武田中國(guó)今日宣布，旗下肺癌創(chuàng)新治療藥物安衛(wèi)力^?琥珀酸莫博賽替尼膠囊，（以下簡(jiǎn)稱“莫博賽替尼”）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)正式進(jìn)入中國(guó)，適用于治療含鉑化療期間或之后進(jìn)展且攜帶表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR）20號(hào)外顯子插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。莫博賽替尼是全球首款也是目前唯一獲批的治療EGFR 20號(hào)外顯子插入突變（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小細(xì)胞肺癌的口服靶向藥物，其獲批標(biāo)志著EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌治療史上二十年來(lái)的重大突破，宣告針對(duì)這一疾病的治療在中國(guó)正式進(jìn)入靶向治療新紀(jì)元。

肺癌位居中國(guó)惡性腫瘤發(fā)病率及死亡率首位，其中，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常見(jiàn)的類(lèi)型。EGFR 20號(hào)外顯子插入突變發(fā)生率約占中國(guó)所有NSCLC的2.3%，是EGFR第三大突變。對(duì)比常見(jiàn)EGFR突變，EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者的生存預(yù)后更差，5年生存率僅為8%。目前臨床上針對(duì)這一疾病的治療以化療為主，缺乏有效靶向治療方案。根據(jù)一項(xiàng)真實(shí)世界數(shù)據(jù)顯示，在缺乏有效針對(duì)性治療情況下，晚期EGFR 20號(hào)外顯子插入突變患者二線及后線治療客觀緩解率（ORR）低于10%，PFS僅為3.7個(gè)月，OS僅為13.6個(gè)月。

莫博賽替尼的獲批打破這一治療困境，填補(bǔ)了臨床的治療空白，為EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌患者帶來(lái)生存希望。此次獲批是基于1/2期臨床試驗(yàn)的療效和安全性結(jié)果，研究在全球范圍內(nèi)納入114例既往接受過(guò)鉑類(lèi)化療的患者：

1、經(jīng)獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估，患者總緩解率（ORR）達(dá)到28%，研究者（INV）評(píng)估的ORR達(dá)到35%。疾病控制率（DCR）高達(dá)78%，IRC評(píng)估的中位緩解持續(xù)時(shí)間（mDoR）延長(zhǎng)至15.8個(gè)月。

2、患者中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS）提高到7.3個(gè)月，患者中位總生存期（mOS）突破至20.2個(gè)月。

莫博賽替尼的成功得益于在藥物結(jié)構(gòu)上的創(chuàng)新。EGFR 20號(hào)外顯子插入突變體形成的空間位阻導(dǎo)致藥物結(jié)合口袋變小，且該突變同野生型EGFR結(jié)構(gòu)高度相似，因此使得傳統(tǒng)EGFR靶向藥物結(jié)合受阻，對(duì)于研發(fā)新藥的選擇性和親和力有非常高的要求。莫博賽替尼專(zhuān)門(mén)針對(duì)EGFR 20號(hào)外顯子插入突變?cè)O(shè)計(jì)，其創(chuàng)新的異丙酯結(jié)構(gòu)形成柔性單環(huán)核心，可以更有效地與EGFR 20號(hào)外顯子插入突變有效結(jié)合，具有精準(zhǔn)選擇和高度親和的優(yōu)勢(shì)，從而攻克這一臨床難題。

同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院腫瘤科主任、莫博賽替尼國(guó)際臨床試驗(yàn)主要研究者周彩存教授表示：“臨床研究數(shù)據(jù)讓我們看到莫博賽替尼治療鉑類(lèi)化療經(jīng)治人群的中位無(wú)進(jìn)展生存時(shí)間超過(guò)7個(gè)月，中位總生存時(shí)間突破20個(gè)月，能取得這樣的數(shù)據(jù)結(jié)果是非常令人振奮的。莫博賽替尼在國(guó)內(nèi)的獲批，標(biāo)志著EGFR 20號(hào)外顯子插入突變晚期非小細(xì)胞肺癌治療史上二十年來(lái)的重大突破，也宣告了針對(duì)這一疾病的治療正式進(jìn)入靶向治療新紀(jì)元?！?/p>