7月12日，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）批準(zhǔn)達(dá)希納（尼洛替尼膠囊）用于慢粒一線治療。對(duì)于數(shù)萬(wàn)名中國(guó)慢粒病人而言，除格列衛(wèi)之外，另一款生力軍的加入將為他們提供更多用藥選擇。

　　值得慢?；颊咂诖娘@然更多。不僅僅因?yàn)檫_(dá)希納在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出了較好的早期分子學(xué)反應(yīng)（衡量慢粒藥物是否有效的重要指標(biāo)），更有可能達(dá)到慢粒無(wú)治療緩解（TFR），即臨床治愈大門的“金鑰匙”。

　　在靶向藥物出現(xiàn)之前，慢粒病人平均生存期為3-4年；靶向藥物出現(xiàn)后，這一數(shù)字上升到10年以上，然而，長(zhǎng)期服用靶向藥物不可避免帶來(lái)經(jīng)濟(jì)壓力，副作用等不利因素。從“可控”到“可治”，到“治愈”，患者的期望越來(lái)越高。

　　《中國(guó)慢性髓性白血病診斷與治療指南（2016版）》主要編撰者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授在接受39健康網(wǎng)編輯采訪時(shí)表示，臨床試驗(yàn)中，二代TKI（酪氨酸激酶抑制劑）藥物達(dá)希納的早期分子學(xué)反應(yīng)優(yōu)于一代TKI藥物伊馬替尼，有望幫助患者更早、更深的達(dá)到分子學(xué)緩解；而國(guó)內(nèi)外的醫(yī)學(xué)實(shí)踐也證實(shí)了TKI治療獲得深度分子學(xué)反應(yīng)持續(xù)超過(guò)2年的患者中，約有一半的患者，在規(guī)律、嚴(yán)密的隨訪監(jiān)測(cè)條件下，無(wú)需服藥即可獲得長(zhǎng)期的無(wú)治療緩解，即功能性治愈。

　　什么是無(wú)治療緩解？

　　靶向藥物自誕生以來(lái)，其精準(zhǔn)、神奇的療效一直備受醫(yī)生及患者推崇，然而高昂的研發(fā)費(fèi)用使其價(jià)格難以下調(diào)。此時(shí)，無(wú)治療緩解，即功能性治愈的概念的提出有望破局。

　　眾多血液疾病專家在臨床實(shí)踐中發(fā)現(xiàn)，對(duì)于部分慢?；颊叨裕诜米銐驎r(shí)間靶向藥物后，且能夠?qū)崿F(xiàn)持續(xù)的深度分子學(xué)反應(yīng)（功能性治愈的標(biāo)桿，目前一般公認(rèn)以MR4.5為標(biāo)準(zhǔn)），就有可能實(shí)現(xiàn)無(wú)治療緩解，在此期間內(nèi)，患者只需定期前往醫(yī)院進(jìn)行分子學(xué)反應(yīng)的監(jiān)測(cè)，即可停用藥物，極大緩解患者經(jīng)濟(jì)壓力及靶向藥物副作用。

　　需要重點(diǎn)提醒的是，無(wú)治療緩解（TFR）的實(shí)現(xiàn)有著苛刻的要求，并非每位慢?；颊叨加型_(dá)到。

　　首先，服用靶向藥物的患者在監(jiān)測(cè)中必須能夠獲得深層分子學(xué)緩解（MR4.5），

　　其次，必須定期、規(guī)律的對(duì)于深層分子學(xué)緩解狀態(tài)進(jìn)行檢測(cè)，一旦指標(biāo)下降，必須立刻恢復(fù)用藥。蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院吳德沛教授建議，監(jiān)測(cè)頻率應(yīng)保持在每月一次。

　　歐洲臨床研究的數(shù)據(jù)表明，接受達(dá)希納一線治療的慢性期慢性髓性白血病患者中，6年隨訪發(fā)現(xiàn)累積56%的患者能夠獲得深層分子學(xué)緩解（MR4.5），而MR4.5這個(gè)指標(biāo)是進(jìn)入無(wú)治療緩解研究的門檻條件。最新的無(wú)治療緩解研究數(shù)據(jù)表明，穩(wěn)定達(dá)到MR4.5水平持續(xù)超過(guò)一年的患者中，有超過(guò)一半患者可維持安全停藥至少48周

　　像慢病一樣管理慢粒

　　慢粒是一種惡性腫瘤，但專家也強(qiáng)調(diào)，慢粒并不可怕，從不治之癥到可治，到可控，到未來(lái)即將到來(lái)的“功能性治愈”時(shí)代，科學(xué)技術(shù)及治療理念的飛速發(fā)展正在不斷為慢?；颊邘?lái)希望。

　　上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授表示，2013年的《中國(guó)慢性髓性白血病診斷與治療指南》就提出“功能性治愈” ，新版指南更積極明確：“盡快達(dá)到完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)以及更深的分子學(xué)反應(yīng)是慢粒治療的遠(yuǎn)期目標(biāo)，改善生活質(zhì)量和功能性治愈是慢粒治療的長(zhǎng)期目標(biāo)。”

　　北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍教授同樣對(duì)于實(shí)現(xiàn)無(wú)治療緩解充滿信心。在他看來(lái)，目前，我國(guó)慢粒治療水準(zhǔn)差異較大，某些地區(qū)靶向藥物普及尚有盲區(qū)；然而盡管存在諸多困難，但先進(jìn)理念已在中國(guó)生根發(fā)芽，在嚴(yán)格的監(jiān)管下，探索無(wú)治療緩解有著相當(dāng)巨大的醫(yī)學(xué)意義及社會(huì)意義；慢?；颊咭矡o(wú)需恐慌，應(yīng)積極主動(dòng)配合醫(yī)師進(jìn)行疾病管理，把慢粒當(dāng)成糖尿病、高血壓一樣的慢病進(jìn)行健康管理，實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量的帶病生存，甚至“功能性治愈”。

　　如何早期發(fā)現(xiàn)慢粒？一次血常規(guī)就夠了！

　　對(duì)于大部分中國(guó)患者而言，臉色蒼白，虛弱乏力，多汗、氣促等諸多危險(xiǎn)因素往往被當(dāng)做工作壓力過(guò)大、休息不好等原因，從而錯(cuò)過(guò)早期發(fā)現(xiàn)，確診時(shí)往往已是晚期，治療費(fèi)用昂貴且效果有限。難道早期發(fā)現(xiàn)慢粒就這么難？

　　“早期慢粒并不難發(fā)現(xiàn)，甚至可以說(shuō)非常簡(jiǎn)單”，對(duì)此，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授表示，“中國(guó)慢粒的高發(fā)人群是45-65歲，這一部分群體只要在每年堅(jiān)持做血常規(guī)檢測(cè)，即可做到早發(fā)現(xiàn)、早治療，毫無(wú)難度。”

　　然而正是這最沒(méi)有難度的一環(huán)也被很多人給忽略掉。

　　“許多人熱衷于核磁共振、CT等高端體檢項(xiàng)目，卻忘記了血常規(guī)這個(gè)最為基礎(chǔ)的檢測(cè)指標(biāo)。”沈志祥教授說(shuō)。