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GENFIT是一家后期生物制藥公司，致力于為代謝和肝臟相關(guān)疾病發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新治療與診斷方法。該公司近日宣布：美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥物管理局（EMA）授予PPAR α/δ激動劑elafibranor治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（Primary Biliary Cholangitis， PBC）的孤兒藥資格認(rèn)定。
PBC是一種膽汁淤積性肝病，患者膽管受損，導(dǎo)致肝組織瘢痕化或肝硬化。發(fā)病原因尚不明了。該病患者主要為女性，許多患者無法從現(xiàn)有療法中獲益，存在重大的未滿足醫(yī)療需求。在對熊去氧膽酸（UDCA）應(yīng)答不充分的PBC患者中進(jìn)行的2期安慰劑對照試驗顯示，與安慰劑相比，elafibranor達(dá)到試驗主要終點，即堿性磷酸酶（ALP）在統(tǒng)計學(xué)意義上的降低。對患者的有益效果還包括膽汁淤積標(biāo)志物（GGT，5'-核苷酸酶）、脂質(zhì)標(biāo)志物（總膽固醇、LDL和甘油三酯）和抗炎標(biāo)志物（IgM、CRP、觸珠蛋白和纖維蛋白原）的改善。這些改善與另一2b期臨床試驗的結(jié)果一致，該2b期臨床試驗評估了elafibranor治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的效果，這些指標(biāo)的改善在膽汁淤積性疾病（如PBC）或NASH（被認(rèn)為是代謝綜合征中癥狀在肝臟中的表現(xiàn)）的治療中是必需的。在這項試驗中，elafibranor還達(dá)到了PBC藥物注冊的復(fù)合終點，進(jìn)一步證明了該藥治療PBC的強大潛力，同時強有力的證實了其極具競爭力的特征。今年早些時候，在2019年歐洲肝病年會（EASL）期間詳細(xì)介紹了這一積極的2期研究數(shù)據(jù)后，elafibranor獲得了FDA授予治療PBC的突破性療法資格認(rèn)定。弗吉尼亞聯(lián)邦大學(xué)醫(yī)學(xué)院胃腸病學(xué)、肝臟病學(xué)和營養(yǎng)學(xué)科Velimir A. Luketic博士評論說：“在對UDCA反應(yīng)不充分的PBC患者中，elafibranor在短短12周內(nèi)就顯示出顯著的抗膽汁淤積作用。所觀察到的對肝功能異常標(biāo)志物和炎癥標(biāo)志物的效果，使我們對elafibranor解決這種嚴(yán)重疾病患者醫(yī)療需求的能力具有強烈的信心。除了臨床益處外，elafibranor還表現(xiàn)出積極的安全性和耐受性，并能夠潛在提供止癢效果，進(jìn)一步解決PBC的癥狀。”GENFIT公司副首席醫(yī)療官Pascal Birman博士補充說：“PBC是一種毀滅性疾病，治療選擇很少，目前的治療方案往往不能確保患者得到好的治療效果。這就是迫切需要新療法的原因，也是我們得到美國和歐盟監(jiān)管機構(gòu)支持的原因之一。引人注目的2期PBC研究數(shù)據(jù)為患者及其家人帶來了希望。我們期待今年晚些時候啟動3期研究，進(jìn)一步證明elafibranor治療PBC的安全性和有效性?！?/span>>>>關(guān)于elafibranor Elafibranor是GENFIT公司的領(lǐng)先管線候選產(chǎn)品。Elafibranor是一種每日口服的首創(chuàng)新藥，通過過氧化物酶體增殖物激活的α/δ雙通路發(fā)揮作用，開發(fā)用于治療NASH并獲得快速通道資格認(rèn)定。GENFIT公司認(rèn)為，根據(jù)迄今為止的臨床結(jié)果，elafibranor有潛力解決NASH的多方面問題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質(zhì)/代謝狀況和肝臟標(biāo)記物。2期臨床研究結(jié)果還表明，elafibranor可能成為治療嚴(yán)重肝病PBC的有效方法，并獲得了治療PBC的突破性治療資格認(rèn)定。原文標(biāo)題： FDA and EMA Grant GENFIT’s Elafibranor Orphan Drug Designation for Primary Biliary Cholangitis (PBC)譯：崔璨 校：曹文東
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