研究將包含基因組精確醫(yī)學ANAVEX?2-73特異性生物標志物。

Anavex生命科學公司（Anavex Life Sciences Corp.）近日宣布：評估ANAVEX?2-73治療雷特綜合征（Rett syndrome）安全性和有效性的2期、隨機、雙盲、安慰劑對照AVATAR試驗完成首名患者給藥。Anavex是一家臨床階段生物制藥公司，正在為神經(jīng)退行性疾病和神經(jīng)發(fā)育疾病開發(fā)療法，包括阿爾茨海默病、帕金森病、雷特綜合征和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。

ANAVEX?2-73已經(jīng)獲得FDA授予治療雷特綜合征的孤兒藥資格認定。

AVATAR研究首席研究員Terence J. O'Brien博士表示：“對患者及其家庭來說，雷特綜合征是一種毀滅性疾病，目前還沒有能夠改善病程的療法。患者迫切需要高質(zhì)量、有據(jù)可循的治療方法?！?/span>

Anavex公司總裁兼首席執(zhí)行官Christopher U Missling博士說：“我們很激動地宣布ANAVEX?2-73治療雷特綜合征的AVATAR試驗完成首名患者給藥。我們與雷特綜合征患者群體進行了廣泛交流，從而開展了此項以患者為中心的臨床試驗。”

2期AVATAR研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估ANAVEX?2-73口服液制劑治療雷特綜合征的安全性和有效性。合格的患者隨機分組，每日一次接受ANAVEX?2-73口服液（聯(lián)合活性組，18名患者）或者安慰劑（12名患者）治療，時間長達7周（試驗對照期），并包括ANAVEX?2-73特異性基因組精確醫(yī)學生物標志物。該研究將招募約30名18歲及以上患者，并正在澳大利亞維多利亞阿爾弗雷德和皇家墨爾本醫(yī)院進行。所有參加研究的患者都將有資格根據(jù)自愿非盲擴展協(xié)議獲得ANAVEX?2-73治療。這項研究是Anavex公司雷特綜合征項目的一部分，該項目還包括進一步的ANAVEX?2-73研究，比如正在美國進行的2期試驗。

| 關(guān)于雷特綜合征（Rett Syndrome）

雷特綜合征是一種罕見、非遺傳的進行性神經(jīng)發(fā)育疾病，幾乎只發(fā)生在女孩中。所造成的嚴重損害幾乎會影響患兒生活的每個方面，包括說話、行走、進食甚至呼吸。該病一個重要特征是清醒狀態(tài)近乎持續(xù)的重復手部運動?；純涸诔錾?-18個月內(nèi)表現(xiàn)正常，隨后會出現(xiàn)發(fā)育遲緩、失去手部目的性動作、獨特的手部運動、大腦和頭部生長緩慢等問題，以及行走困難、癲癇和智力障礙。雷特綜合征目前無法治愈，治療只能緩解癥狀。癥狀管理可以通過多學科方法進行，使用藥物治療運動困難、呼吸不規(guī)則，并使用抗驚厥藥物控制癲癇。該病由MECP2基因突變導致，所有種族人群均可能患病，全球范圍內(nèi)每10000到15000名活產(chǎn)女嬰中會有一人患病。

原文標題：

Anavex Life Sciences Announces First Patient Dosed in Phase 2 Clinical Trial of ANAVEX?2-73 for the Treatment of Rett Syndrome (AVATAR)

譯：吳襄儀、張樂晨、馬新然     校：馬尚、胡鳳松、胡佳琦