細(xì)胞和基因療法( CGT)是利用來自患者或供體的活細(xì)胞替代受損或患病的細(xì)胞或刺激身體免疫反應(yīng)或再生的治療方法，具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力巨大等特點(diǎn)。目前，政策加持，資本爭相入局該領(lǐng)域，有統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年12月，全球已有2756條在研細(xì)胞治療管線，較2021年增長39.8%。

細(xì)胞治療是將正常或經(jīng)生物工程改造過的人體細(xì)胞移植或輸入患者體內(nèi)，使其替代原有受損細(xì)胞，或者發(fā)揮更強(qiáng)的免疫殺傷功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。與傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細(xì)胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)迭代快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴度高、產(chǎn)品個(gè)性化定制化等特點(diǎn)，已成為全球各主要發(fā)達(dá)國家和主要經(jīng)濟(jì)體競相布局的“新賽道”。

數(shù)以萬億計(jì)的細(xì)胞是生命的基本單位，它們組成了人體中各種各樣的組織結(jié)構(gòu)和器官系統(tǒng)，細(xì)胞核中的基因則支持著生命的基本構(gòu)造和性能，人類的生老病死均與基因表達(dá)、細(xì)胞的活性等密切相關(guān)。解讀細(xì)胞與基因的結(jié)構(gòu)、功能、作用機(jī)理，有望破譯生命密碼。

分析人士認(rèn)為，細(xì)胞和基因療法賽道發(fā)展?jié)摿薮?，已被業(yè)內(nèi)視為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的下一個(gè)風(fēng)口。尤其是具備實(shí)力的國產(chǎn)頭部企業(yè)都或?qū)⒓铀賹I(yè)務(wù)觸角伸向CGT領(lǐng)域。

值得一提的是，在國內(nèi)資本不斷布局下，部分企業(yè)在該領(lǐng)域的創(chuàng)新與商業(yè)化等方面正逐漸迎來成果。如近日，藥明康德發(fā)布2023年半年度報(bào)告。據(jù)報(bào)告顯示，其細(xì)胞及基因療法CTDMO業(yè)務(wù)實(shí)現(xiàn)收入7.1億元，同比增長16.0%。

為系統(tǒng)謀劃和整體推動(dòng)我國生物經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展，國家發(fā)展改革委2022年5月10日印發(fā)了《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，這也是我國生物經(jīng)濟(jì)領(lǐng)域的首個(gè)頂層設(shè)計(jì)，聚焦人民群眾在“醫(yī)”“食”“美”“安”領(lǐng)域的更高層次需求，提出發(fā)展生物醫(yī)藥、生物農(nóng)業(yè)、生物質(zhì)替代、生物安全四大重點(diǎn)領(lǐng)域。

《規(guī)劃》明確了生物經(jīng)濟(jì)重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，順應(yīng)“以治病為中心”轉(zhuǎn)向“以健康為中心”的新趨勢，發(fā)展面向人民生命健康的生物醫(yī)藥。生物經(jīng)濟(jì)“十四五”規(guī)劃加速萬億級別市場發(fā)展，并提出通過5年的努力，力爭到2025年，我國生物經(jīng)濟(jì)總量達(dá)到22萬億元，其中核心產(chǎn)業(yè)總量超過7.5萬億元，從而使生物經(jīng)濟(jì)成為推動(dòng)我國經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展的強(qiáng)勁動(dòng)力。

《規(guī)劃》提出重點(diǎn)發(fā)展基因診療、干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療等新技術(shù)，強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動(dòng)，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用，推動(dòng)形成再生醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)治療新模式；建設(shè)抗體藥物、融合蛋白藥物、生物仿制藥、干細(xì)胞和細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品、基因治療產(chǎn)品、外泌體治療產(chǎn)品、中藥等質(zhì)量及安全性評價(jià)技術(shù)平臺(tái)；提高臨床醫(yī)療水平。發(fā)展微流控芯片、細(xì)胞制備自動(dòng)化等先進(jìn)技術(shù)，推動(dòng)抗體藥物、重組蛋白、多肽、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品等生物藥發(fā)展，鼓勵(lì)推進(jìn)慢性病、腫瘤、神經(jīng)退行性疾病等重大疾病和罕見病的原創(chuàng)藥物研發(fā)。對開展臨床應(yīng)用的干細(xì)胞治療、細(xì)胞免疫治療、醫(yī)療新技術(shù)制定完善技術(shù)規(guī)范，科學(xué)開展臨床評價(jià)。

