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再生醫(yī)學利用人體自身的成分，如細胞、結(jié)構(gòu)組織、外泌體或其他生物材料，來修復(fù)受損的組織和器官。在20年前，再生醫(yī)學似乎還是一個遙不可及的概念。但時至今日，大多數(shù)人認為再生醫(yī)學有望掀起一場醫(yī)學界的革命。

干細胞治療是一種具有廣闊前景的再生醫(yī)學，但同時，一些亂象也影響著這個行業(yè)的發(fā)展。FDA也表示，鼓勵研究人員和公司開發(fā)安全有效的干細胞療法，用于治療癌癥、心力衰竭、中風和肌萎縮側(cè)索硬化癥等疾病。但前提是必須合法，并且在監(jiān)管下通過嚴格的科學研究和臨床試驗驗證其安全性和有效性。

干細胞的神奇之處在于它們是一種可再生資源。作為未分化的細胞，它們可以轉(zhuǎn)變成各種各樣的其他細胞類型。

干細胞的主要類型包括:

（1）專能干細胞：只能向一種或兩種密切相關(guān)的細胞類型分化，如神經(jīng)干細胞，造血干細胞。

（2）多能干細胞：具有分化出多種細胞組織的潛能，如胚胎干細胞。胚胎干細胞的使用存在倫理爭議，幸運的是，新的研究已經(jīng)將多能干細胞從分化程度較低的來源中解放出來，包括出生后臍帶捐獻的臍帶血和成體干細胞。

（3）誘導(dǎo)多能干細胞(iPS細胞)：2006年，日本京都大學山中伸彌教授成功的從取自小鼠皮膚的成熟體細胞中植入4個病毒，逆向誘導(dǎo)出了具有多能分化性的細胞。iPS細胞在細胞形態(tài)、生長特性，干細胞標志物表達等方面與胚胎干細胞非常相似，但避免了倫理問題，并能從身體的許多地方獲取啟動細胞。

（4）全能干細胞：這些細胞只在人類胚胎的最初幾次分裂中發(fā)現(xiàn)。它們不僅可以分化為人體的每一個細胞，還可以分化成胎盤和臍帶細胞。

免疫治療是繼外科手術(shù)、放療、化療之后的第四種癌癥療法。和前三種療法不同，免疫治療利用自身的免疫系統(tǒng)攻擊癌細胞，理論上具有更高的特異性。T細胞的活化依賴主要組織相容性復(fù)合物（MHC）呈遞的抗原，然而癌細胞往往通過下調(diào)MHC的表達逃脫T細胞的識別和攻擊。

干細胞有望成為一種治療疾病的強大新技術(shù)，以下是目前干細胞治療領(lǐng)域最流行的10種適應(yīng)癥。(大多數(shù)都還沒有獲得美國FDA的批準，也沒有獲得世界其他監(jiān)管機構(gòu)的批準，處在臨床試驗階段)

非霍奇金淋巴瘤是一種起源于淋巴系統(tǒng)的癌癥，如果沒有得到治療，幾乎是致命的。化療是非常有效的治療手段。問題是，高劑量的化療常常會殺死骨髓，而骨髓中會產(chǎn)生新的血細胞。這意味著，化療殺死了癌癥的同時，也殺死了患者(由于沒有血細胞來源)。

那些必須接受高劑量化療的患者接受造血干細胞移植(骨髓移植)后，有助于大大降低這種風險。干細胞可以幫助他們重建血細胞的制造系統(tǒng)，許多患者可以由此獲得長期健康存活。

白血病是影響淋巴系統(tǒng)和骨髓的另一種癌癥。白血病細胞癌變，影響免疫系統(tǒng)，引起一系列的癥狀，最終導(dǎo)致未經(jīng)治療的死亡。這是最常見的兒童癌癥，但也影響不同年齡的成年人。

然而，干細胞療法帶來了巨大的希望。就像非霍奇金淋巴瘤一樣，治療方法包括首先用高劑量化療殺死白血病細胞，有時還需要放療。在大部分癌細胞被擊敗后，患者接受干細胞輸注來幫助身體重新恢復(fù)，這樣就可以再次制造正常的血細胞。

