腫瘤才能有機會獲得試驗資格。
在國外，已有試驗者分享了他們的臨床試驗過程，患者米歇爾因腫瘤包圍氣管無法手術(shù)，而在試用新藥后，僅僅在治療后的24小時內(nèi)，就對藥物作出了反應(yīng)。在治療兩個月后，腫瘤已縮小60%。 期待中國患者也能從招募實驗中，獲得驚喜的數(shù)據(jù)。 參考資料： [1]《無法手術(shù)，放療，化療的絕境！新型藥物讓她成功擺脫癌癥！重回正常生活》.環(huán)宇達康國際醫(yī)訊.2021-04-06 [2]《橫跨17大癌癥！廣譜抗癌藥拉羅替尼治療各類癌癥的臨床數(shù)據(jù)匯總》.環(huán)宇達康國際醫(yī)訊.2021-01-17 [3]《號稱可以治愈17種癌癥的廣譜抗癌藥『拉羅替尼』，什么來頭？》.生物世界.2018-11-30 |
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來自： 柳家李紅 > 《形色百態(tài)》
