今天，干細(xì)胞概念沸騰，多只個(gè)股漲停。

消息面上，上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院程新團(tuán)隊(duì)在國(guó)際上首次利用干細(xì)胞來(lái)源的自體再生胰島移植療法，成功治愈一名胰島功能嚴(yán)重受損的2型糖尿病患者。

重要研究成果發(fā)布

上海長(zhǎng)征醫(yī)院昨日官宣，殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新教授團(tuán)隊(duì)，于4月30日在權(quán)威雜志Cell Discovery（中國(guó)科學(xué)院1區(qū)，IF=33.5）在線發(fā)表了題為“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”的研究成果。

這是國(guó)際上首次利用干細(xì)胞來(lái)源的自體再生胰島移植，成功治愈胰島功能嚴(yán)重受損糖尿病的病例報(bào)道。目前該患者已徹底脫離胰島素長(zhǎng)達(dá)33個(gè)月。

據(jù)介紹，該項(xiàng)技術(shù)的首例受益者59歲，有25年2型糖尿病病史，并發(fā)展為終末期糖尿病腎病（尿毒癥），2017年6月出現(xiàn)終末期糖尿病腎病并接受腎移植。但由于其胰島功能近乎衰竭，每天需要多次注射胰島素，未來(lái)存在極大的糖尿病嚴(yán)重并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)。

2021年7月19日，該患者在上海長(zhǎng)征醫(yī)院接受了自體再生胰島移植治療，術(shù)后第11周即開始完全脫離外源胰島素，其口服降糖藥術(shù)后逐步減量，并在第48周和56周實(shí)現(xiàn)徹底撤藥。空腹及餐后C肽等關(guān)鍵指標(biāo)較術(shù)前顯著提高，證實(shí)胰島功能得到有效恢復(fù)；腎臟功能等隨訪指標(biāo)均處于正常范圍，也提示該療法可避免糖尿病并發(fā)癥的進(jìn)展。

上海長(zhǎng)征醫(yī)院表示，“這是國(guó)際上首次使用自體衍生胰島治療胰島功能受損的T2D患者的人體組織替代療法?！睋?jù)介紹，除了首例嚴(yán)重2型糖尿病患者，聯(lián)合團(tuán)隊(duì)也成功開展并治愈了多例脆性1型糖尿病患者。

研發(fā)持續(xù)升溫

干細(xì)胞是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域最前沿、最熱門的方向之一。我國(guó)相關(guān)研究也持續(xù)升溫，并誕生了一批具有國(guó)際影響力的原創(chuàng)成果。

今年2月，國(guó)家衛(wèi)生健康委科技教育司征集“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點(diǎn)專項(xiàng)立項(xiàng)建議，“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”是其中之一。

介紹中提到，要“圍繞干細(xì)胞發(fā)育與器官修復(fù)關(guān)鍵科學(xué)問(wèn)題，開展干細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控、器官形成與衰老機(jī)理、器官功能重塑與制造、基因編輯與調(diào)控方法等方面的基礎(chǔ)理論和關(guān)鍵技術(shù)研究，并開展器官再生調(diào)控藥物、生物人工器官、疾病類器官模型等前沿探索，為重要組織器官修復(fù)與替代及重大疾病診療提供創(chuàng)新理論和技術(shù)”。

記者從國(guó)家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)了解到，自2018年國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)以來(lái)，干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)穩(wěn)步增長(zhǎng)。承辦受理號(hào)總量從2018年申報(bào)的4個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）增長(zhǎng)至目前的97個(gè)，我國(guó)干細(xì)胞新藥研發(fā)速度明顯加快。

僅2024年1月至4月，就已受理6款干細(xì)胞藥品，另有3款干細(xì)胞藥品在審。

從目前受理的干細(xì)胞新藥適應(yīng)證來(lái)看，絕大多數(shù)藥物利用間充質(zhì)干細(xì)胞的免疫調(diào)控能力以針對(duì)炎癥或自身免疫系統(tǒng)等相關(guān)疾病展開治療。

有行業(yè)人士對(duì)記者介紹說(shuō)，目前干細(xì)胞藥物的開發(fā)主要存在兩大難點(diǎn)：臨床價(jià)值的驗(yàn)證和要解決的藥學(xué)問(wèn)題。藥學(xué)層面，核心是要能夠?qū)崿F(xiàn)穩(wěn)定生產(chǎn)。而目前，藥學(xué)層面有哪些關(guān)鍵質(zhì)量屬性，比如生物標(biāo)記物或者免疫因子的表達(dá)差異，能給臨床療效作多少貢獻(xiàn)，或是生產(chǎn)工藝成本與產(chǎn)品有效性之間的平衡等問(wèn)題，都仍需要探索。

（文章來(lái)源：上海證券報(bào)）