這種治療，通常只適用于復(fù)發(fā)的患者，即他們的癌癥從標準治療中得到緩解，幾個月或幾年后又復(fù)發(fā)了。然而，好消息是：在第一次緩解期進行干細胞治療，5年存活率為30-50%。如果患者在干細胞移植后2年內(nèi)沒有復(fù)發(fā)，他們很有可能存活多年。

最近的研究表明，干細胞治療腦卒中(中風)患者也很有希望。

→ 斯坦福大學的一項令人震驚的研究幾乎完全逆轉(zhuǎn)了中風對Sonia Coontz的毀滅性影響，Sonia Coontz在31歲時就遭受了腦部損傷。在經(jīng)歷坐輪椅和語言障礙的兩年后，她決定參加一項臨床試驗，該試驗利用來自供體的成體干細胞直接注射到中風部位附近的大腦區(qū)域。

視頻 | 斯坦福大學：干細胞治療中風臨床獲成功

干細胞治療后的幾個小時內(nèi)，她能夠移動手臂和腿——而在此之前，她幾乎完全無法動彈。她和她的醫(yī)生也注意到她的語言表達有了快速的改善——同樣，僅僅幾個小時。該項研究的其他患者也發(fā)生了驚人的改善，唯一的副作用是“短暫頭痛”。研究人員表示，這只是一次試驗，只是一個很小的試驗，但他們感到震驚。

→ 2017年，異體骨髓來源的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品MultiStem治療中重度缺血性腦卒中的II期臨床取得積極成果，證明了可行性和安全性 ，相關(guān)成果發(fā)表在頂級期刊The Lancet Neurology上。(MultiStem是由Athersys公司開發(fā)的一種已獲得專利的再生醫(yī)學產(chǎn)品，它能夠通過多種機制來促進組織修復(fù)和痊愈，例如可在體內(nèi)產(chǎn)生各種治療炎癥和組織損傷的細胞因子)

試驗結(jié)果表明，腦卒中患者對MultiStem的耐受性良好，無嚴重副作用事件?；颊呓邮苤委熀笱装Y細胞因子顯著減少，加速免疫系統(tǒng)恢復(fù)。目前該療法已經(jīng)獲得了美國FDA批準進入III期臨床試驗，預(yù)計將在美國及歐洲的50多家頂級腦卒中中心招募約300名患者。

→ 2019年9月17日，發(fā)表在STEM CELLS上的一項I期擴展試驗結(jié)果首次證明了早期使用自體骨髓單個核細胞(MNCs)治療急性缺血性腦卒中患者的安全性和可行性。

骨關(guān)節(jié)炎是一種影響關(guān)節(jié)的退行性疾病。隨著時間的推移，保護關(guān)節(jié)、防止骨頭相互摩擦的軟骨會斷裂。這也會導(dǎo)致骨骼的退化，引起疼痛、僵硬和最終的不能動彈。這種情況通常會影響臀部、膝蓋和拇指，有些案例也會影響肘部、手腕、腳踝和手指。

軟骨無法進行自我更新，人出生時體內(nèi)只有這么多細胞，這意味著當這些細胞死亡之后，沒有新的細胞取代它們。因此，關(guān)節(jié)和骨骼會退化。這就是干細胞介入的地方，它可以轉(zhuǎn)化成許多不同類型的特殊細胞，所以有能力變成軟骨細胞，更新曾經(jīng)不可更新的軟骨。

→ 干細胞治療骨關(guān)節(jié)炎通常使用脂肪細胞作為來源。今年1月，CBM-ALAM.1異體人源脂肪間充質(zhì)祖細胞注射液獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可(批件號 CXSL1800109)，用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎(Knee Osteoarthritis，KOA)。據(jù)悉，在既往臨床試驗中，已證實自體脂肪間充質(zhì)祖細胞和異體脂肪間充質(zhì)祖細胞治療膝骨關(guān)節(jié)炎的安全性和有效性。在此次IND獲批之后，將直接從II期臨床試驗開始。

→ 今年5月，人臍帶間充質(zhì)干細胞注射液獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可(批件號 CXSL1900016），用于治療KOA。

