2023年1月6日，由衛(wèi)材（Eisai）和渤?。˙iogen）開發(fā)的阿爾茨海默病藥物lecanemab（商品名Leqembi）獲得美國(guó)FDA的有條件批準(zhǔn)。其3期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物能使阿爾茨海默病患者的認(rèn)知能力下降速度減慢27%。此后FDA對(duì)臨床試驗(yàn)結(jié)果進(jìn)行了進(jìn)一步審查，以確定該藥物是否能夠被完全批準(zhǔn)。

2023年6月10日，在美國(guó)FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)會(huì)議中，委員會(huì)專家以6：0的全票支持lecanemab（商品名Leqembi）的完全批準(zhǔn)。FDA預(yù)計(jì)將在今年7月6日前做出最終決定，如果獲得完全批準(zhǔn)，其將成為20年來首款獲得FDA完全批準(zhǔn)的阿爾茨海默病新藥。

FDA的這一決定將具有特殊意義，因?yàn)槟壳搬t(yī)療保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)一直在推遲對(duì)lecanemab的

報(bào)銷支付，直到它能夠得到FDA的完全批準(zhǔn)，其治療費(fèi)用為每年26500美元。

lecanemab同樣由衛(wèi)材（Eisai）和渤?。˙iogen）合作開發(fā)，2022年11月29日，該藥物的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM），這項(xiàng)針對(duì)近1800名早期阿爾茨海默病患者的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該藥物能使阿爾茨海默病患者的認(rèn)知能力下降速度減慢27%。

lecanemab是一種人源化IgG1單克隆抗體，其通過與β-淀粉樣蛋白（Aβ）結(jié)合而發(fā)揮作用。

這些早期阿爾茨海默病患者在18個(gè)月時(shí)間里每?jī)芍芙邮莒o脈注射lecanemab或安慰劑，研究人員用18分制來測(cè)量他們的認(rèn)知能力。結(jié)果顯示，lecanemab將患者病情惡化的時(shí)間推遲了大約5個(gè)月。此外，在研究期間，接受lecanemab的患者進(jìn)展到疾病下一階段的可能性要低31%。

此外，臨床試驗(yàn)結(jié)果中的不良反應(yīng)引發(fā)爭(zhēng)議，接受該藥物治療17.3%的患者出現(xiàn)了腦出血（安慰劑對(duì)照組為9%），12.6%的患者出現(xiàn)了腦腫脹（安慰劑對(duì)照組為1.7%）。

實(shí)際上，該藥物為阿爾茨海默病患者帶來的這些變化會(huì)給患者和家屬帶來多大的影響，阿爾茨海默病專家們目前仍意見不一。

例如，梅奧醫(yī)學(xué)中心的阿爾茨海默病專家 Ron Petersen 博士認(rèn)為，該藥物的效果不大，但它在臨床上是有意義的。因?yàn)榧词怪皇茄泳徚藥讉€(gè)月的疾病進(jìn)展，也可以給阿爾茨海默病患者多一點(diǎn)時(shí)間，讓他們能夠獨(dú)立生活/工作更久。

阿爾茨海默病協(xié)會(huì)首席科學(xué)家 Maria Carrillo 表示，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)很重要，因?yàn)樗砻魍ㄟ^藥物靶向淀粉樣蛋白可以延緩阿爾茨海默病發(fā)展。在阿爾茨海默病早期延遲認(rèn)知能力的下降有重要意義，能夠讓患者有更多時(shí)間與所愛的人在一起，能夠更多地享受家庭生活，旅游、度假，以及完成遺愿清單。

靶向Aβ的藥物可能會(huì)導(dǎo)致包括腦腫脹和腦出血在內(nèi)的副作用，lecanemab也不例外，衛(wèi)材公司表示，大多數(shù)患者癥狀輕微或無癥狀。

據(jù)公開報(bào)道，有3名阿爾茨海默病患者在該藥物的臨床研究期間死亡，其中2人因腦出血導(dǎo)致的中風(fēng)而死亡，衛(wèi)材公司表示，這2人因其他健康問題而服用血液稀釋藥物而死亡，因此這些死亡不能歸因于阿爾茨海默病藥物。

此次FDA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會(huì)主席、亞利桑那大學(xué) Robert Alexander 教授表示，從臨床試驗(yàn)結(jié)果來看，lecanemab是有副作用的，但何種副作用是可監(jiān)控的，而且其給患者帶來的益處是顯而易見的。