FDA 11月26日宣布，加速批準了由Loxo Oncology和拜耳開發(fā)的高度特異性口服TRK抑制劑Vitrakvi (larotrectinib，拉羅替尼)的上市，用于治療NTRK融合的晚期實體瘤患者。

這次FDA獲批的不同尋常之處在于，它是繼Keytruda獲批用于所有具有高度微衛(wèi)星不穩(wěn)定性（MSI-H）或者錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的治療之后，第二種獲批用于不限癌種，而是針對特定基因變異的藥物。

Larotrectinib是一款從早期開發(fā)時期開始就針對特定基因突變，而不針對特定癌癥種類的抗癌新藥。如果說K藥是第一個泛癌種的大分子靶向藥物，那larotrectinib就是第一個泛癌種化學靶向藥。 

larotrectinib于2015年首次獲得軟組織肉瘤孤兒藥地位，2016年獲得NTRK融合轉移性實體瘤突破性療法認證。在該藥物研發(fā)過程中，檢驗該藥物療效的臨床試驗也采用了“籃子試驗”（basket trial）的試驗設計。即不按照患癌組織來募集患者，而是按照腫瘤的分子特征來募集患者。

FDA批準larotrectinib是基于I期成人試驗、II期NAVIGATE試驗和I/II期兒童SCOUT試驗的合并數(shù)據(jù)（N=55）。在合并研究結果中，獨立審查委員會發(fā)現(xiàn)larotrectinib在顯示出了75%的總緩解率（ORR）（分別是95%CI、61%和85%），22%的患者完全緩解，53%的患者部分緩解。73%的緩解患者（N=41）在數(shù)據(jù)截斷時有持續(xù)6個月或更長時間的緩解持續(xù)時間（DOR），分析時中位DOR和無進展生存（PFS）尚未達到。