→ 一家專門從事干細胞整形應(yīng)用的美國公司Regenexx，正在利用骨髓間充質(zhì)干細胞治療骨關(guān)節(jié)炎，創(chuàng)始人Chris Centeno博士開創(chuàng)了一種通過針抽取小骨髓樣本并從手臂靜脈抽取血液的程序，這些樣本在實驗室進行處理，其中包含的干細胞被注射到需要修復(fù)的區(qū)域。

已上市細胞產(chǎn)品：

比利時TiGenix公司開發(fā)的產(chǎn)品ChondroCelect(自體軟骨細胞)，用于膝蓋軟骨修復(fù)。

韓國Medipost公司的可特立(Cartistem，含有臍帶血間充質(zhì)干細胞和透明質(zhì)酸鈉)是首個采用異基因干細胞修復(fù)關(guān)節(jié)軟骨的細胞治療產(chǎn)品。

像骨關(guān)節(jié)炎一樣，類風濕性關(guān)節(jié)炎影響關(guān)節(jié)。然而，與退行性疾病骨關(guān)節(jié)炎不同，類風濕性關(guān)節(jié)炎是一種自身免疫疾病，在這種疾病中，身體攻擊自己的系統(tǒng)，導(dǎo)致破壞、功能受限和疼痛。這意味著治療機制略有不同，干細胞治療可能針對免疫系統(tǒng)，而不是關(guān)節(jié)本身。

過去十年進行的臨床試驗還沒有對這種治療的有效性產(chǎn)生結(jié)論性的結(jié)果，但是更多的試驗不斷涌現(xiàn)，為與劇烈疼痛和行動能力喪失作斗爭的患者帶來了希望。

當然，類風濕性關(guān)節(jié)炎不是唯一的自身免疫疾病。存在大量自身免疫疾病，如糖尿病、多發(fā)性硬化、狼瘡、愛迪生氏病、格雷夫斯病等。

這些情況都具有人體免疫系統(tǒng)對體內(nèi)正常物質(zhì)做出反應(yīng)的特征，這意味著免疫系統(tǒng)不會讓身體正常運轉(zhuǎn)，而是會攻擊組織，造成持續(xù)的疾病，在許多情況下，最終導(dǎo)致死亡。

干細胞療法在自身免疫疾病中有兩個潛在的益處。首先，它可以幫助修復(fù)和再生在自身免疫攻擊中受損的組織。干細胞可以幫助他們修復(fù)神經(jīng)、皮膚、血液、器官等。這有助于患者恢復(fù)健康，對抗這類疾病的退化。

其次，干細胞實際上可以調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)，使其不再兇猛地攻擊、或者根本不攻擊身體。研究表明，干細胞可以最大限度地減少免疫系統(tǒng)的病理影響，從而避免自身免疫，同時保持機體攻擊外來物質(zhì)和真正病原體的能力。

脊髓損傷或切斷是人體最嚴重的創(chuàng)傷之一。取決于受傷發(fā)生的部位，患者可能再也不能走路，甚至不能移動手臂。長期以來，這種創(chuàng)傷是完全無法彌補的。雖然近年來的一些神經(jīng)外科手術(shù)讓患者恢復(fù)了部分功能，但結(jié)果仍然常常令人失望。

干細胞為這部分患者的未來帶來了巨大的希望。在這其中，干細胞提供了替代受損神經(jīng)的能力，而不是試圖修復(fù)受損神經(jīng)。通過將干細胞注射到損傷部位，脊柱可以自我修復(fù)，獲取正常運作所需的所有成分。

結(jié)合生長因子和激素，干細胞能夠前往受傷部位“重建”功能。雖然機制尚不清楚，但生長因子等似乎可以為干細胞提供路標，告訴它們需要什么樣的組織細胞。然后干細胞分化為特定的細胞，與受損組織整合并修復(fù)。

禿頂遠非生死攸關(guān)，但許多人非常關(guān)心自己的頭發(fā)。幸運的是，干細胞為全天然的頭發(fā)再生鋪平了道路——通過從頭皮上移除毛囊，分離出干細胞，并將這些毛囊連同干細胞一起注入頭皮。這種療法的精髓在于，通過提供頭發(fā)再生所需的營養(yǎng)物質(zhì)和最初產(chǎn)生頭發(fā)所需的毛囊，促使原先沒有頭發(fā)或禿頂?shù)念^皮部分生長。

