最近，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院翟博團(tuán)隊(duì)關(guān)于CAR-T細(xì)胞（嵌合抗原受體T細(xì)胞）治療晚期肝細(xì)胞癌的隨訪數(shù)據(jù)研究發(fā)表在英文期刊《癌癥通訊》上，為免疫細(xì)胞治療肝癌等實(shí)體瘤提供了新的數(shù)據(jù)支持和研究策略。據(jù)介紹，這項(xiàng)研究采用的靶向GPC3蛋白的CAR-T細(xì)胞由科濟(jì)藥業(yè)研發(fā)，已實(shí)現(xiàn)兩例晚期肝細(xì)胞癌患者的7年以上無病生存。

肝癌是我國(guó)最常見的惡性腫瘤之一，發(fā)病和死亡人數(shù)均占全球50%左右。合并脈管癌栓是影響肝癌患者預(yù)后的重要因素之一，尤其是合并下腔靜脈癌栓的肝癌患者，治療選擇相對(duì)有限，總體預(yù)后差。即使經(jīng)外科切除，術(shù)后中位總生存期也僅為17.8個(gè)月，而接受其他局部或全身藥物治療者的中位總生存期，僅為5.9—15.4個(gè)月，所以急需新的治療技術(shù)和策略改善此類患者預(yù)后。

翟博等人的論文發(fā)表在《癌癥通訊》上

CAR-T細(xì)胞療法是被專家廣泛看好的腫瘤免疫療法之一。這是一種利用人體自身免疫系統(tǒng)開展的個(gè)體化治療方法，技術(shù)人員通過白細(xì)胞分離，從患者體內(nèi)提取 T 細(xì)胞（白細(xì)胞的一種類型），并用嵌合抗原受體（CAR）對(duì)其進(jìn)行修飾，讓T細(xì)胞能夠識(shí)別癌細(xì)胞上特定抗原，進(jìn)而做出反應(yīng)。完成基因工程修飾后，技術(shù)人員將CAR-T細(xì)胞回輸給同一位患者。

憑借特異性好、殺傷力強(qiáng)的優(yōu)勢(shì)，這種療法已在血液瘤治療取得了很好的臨床效果，但在實(shí)體瘤治療上還有待科研突破。

近年來，科濟(jì)藥業(yè)在CAR-T細(xì)胞治療實(shí)體瘤方面開展了大量研究。公司建立了從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞研制、臨床試驗(yàn)到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞研究與開發(fā)平臺(tái)，探索提高治療實(shí)體瘤的療效和安全性，并降低治療成本。

2015年5月，仁濟(jì)醫(yī)院腫瘤介入科與上海科濟(jì)生物醫(yī)藥有限公司合作，開展了全球首個(gè)靶向GPC3蛋白的CAR-T細(xì)胞治療晚期肝細(xì)胞癌的臨床試驗(yàn)。兩例晚期肝細(xì)胞癌患者在入組時(shí)，已合并下腔靜脈癌栓，其中一例同時(shí)合并腹膜后淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移，預(yù)期治療結(jié)局很不樂觀。

兩名患者在仁濟(jì)醫(yī)院接受復(fù)查

在臨床試驗(yàn)中，一名患者接受肝內(nèi)復(fù)發(fā)腫瘤和下腔靜脈癌栓局部治療（微波消融和伽馬刀）后，接受了靶向GPC3蛋白的CAR-T細(xì)胞治療，半年后AFP（甲胎蛋白）降至正常水平，影像學(xué)復(fù)查未見明顯活性腫瘤。另一名患者通過局部治療（微波消融和伽馬刀）控制了肝內(nèi)腫瘤、下腔靜脈癌栓和腹膜淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移瘤，同時(shí)接受了CAR-T細(xì)胞治療。

令人欣喜的是，這兩名患者在經(jīng)局部治療聯(lián)合CAR-T細(xì)胞輸注后效果顯著，在長(zhǎng)期隨訪期間均呈無瘤狀態(tài)，兩人無瘤生存已超過7年。日前，他們?cè)谌蕽?jì)醫(yī)院完成復(fù)查后，向仁濟(jì)醫(yī)院醫(yī)生團(tuán)隊(duì)贈(zèng)送錦旗，醫(yī)生團(tuán)隊(duì)則為他們準(zhǔn)備了一場(chǎng)“無瘤生存慶祝儀式”。