患者親自上陣

悠游夢 2010-09-25

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譯者簡介：chonps, 生物化學(xué)博士。標(biāo)準(zhǔn)科研教學(xué)人員一名。(你已經(jīng)可以看出來此人嚴(yán)重缺乏幽默感了）

專家建議：保持合理體重

“我從不吸煙，我不超重，我避免曬傷，我也不太喝酒。我多數(shù)時候騎車或者走路。因為討厭屠宰場，我已經(jīng)堅持了30多年的素食。但所有這一切是不是能夠降低癌癥發(fā)病率，還得走著瞧。”

Tim Key，牛津大學(xué)，癌癥研究英國癌癥流行病學(xué)小組

Kathryn Guisti的接到醫(yī)生電話時正在開車回家的路上。她總是覺得疲倦，夫婦倆想懷孕也很困難。她的醫(yī)生已經(jīng)有了答案，但這是一個誰都不想聽到的答案。Giusti患了多發(fā)性骨髓瘤，一種在五年之內(nèi)致死三分之二病人的癌癥。

“我非常震驚”，她說。我那時37歲，正處在事業(yè)巔峰，并且有一個一歲的女兒。這時我被告知我還有三年可以活。”

那是1996年的1月。Giusti現(xiàn)在接受了骨髓移植和藥物治療，正處于緩解期。她所做的，已經(jīng)遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出了僥幸存活那么簡單。在1997年，她和她的妹妹（姐姐）一起成立了“多發(fā)性骨髓瘤研究基金會”（MMRF)，一個患者宣傳組織和基金資助實體。MMRF改變了多發(fā)性骨髓瘤研究的現(xiàn)狀。在過去十年中，MMRF籌集了數(shù)千萬美元的基金支持臨床試驗，他們的協(xié)助大大縮短了幾種藥物進(jìn)入市場的時間。

近年來，像MMRF這樣的患者組織已經(jīng)成為了癌癥研究的一股強有力的推進(jìn)力。病人們不再僅僅局限于簡單地信任醫(yī)生和科研人員的話，而是積極獲取最新的科學(xué)進(jìn)展和試驗中的治療手段方面的知識。組織中的宣傳者們已經(jīng)贏得了科學(xué)家和制藥公司的接受和尊重，時常獲邀參與科研重點的確定和科研申請的評估。更重要的是，他們會提出一些尖銳問題，比如為什么那些希望很大的治療方法需要那么長時間才能到達(dá)病床。

在被診斷患有多發(fā)性骨髓瘤時，Giusti是Searle制藥公司的市場執(zhí)行官。結(jié)合她在哈佛商學(xué)院所學(xué)，Giusti在診斷后一年創(chuàng)辦了MMRF。通過爭取各公司贊助以及募捐活動籌集資金，現(xiàn)在該慈善組織每年用于支持多發(fā)性骨髓瘤科研的基金達(dá)到三千萬美元，與美國國立癌癥研究院（NCI)的投入相等?，F(xiàn)在，北美最大的骨髓瘤研究中心已經(jīng)與MMRF合作。制藥公司與Giusti聯(lián)系以求試用他們的產(chǎn)品，病人向MMRF咨詢?nèi)绾渭尤脒@些臨床試驗。結(jié)果，一條有望生效的療法渠道快速形成，其速度足以使Giusti自己也從中受益。

“她做了件不起的事情，”Beverly Laird說。Beverly是位乳腺癌幸存者，目前是NCI和其它幾個基金會的顧問。”Giusti推動了這些科研的進(jìn)程，沒有她，這些研究可能需要更多的時間才能有今天的局面。”

達(dá)到今天的這種影響規(guī)模，需要的不僅僅是籌募基金的天賦。“我在圖書館里一坐就是幾個小時，鉆研科研雜志、摘要、和我所能找到的所有資料，”Giusti說，”然后我直接去找那些專門研究骨髓瘤的科學(xué)家、醫(yī)生和制藥公司。”

在圖書館里做的這些資料研究使Giusti確信她需要改變現(xiàn)有的科研模式。對于制藥行業(yè)之外的科研人員，衡量他們成功的標(biāo)準(zhǔn)是科研論文和研究經(jīng)費，而不是最終的療法，因此他們在發(fā)表論文之前都對自己的研究結(jié)果保密。而Giusti想盡快找到有效的治療方法。所以，MMRF基金支持科研項目的條件之一就是所有的科研結(jié)果必須共享。當(dāng)科研進(jìn)展緩慢時，基金會也會對科研人員問責(zé)。“我們是帶著緊迫感來對待藥品開發(fā)的”，她說。