→ 一家致力于治療脫發(fā)的領(lǐng)先公司是Replicel。該公司總部位于溫哥華，正在開發(fā)利用真皮鞘杯(DSC)細胞治療雄激素性脫發(fā)(男性型脫發(fā))的自體細胞療法。該公司正在開發(fā)的候選產(chǎn)品叫做RCH-01。它準備開始II期試驗，將招募160名男性受試者。在試驗中，真皮鞘杯細胞將從取自患者頭部后部的活檢組織中分離出來。之后，細胞將在實驗室中擴增，并注射到患者頭皮的禿頂區(qū)域。

心臟病仍然是全球的頭號殺手，根據(jù)最新發(fā)表的《中國心血管病報告2018》報告，我國冠心病患者有1100萬，肺原性心臟病患者500萬，心力衰竭患者450萬，風濕性心臟病患者250萬，先天性心臟病患者200萬，且發(fā)病人數(shù)和死亡人數(shù)逐年上升。

干細胞治療心臟病的最大好處是它能夠取代受損或死亡的細胞，而不需要侵入性手術(shù)或移植。注射干細胞可以給身體提供原位生長特殊細胞所需的成分。

→ 2018年5月16日，Nature News報道稱，日本衛(wèi)生部允許大阪大學的醫(yī)生提取干細胞衍生的組織薄片，并將其用于治療心臟病患者。在臨床前研究中，研究小組確定由iPS細胞生成的細胞移植薄片可以改善心臟功能。雖然日本衛(wèi)生部批準的治療將只對3名患者進行測試，但后續(xù)試驗可能會招募10名或更多患者。

→ 澳大利亞Mesoblast公司的Revascor由1.5億個間充質(zhì)前體細胞(MPCs)組成，通過直接注射到患者的心肌中治療疾病。一項III期試驗(NCT02032004)正在評估Revascor用于治療晚期心力衰竭患者。該試驗已經(jīng)完成了北美55個中心的患者登記，其中566名患者隨機接受Revascor或安慰劑治療。Mesoblast在今年早些時候表示，當積累了足夠的主要終點事件時，這項研究將完成。

許多人對干細胞治療糖尿病的可能性非常感興趣。I型和II型糖尿病影響著數(shù)百萬名患者，干細胞可能有助于改善這些狀況。

I型和II型糖尿病具有不同的發(fā)病機制。I型糖尿病是遺傳性的，是由于胰腺不能產(chǎn)生胰島素，或者產(chǎn)生的胰島素太少。這很可能是由于免疫系統(tǒng)紊亂，身體攻擊自己的胰島 - 即負責制造胰島素的胰腺細胞。在這種情況下，干細胞可以提供與其他自身免疫疾病相同的免疫系統(tǒng)調(diào)節(jié)作用。

II型糖尿病是指身體對胰島素產(chǎn)生抵抗力。胰腺可能仍然正常運作，但是患者的身體感覺不到，這意味著血液中胰島素的釋放仍然不會促使細胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中，引起危險的高血糖癥，就像它在I型糖尿病中一樣。

第二種情況也可能對干細胞治療有反應(yīng)，干細胞治療可以幫助胰腺適度分泌胰島素，并幫助身體更有效地對胰島素做出反應(yīng)。

目前，評估干細胞對這兩種疾病有效性的多項臨床試驗正在進行中，許多人急切地等待著結(jié)果。

→ 今年9月，Vertex Pharmaceuticals宣布以9.5億美元現(xiàn)金收購Semma Therapeutics，Semma專注開發(fā)全球領(lǐng)先的干細胞衍生的人類胰島(SC-islets)作為I型糖尿病的潛在治愈性療法 。

→ 去年9月，基因編輯上市公司CRISPR Therapeutics宣布與致力于糖尿病再生醫(yī)學的ViaCyte公司達成了一項協(xié)議，兩家公司正在結(jié)合各自的技術(shù)，合作開發(fā)能夠有效治愈I型糖尿病的干細胞衍生胰島替代療法。

→ 2017年發(fā)表在Science Translational Medicine的一項研究中，波士頓兒童醫(yī)院的研究人員通過注入預(yù)先處理過的能夠產(chǎn)生更多PD-L1的造血干細胞，成功地逆轉(zhuǎn)了小鼠模型的I型糖尿病。