• 開發(fā)公司：Alexion

• 批準(zhǔn)日期：2018年12月21日

• 適應(yīng)癥：是用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的長效抗C5單克隆抗體。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：PNH是一種罕見的骨髓衰竭疾病，通常于30多歲發(fā)病。它會(huì)導(dǎo)致不受控制的補(bǔ)體激活，從而導(dǎo)致溶血和其他問題。對(duì)于患有嚴(yán)重PNH的患者，目前唯一的治療藥物是依庫珠單抗（Soliris），該藥物也是由Alexion公司研發(fā)上市的。對(duì)于采用依庫珠單抗治療反應(yīng)不佳的患者，唯一的臨床方案是進(jìn)行血液及骨髓移植。Rululizumab的給藥頻率低于依庫珠單抗，為每8周一次，而依庫珠單抗為每2周給藥一次。

  
  

Sacituzumab govitecan

• 開發(fā)公司：Immunomedics

• PDUFA：2019.1.18

• 適應(yīng)癥：一種抗體偶聯(lián)藥物，用于治療先前已接受過至少兩種治療方案的轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（mTNBC）

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：Optum公司負(fù)責(zé)新藥研發(fā)管線監(jiān)控的臨床藥師Arash Sadeghi博士認(rèn)為，這將是轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（在乳腺癌病例中占比10％~20％）的首選治療方案。臨床數(shù)據(jù)顯示，該新藥的客觀反應(yīng)率為34％，中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為7.6個(gè)月且無進(jìn)展存活率達(dá)到5.5個(gè)月。北卡羅來納大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的臨床藥師，Jonathan R.Ptachcinski博士，表示該臨床研究結(jié)果對(duì)于那些已接受多種方案治療但仍不能控制且可能也不適合采用其他治療方法的患者將是一大希望。

Siponimod

• 開發(fā)公司：諾華

• PDUFA：2019.3

• 適應(yīng)癥：一種1-磷酸鞘氨醇受體的特定亞型的選擇性調(diào)節(jié)劑，用于治療繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥（SPMS）。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：經(jīng)美國多發(fā)性硬化癥協(xié)會(huì)估計(jì)，在美國約有1百萬的多發(fā)性硬化癥患者，而這些患者中有85%是復(fù)發(fā)緩解型，而其中又有80%的患者將進(jìn)展為繼發(fā)性多發(fā)性硬化癥（SPMS）。如果FDA批準(zhǔn)了siponimod，這將為復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥患者提供一種新的治療手段。對(duì)于SPMS，沒有其他藥物能持續(xù)減緩該疾病的進(jìn)展，但臨床試驗(yàn)證實(shí)siponimod具有一定的能力達(dá)到此結(jié)果。Sadeghi認(rèn)為該新藥的銷售峰值預(yù)期可達(dá)到10~30億美元。

Esketaminenasal spray 

艾司氯胺酮鼻噴霧劑

• 開發(fā)公司：Janssen

• PDUFA：2019.3.4

• 適應(yīng)癥：用于治療難治性重度抑郁癥的鼻噴霧劑。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：一年中大約9.5%的人患有抑郁癥，大約有一半的患者對(duì)一種治療方法沒有反應(yīng)，而對(duì)多種治療都沒有反應(yīng)的患者高達(dá)20%。Esketamine被宣稱是一種快速起效的新藥，可替代選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑和5-羥色胺-去甲腎上腺素再攝取抑制劑類抗抑郁藥。該藥可能是近30年來治療抑郁癥的第一個(gè)新藥，預(yù)計(jì)到2024年其銷售額可能超過23億美元。

Sotagliflozin（Zynquista）

• 開發(fā)公司：賽諾菲

• PDUFA：2019.3.22

• 適應(yīng)癥：SGLT-1/SGLT-2雙重抑制劑，用于1型成人糖尿?。ǔ葝u素治療之外的）的血糖控制。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：如果sotagliflozin被批準(zhǔn)，它將會(huì)是治療1型糖尿病藥物市場上的第一個(gè)口服藥物，而今年的1型糖尿病藥物市場銷售額為50億美元。紐約石溪大學(xué)的內(nèi)分泌學(xué)和代謝學(xué)院助理教授Joshua D. Miller醫(yī)學(xué)博士認(rèn)為，盡管這種藥物的潛在市場效應(yīng)和潛在的患者副作用仍有待觀察，但這種藥物仍然具有非常重要的價(jià)值，因?yàn)楝F(xiàn)在我們所擁有的僅有胰島素。糖尿病專家長期以來一直在使用標(biāo)簽外的藥物來治療糖尿病，他們從未使用過SGLT-2抑制劑。如果這種藥物的益處大于潛在的問題（尤其是糖尿病酮癥酸中毒），那么它可能會(huì)改變游戲規(guī)則。Sotagliflozin目前正在進(jìn)行治療2型糖尿病的III期臨床試驗(yàn)中，今年晚些時(shí)候可能會(huì)收到針對(duì)該適應(yīng)癥的PDUFA。

