墨爾本科學(xué)家正在研發(fā)世界上第一種能夠調(diào)控人體免疫系統(tǒng)的新藥，使更多的癌癥患者能夠采用免疫療法挽救生命。
據(jù)《太陽(yáng)先驅(qū)報(bào)》報(bào)導(dǎo)，Peter MacCallum癌癥中心研發(fā)的新型藥物可阻斷被稱為穿孔素（perforin）的蛋白質(zhì)（該穿孔素被激活時(shí)，可破壞癌細(xì)胞的表面，使毒素進(jìn)入癌細(xì)胞并將其消滅），有效抑制或暫停人體免疫系統(tǒng)，以阻止其攻擊患者體內(nèi)未患癌癥的健康細(xì)胞，或避免骨髓移植的排異反應(yīng)。研究團(tuán)隊(duì)正在對(duì)該穿孔素抑制劑進(jìn)行調(diào)試。
研究團(tuán)隊(duì)希望在未來(lái)兩年里，在臨床試驗(yàn)中使用穿孔素抑制劑來(lái)治療第一批患者，以確定其是否能夠克服免疫療法危險(xiǎn)的副作用。這類療法通過(guò)激活患者的免疫系統(tǒng)來(lái)對(duì)抗癌癥，但目前每10名患者中就有1名不能耐受這種新療法。強(qiáng)化后的免疫反應(yīng)會(huì)攻擊這些患者身體的重要系統(tǒng)，包括腸、肺，甚至皮膚，一些人還出現(xiàn)了致命的并發(fā)癥。
如果試驗(yàn)獲得成功，將使醫(yī)生能夠更好地控制人類免疫系統(tǒng)，以對(duì)抗各種癌癥以及疾病，如瘧疾和糖尿病。
Peter MacCallum癌癥中心的癌癥研究部門(mén)執(zhí)行主管 Joe Trapani教授認(rèn)為，這一突破性研究將能使醫(yī)生調(diào)節(jié)病人的免疫反應(yīng)，令其專注于消滅癌細(xì)胞。他說(shuō)：“（免疫療法）能控制患者的癌癥，卻會(huì)造成危及生命的副作用，這樣是不行的?！?br>作為20年研究的結(jié)晶，該藥物也可用于阻止身體防御系統(tǒng)對(duì)外來(lái)組織的排異，如治療白血病需要的骨髓移植。
隨著臨床試驗(yàn)在世界各地的展開(kāi)，患者有機(jī)會(huì)使用免疫治療藥物來(lái)治療癌癥（包括黑素瘤、肺癌、結(jié)腸癌、乳腺腫瘤、胰腺腫瘤及肺腫瘤、白血病、骨髓瘤和淋巴瘤），穿孔素抑制劑有望大大增加受益患者的數(shù)量。

新藥Brigatinib：腫瘤控制率86%

FDA批準(zhǔn)新的ALK抑制劑Brigatinib上市，針對(duì)克唑替尼耐藥的肺癌患者，有效率55%，控制率86%。
得了癌癥，是不幸的。但相比較而言，有靶向藥可以吃的患者，是“幸運(yùn)”的。
對(duì)于晚期肺癌患者來(lái)說(shuō)：有EGFR突變，可以用易瑞沙、特羅凱和9291這些效果很好的靶向藥，舒舒服服的過(guò)2年；有C-Met、ROS-1、RET等基因問(wèn)題的患者，也可以吃不錯(cuò)的靶向藥，比如克唑替尼和E7080等。
不過(guò)，有一小撮患者（占肺腺癌的3%-5%）更幸運(yùn)，他們有ALK基因融合，可以有克唑替尼、色瑞替尼、艾樂(lè)替尼等藥可用。效果簡(jiǎn)直一個(gè)比一個(gè)好，很多患者可以很容易的實(shí)現(xiàn)無(wú)瘤狀態(tài)，而且據(jù)說(shuō)已經(jīng)有第四代的ALK抑制劑在開(kāi)發(fā)了，一代一代的吃下去，把腫瘤變成慢性病很不是夢(mèng)。所以，我們親切的稱ALK基因融合為肺癌的鉆石突變。
這不，五一節(jié)之前，F(xiàn)DA又送給了ALK融合的肺癌患者一份大禮，又有新藥了。
4月29號(hào)，美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)了日本ARIAD公司研發(fā)的抗癌新藥——Brigatinib（又叫AP26113）上市，適應(yīng)癥是克唑替尼耐藥的ALK陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌患者，劑量每天180mg。
FDA是基于一個(gè)數(shù)據(jù)非常出色的二期臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)Brigatinib上市，臨床試驗(yàn)代號(hào)ALTA：臨床設(shè)計(jì)
招募222位ALK陽(yáng)性而且使用克唑替尼之后耐藥的晚期非小細(xì)胞肺癌患者，隨機(jī)分成兩組，A組患者每天口服90mg；B組患者前七天每天口服90mg，接下來(lái)每天口服180mg。
臨床數(shù)據(jù)
A組的客觀緩解率是45%，1名患者腫瘤消失；B組的客觀緩解率是55%，5名患者腫瘤完全消失。AB兩組的疾病控制率都超過(guò)了80%。尤其值得一提的是，對(duì)于腦轉(zhuǎn)移的患者來(lái)說(shuō)，A組42%的患者顱內(nèi)腫瘤有明顯縮小，而B(niǎo)組有67%的患者顱內(nèi)腫瘤縮小。
對(duì)于ALK融合的肺癌患者來(lái)說(shuō)，使用第一代ALK抑制劑克唑替尼的有效率很高，不過(guò)，部分患者在用藥1年之后就會(huì)出現(xiàn)耐藥，需要換藥了。至于耐藥的原因，有的患者是因?yàn)槌霈F(xiàn)了ALK的耐藥突變，比如L196和G1202位點(diǎn)，還有些患者是因?yàn)槌霈F(xiàn)了腦轉(zhuǎn)移（克唑替尼入腦能力比較弱）。
耐藥并不可怕，有新藥可以克服就行。對(duì)于這些克唑替尼耐藥的患者來(lái)說(shuō)，可以繼續(xù)使用新的ALK抑制劑，比如諾華的色瑞替尼(Ceritinib)、羅氏的Alectinib等，當(dāng)然也包括今天的這個(gè)Brigatinib。這些新藥可以克服很多的克唑替尼的耐藥突變，也有很好的入腦能力，可以很好的控制腦部的新發(fā)病灶。
對(duì)于ALK突變的肺癌患者，Brigatinib是一個(gè)重磅的新藥。只希望價(jià)格可以便宜點(diǎn)，造福更多的患者！