當(dāng)實驗室里出現(xiàn)一個有望生效的藥物時，藥品開發(fā)的程序就啟動了。MMRF的十五個合作中心的研究人員會利用基金會提供的血液和骨髓樣品來檢驗這個新化合物，并將結(jié)果公布在一個共享數(shù)據(jù)庫上。如果結(jié)果顯示這個藥物非常有希望，基金會將考慮支持臨床試驗。這時候MMRF與病人的聯(lián)系就顯得重要起來。MMRF有一個超過五萬注冊病人的數(shù)據(jù)庫，當(dāng)出現(xiàn)適合他們參加的臨床試驗時，病人就會接到通知，這樣，就大大節(jié)省了用在尋找合適被試上的時間。

這個程序很有效。在短短三年時間中，MMRF基金會就操作了16項臨床試驗，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出業(yè)界平均數(shù)。該基金會還幫助來那度胺（lenalidomide）的臨床試驗找到了數(shù)千位病人。該藥物能夠減緩癌癥細(xì)胞的分裂，注冊商標(biāo)雷利米得（Revlimid）, 2006年通過了FDA批準(zhǔn)，就是它幫助了Giusti的移植后恢復(fù)。

雖然不是所有的患者組織都能如此成功，但即使是小規(guī)模的組織也可以產(chǎn)生顯著的影響。當(dāng)Ginny Mason在2003年加入炎性乳腺癌科研基金會（Inflammatory Breast Cancer Research Foundation）時，由于此型乳腺癌的患者占全部乳腺癌患者的比例不到百分之五，組織樣品相當(dāng)缺乏。于是Mason建立了一個樣品庫，現(xiàn)在該樣品庫已擁有一百多例樣品。“我們不僅僅籌集資金，”Mason說，“我們想介入到整個科研過程中來。”此外，另一批宣傳者在印第安納大學(xué)西蒙癌癥研究中心建立了一個更難得的樣品庫–正常女性的乳腺組織樣品。

宣傳者們也可能為治療方案提供獨到的見解。有一次，一組腫瘤學(xué)家設(shè)計了一個來那度胺（lenalidomide）和固醇類藥地塞米松（dexamethasone）的結(jié)合治療方案，但患者宣傳組織對固醇藥的劑量提出了反對，理由是這個劑量可以讓使用者過度亢奮、感覺不適。是個讓人“早晨三點起來吸塵又惡語頂撞你的太太”的藥物，骨髓瘤患者M(jìn)ichael Katz說。腫瘤學(xué)家們勉強同意另外開展一組低固醇劑量的實驗，結(jié)果低劑量組的存活率顯著高于高劑量組。“最棒的是這馬上就改變了治療的標(biāo)準(zhǔn)，”Katz說。

但是，也不是每個人都樂于見到這個權(quán)力平衡的變化。反對聲音之一認(rèn)為宣傳組織由于專注于新的藥物而忽略了現(xiàn)有藥物的改進(jìn)。其次是認(rèn)為患者宣傳組織搶了太多功勞，而實際上政府資助和基礎(chǔ)探究同樣功不可沒。盡管有這些爭論，與《新科學(xué)家》對話的癌癥研究者們還是認(rèn)為患者宣傳組織給他們的領(lǐng)域提供了新的基金和工作重點。事實上，反對的聲音往往來自于那些缺乏宣傳組織的領(lǐng)域。

膀胱癌就是這樣的一個例子。在美國，它在常見癌癥中排第六位，每年有約一萬四千人死于該病。但是，只有三五個專注于該疾病的小型患者宣傳組織。多發(fā)性骨髓瘤每年的致死人數(shù)比膀胱癌少4000，但它有很強的宣傳組織。這也許能解釋為什么用于膀胱癌的科研基金還不到多發(fā)性骨髓瘤的一半。

缺乏宣傳也意味著缺乏認(rèn)識，Mark Soloway補充說。他在位于佛羅里達(dá)州的邁阿密大學(xué)從事膀胱癌的治療。吸煙者更容易得膀胱癌，所以如果吸煙者發(fā)現(xiàn)有血尿這樣的癥狀，就需要立即接受膀胱癌檢查。但是很少有吸煙者意識到了這一點，因此可能延遲就診時間。鑒于可以挽回生命的治療窗口期可能只有三周，忽視初始癥狀可能是致命的。對于這個領(lǐng)域和膀胱癌病人來說，想要戰(zhàn)勝疾病，所需要的可能就是一些信息充沛的患者宣傳組織的關(guān)注。