自 2001 年起,《麻省理工科技評論》每年都會評選出當(dāng)年的“十大突破性技術(shù)”。2月27日,2020年“十大突破性技術(shù)”名單如期而至。此次榜單尋找的是那些真正改變生活和工作方式的突破。入選2020年“十大突破性技術(shù)”的包括無法入侵的互聯(lián)網(wǎng)(Unhackable internet)、超個性化藥物(Hyper-personalized medicine)、數(shù)字貨幣(Digital money)、抗衰老藥(Anti-aging drugs)、人工智能發(fā)現(xiàn)分子(AI-discovered molecules)、超級星座衛(wèi)星(Satellite mega-constellations)、量子優(yōu)越性(Quantum supremacy)、微型人工智能(Tiny AI)、差異隱私(Differential privacy)、氣候變化歸因(Climate change attribution)。本文將醫(yī)療健康相關(guān)部分進行編譯。超個性化藥物(Hyper-personalized medicine)重要性:為單個患者量身定制的基因藥物,給此前無法治愈疾病的人帶來了希望。 主要研究者:T Children’s Project、Boston Children’s Hospital、Ionis Pharmaceuticals、FDA 由特定DNA錯誤導(dǎo)致的極其罕見的疾病患者,現(xiàn)在有了一線生機——基因修復(fù)。這歸功于可以根據(jù)個體基因量身定制的全新藥物。Mila Makovec就是這樣的一個“幸運兒”。她患有一種由獨特的基因突變引起的致命性疾病。2019年10月,她的病例被刊登在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(New England Journal of Medicine)上,當(dāng)時醫(yī)生們對她的基因缺陷進行了解讀,并為她量身定制了藥物。他們還用她的名字給這種藥命名為milasen。雖然Mila目前還沒有被治愈,但病情已經(jīng)穩(wěn)定了:癲癇發(fā)作減少了,可以在別人的幫助下站立和行走。該治療方法之所以能實現(xiàn),就是因為天時地利人和——開發(fā)一種全新的基因藥物從未如此之快,也從未有過更好的機會。新藥物可能采取基因替代、基因編輯或反義核酸(Mila所接受的類型)的形式,反義核酸類似于一種分子擦除劑,用于擦除或修復(fù)錯誤的遺傳信息。這些療法的共同之處在于,它們能以數(shù)字化的方式和速度被編程,糾正修復(fù)遺傳疾病。像Mila這樣的幸運兒還有多少?到目前為止,雖然還只有少量。但未來可期。當(dāng)然,針對單一患者的“多對一”療法也面臨著挑戰(zhàn)。因為它們與現(xiàn)行的藥物開發(fā)、測試和銷售的方法都背道而馳。當(dāng)這些藥物只幫助一個人的時候,卻需要大型團隊來設(shè)計和制造,誰來為它們買單?重要性:可以通過延緩衰老來治療許多不同的疾?。òò┌Y、心臟病和失智癥)。主要研究者:Unity Biotechnology、Alkahest、Mayo診所、Oisín生物技術(shù)、Siwa Therapeutics2019年1月4日,來自美國的一個科學(xué)家小組在《柳葉刀》子刊EbioMedicine雜志上首次發(fā)表了用抗衰老類藥物——Senolytics治療人類一種與年齡相關(guān)的致命疾病的積極結(jié)果。Senolytics通過去除隨著年齡增長而積累的“衰老”細胞而起作用。這些“衰老”細胞,可以產(chǎn)生低水平的炎癥反應(yīng),抑制正常的細胞修復(fù)機制,并讓鄰近細胞身處有毒的環(huán)境。2019年6月,總部位于舊金山的Unity Biotechnology報告了對輕度至重度膝蓋骨關(guān)節(jié)炎患者的初步結(jié)果。預(yù)計將在2020年下半年公布更大臨床試驗的結(jié)果。該公司還在開發(fā)類似藥物,以治療與年齡有關(guān)的眼部和肺部疾病等。Senolytics以及許多其他有針對性的療法正在人體試驗中,這些方法針對的就是衰老和各種疾病的根源所在的生物進程。一家名為Alkahest的公司向患者注入年輕人血液中發(fā)現(xiàn)的成分,并表示希望阻止患有輕度至中度阿爾茨海默氏病患者的認知和功能下降。該公司的帕金森氏癥和失智癥藥物也在人體試驗中。2019年12月,德雷克塞爾大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員甚至試圖研究一種含有免疫抑制藥物雷帕霉素的面霜是否可以減緩 人體皮膚的衰老。所有這些研究都反映出研究人員正在不斷努力,以了解與衰老相關(guān)的許多疾病(例如心臟病、關(guān)節(jié)炎、癌癥和失智癥),期望可以通過“破解”來延遲其發(fā)作。人工智能發(fā)現(xiàn)分子(AI-discovered molecules)重要性:一種新藥商業(yè)化平均需要花費約25億美元。原因之一是難以找到有希望成為藥物的分子。主要研究者:Insilico Medicine、Kebotix、Atomwise、多倫多大學(xué)、BenevolentAI、Vector Institute據(jù)研究人員估計,有望轉(zhuǎn)化為挽救生命的藥物的分子數(shù)量約為1060,這比太陽系中所有原子的數(shù)量還要多。現(xiàn)在,機器學(xué)習(xí)工具可以利用信息來探索現(xiàn)有分子及其特性的大型數(shù)據(jù)庫,從而產(chǎn)生新的可能性。這樣可以更快、更便宜地發(fā)現(xiàn)新的候選藥物。2019年9月,香港Insilico Medicine和多倫多大學(xué)的一組研究人員通過合成AI算法找到的幾種候選藥物,證明該策略的有效性。研究人員使用類似于深度學(xué)習(xí)和生成模型的技術(shù),確定了大約30,000種具有理想特性的新穎分子。他們從中選擇了6個進行合成和測試。其中一項在動物實驗中證明很有潛力。從事藥物發(fā)現(xiàn)的化學(xué)家經(jīng)常去設(shè)想一種新分子,現(xiàn)在,這些科學(xué)家有了新的工具來擴大他們的想象力。[1] 10 Breakthrough Technologies 2020 [2] 權(quán)威發(fā)布:《麻省理工科技評論》2020年“全球十大突破性技術(shù)”
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