發(fā)文章
發(fā)文工具
撰寫
網(wǎng)文摘手
文檔
視頻
思維導(dǎo)圖
隨筆
相冊
原創(chuàng)同步助手
其他工具
圖片轉(zhuǎn)文字
文件清理
AI助手
留言交流
“速遞 | DMD獲批療法臨床試驗結(jié)果積極,顯著延緩肺功能下降水平” 的更多相關(guān)文章
重磅!首個杜氏肌營養(yǎng)不良癥新藥獲FDA加速批準(zhǔn) 生物谷
盤點:2021年Q1即將獲批重磅藥物
罕見病重大進展!FDA批準(zhǔn)首個杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)治療藥物Exondys 51(et...
Vyondys 53(Golodirsen)注射液
Sarepta公司第3款反義寡核苷酸療法獲FDA批準(zhǔn)上市
科學(xué)松鼠會 ? 假如他們能行走三天
Mol Ther:利用血清細胞外囊泡遞送CRISPR-Cas9核糖核蛋白進行DMD治療
可治性罕見病—假肥大型肌營養(yǎng)不良癥
史上第二貴的基因治療產(chǎn)品!DMD首款一次性基因療法ELEVIDYS獲FDA加速批準(zhǔn)上市
針對根本病因!杜氏肌營養(yǎng)不良癥首個基因療法Elevidys在美獲批
FDA解除Sarepta公司新一代反義RNA療法的臨床暫停
又一款53號外顯子跳躍療法獲FDA “優(yōu)先審查” 上市!杜氏肌營養(yǎng)不良癥按下治療“加速鍵”
RNA藥物邁向主流,Nusinersen有望今年上市
?一針320萬美元!這款新藥今年僅59人能用上
速遞 | DMD基因療法最新臨床試驗結(jié)果積極,有望啟動3期臨床試驗
脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy,SMA)疾病圖譜報告
Nature Medcine同期三篇論文聚焦CRISPR基因治療,在早衰癥和杜氏肌營養(yǎng)不良癥上獲得突...
復(fù)習(xí)一下:開放閱讀框(Open Reading Frame, ORF)
新藥發(fā)展第三次浪潮——小核酸藥物的最新研究進展
治療肌肉萎縮不妨“以牙還牙”
iPS細胞治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥臨床試驗在美國獲批