Risankizumab

• 開發(fā)公司：Boehringer Ingelheim/Abbvie

• PDUFA：2019.4.25

• 適應(yīng)癥：白細(xì)胞介素-23抑制劑，用于治療中、重度斑塊型銀屑病。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：據(jù)醫(yī)藥信息情報(bào)，銀屑?。ㄅＦぐ_）的用藥市場是巨大的，預(yù)計(jì)今年美國約有近75億美元的市場。在risankizumab上市的第一年，其銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到1200萬美元，到2020年將達(dá)到3100萬美元。預(yù)測其將獲得成功的一個(gè)原因是其臨床治療的有效性。療效通過一種銀屑病皮損面積和嚴(yán)重度指數(shù)（PASI）來衡量，PASI90表示為患者在治療期間改善了90%或更多。根據(jù)Sadeghi的臨床研究，使用risankizumab的患者中達(dá)到PASI 90的患者占比75%，而使用Stelara(ustekinumab)單抗治療的患者中達(dá)PASI 90的患者僅占48%。該藥物目前針對(duì)克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎的適應(yīng)癥正在進(jìn)行III期試驗(yàn)。

NKTR-181

• 開發(fā)公司：Nektar

• PDUFA：2019.5.28

• 適應(yīng)癥：一種選擇性μ阿片類受體激動(dòng)劑，用于緩解疼痛。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：隨著阿片類藥物危機(jī)的持續(xù)，將另一種阿片類藥物帶入市場似乎很奇怪。但根據(jù)Nektar公司的說法，NKTR-181是一種具有較低依賴風(fēng)險(xiǎn)的阿片類藥物，這是因?yàn)樗粫?huì)產(chǎn)生與其他阿片類藥物相同的高度興奮感，它對(duì)血腦屏障的透過率較低。NKTR-181是一種新的分子實(shí)體、一種完全創(chuàng)新的新藥，而不像許多其他非成癮性阿片類藥物，往往只是已知藥物組成的新的復(fù)方制劑或者制成新的長效作用制劑。

AVXS-101

• 開發(fā)公司：諾華

• PDUFA：2019.6.18

• 適應(yīng)癥：用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：脊髓性肌萎縮癥（SMA）在美國影響了大約2萬人。雖然目前已有一種治療藥物（nusinersen，Spinraza），但是非常昂貴，第一年需要花費(fèi)75萬美元，之后的每年則需要花費(fèi)37.5萬美元。根據(jù)Sadeghi的說法，雖然AVXS-101可能仍非常昂貴，但它可以以較低的價(jià)格成為nusinersen的直接競爭者。諾華公司宣稱，AVXS-101將是非常劃算的，一次性治療脊髓性肌萎縮的價(jià)格為400萬至500萬美元。這可能是一種藥物的創(chuàng)紀(jì)錄價(jià)格。

Viaskin Peanut

• 開發(fā)公司：DBV Technologies

• PDUFA：2019.6.22

• 適應(yīng)癥：用于治療4~11歲兒童花生過敏癥的免疫療法

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：花生是最常見的食物過敏源之一，2010年美國家過敏和傳染病研究所的一份報(bào)告顯示美國有0.6%，即大約200萬人患有此種疾病。目前，針對(duì)花生過敏癥還沒有明確的治療方法，唯一可行的措施是讓過敏患者遠(yuǎn)離過敏原。

Romosozumab（Evenity）

• 開發(fā)公司：Amgen/UCB

• PDUFA：2019.7.12

• 適應(yīng)癥：一種抑制蛋白硬化素的單克隆抗體，用于治療骨折風(fēng)險(xiǎn)增加的絕經(jīng)后婦女的骨質(zhì)疏松癥。

• 產(chǎn)品優(yōu)勢：根據(jù)Sadeghi的說法，目前美國有1000萬人患有骨質(zhì)疏松癥，另有1800萬人處于風(fēng)險(xiǎn)之中。這些數(shù)字加起來意味著骨質(zhì)疏松癥治療藥物擁有巨大的市場。根據(jù)醫(yī)藥情報(bào)，骨質(zhì)疏松癥市場在五年內(nèi)將達(dá)到41億美元左右，而romosozumab可能會(huì)搶占5.5億美元左右的份額。