上海發(fā)布促進(jìn)細(xì)胞治療重磅政策，2024年產(chǎn)業(yè)規(guī)模將達(dá)100億元

2022年11月，上海市科委、市經(jīng)信委、市衛(wèi)健委近日聯(lián)合印發(fā)《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022一2024年）》（以下簡稱《行動(dòng)方案》），旨在瞄準(zhǔn)全球細(xì)胞治療領(lǐng)域科技前沿，聚焦免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等重點(diǎn)領(lǐng)域，加快建設(shè)具有國際影響力的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新高地，形成細(xì)胞治療創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈深度融合發(fā)展新格局。

深圳細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)醞釀“裂變”

在技術(shù)、政策、市場驅(qū)動(dòng)下，細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)已成為全球生物醫(yī)藥、生命科技前沿探索最重要的領(lǐng)域之一，也是未來產(chǎn)業(yè)增長的新動(dòng)能。深圳正在發(fā)力布局這一新賽道。

去年1月26日，國家發(fā)改委、商務(wù)部聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于深圳建設(shè)中國特色社會(huì)主義先行示范區(qū)放寬市場準(zhǔn)入若干特別措施的意見》，支持干細(xì)胞治療、免疫治療、基因治療等新型醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)研發(fā)。開展檢驗(yàn)檢測和認(rèn)證結(jié)果采信試點(diǎn)。

今年3月1日，全國首部細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)立法——《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》正式施行，深圳細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)做大做強(qiáng)迎來政策甘霖。

事實(shí)上，深圳是我國最早布局發(fā)展細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的城市之一。2013年，深圳就制定并發(fā)布“生命健康產(chǎn)業(yè)十年發(fā)展規(guī)劃”，將細(xì)胞與基因治療技術(shù)列入未來產(chǎn)業(yè)培育，并在全國率先部署了產(chǎn)業(yè)發(fā)展的相關(guān)設(shè)施，依托華大基因建設(shè)深圳國家基因庫，依托北科生物建設(shè)深圳綜合細(xì)胞庫等，產(chǎn)業(yè)發(fā)展初具規(guī)模，正處于擴(kuò)張期。

深圳強(qiáng)化細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)前沿技術(shù)研究和技術(shù)應(yīng)用，重點(diǎn)發(fā)展細(xì)胞技術(shù)、基因技術(shù)、細(xì)胞與基因治療技術(shù)、生物育種技術(shù)等，突破一批關(guān)鍵核心技術(shù)、前沿引領(lǐng)技術(shù)和顛覆性技術(shù)，推動(dòng)一批重大科技成果產(chǎn)業(yè)化，培育壯大產(chǎn)業(yè)新增長點(diǎn)。

《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》是全國首部細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)立法，它對細(xì)胞的采集和儲(chǔ)存、細(xì)胞和基因產(chǎn)品研發(fā)、藥物拓展性臨床試驗(yàn)、基因技術(shù)應(yīng)用、上市許可和產(chǎn)品生產(chǎn)等進(jìn)行了規(guī)定。

政策助力，深圳細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)正加速在微觀世界里捕捉大機(jī)遇。

天津立法賦能基因和細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展

天津市十八屆人大常委會(huì)7月27日審議通過、將于9月1日起施行的《天津市基因和細(xì)胞產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》（以下簡稱《條例》）。該《條例》以法治方式推動(dòng)，以創(chuàng)新帶動(dòng)資本、企業(yè)、機(jī)構(gòu)、人才集聚，為創(chuàng)新主體和經(jīng)營主體發(fā)揮優(yōu)勢、實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展?fàn)I造有利法治環(huán)境。

天津市在基因和細(xì)胞領(lǐng)域的科研和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展方面積淀了雄厚的基礎(chǔ)條件，具備了較為完備的創(chuàng)新體系，擁有一流的企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和專業(yè)團(tuán)隊(duì)，形成了貫穿細(xì)胞存儲(chǔ)、生產(chǎn)制備、質(zhì)量控制、臨床研究應(yīng)用的全鏈條的產(chǎn)業(yè)體系，取得了一批標(biāo)志性創(chuàng)新成果。

《條例》在第一章就明確提出，為了促進(jìn)基因和細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品在醫(yī)學(xué)上的研究、應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)化，將針對基因和細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)和服務(wù)進(jìn)行監(jiān)督管理，而不作為藥品管理。同時(shí)，《條例》第十八條明確支持符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展基因和細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品的臨床研究、臨床試驗(yàn)。這些舉措將為推動(dòng)基因和細(xì)胞企業(yè)的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程掃清障礙。

總之，近年來，基因和細(xì)胞技術(shù)及產(chǎn)品在醫(yī)學(xué)上的研究和應(yīng)用快速發(fā)展，在一些重大疾病的防治中取得了一系列重要突破。由此，基因和細(xì)胞產(chǎn)業(yè)也展現(xiàn)出廣闊的發(fā)展前景和巨大的市場潛力，成為生物醫(yī)藥戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要賽道。