4月21日，來自西藏自治區(qū)林芝市的“脊髓性肌萎縮癥”罕見病患者桑某，在自治區(qū)人民醫(yī)院臨床應用了第一支諾西那生鈉注射液。

桑某因進行性四肢無力，肌肉萎縮長達18年。隨著年齡增加，他感到日?；顒釉絹碓劫M力。然而，由于此前多地尋醫(yī)、但缺乏有效的治療手段，他只能眼看著自己的四肢力量逐步退化。

后來，西藏自治區(qū)人民醫(yī)院結合臨床癥狀及肌電圖檢查，結合該患者臨床癥狀及基因檢測結果診斷明確為“脊髓性肌萎縮癥”。根據2019年“罕見病診療指南”中關于脊髓性肌萎縮癥的指南，推薦應用“諾西那生鈉注射液”進行鞘內注射治療。

在2019年，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物“諾西那生鈉注射液”在中國獲批上市，但是70萬元一針、一年需要注射4到6針的藥費，讓絕大多數患者家庭完全無法承擔，由于需要終生用藥，很多患者家庭難以承受。

今年1月1日起，西藏自治區(qū)同步執(zhí)行新版醫(yī)保目錄。其中，諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保藥品目錄，且價格經過談判降至每針3萬余元，給患者帶來了福音，再經過醫(yī)保報銷后患者用藥和治療負擔大大減輕。4月21日，桑某在自治區(qū)人民醫(yī)院臨床應用了第一支諾西那生鈉注射液。為保障順利治療，該院制定了科學的工作流程和應急預案，為順利實施注射治療提供了保障。

“每一個小群體都不應該被放棄”

回顧2021年的藥品目錄談判，一段國家醫(yī)保目錄藥品談判現場的視頻在網上熱傳。國家醫(yī)保局談判代表真情流露——“每一個小群體都不應該被放棄”、“真的很艱難，其實剛才我覺得我眼淚都快掉下來了”

2021年11月11日醫(yī)保目錄談判現場。央視網截圖

經過醫(yī)保部門兩輪9次談判，諾西那生鈉注射液價格最終以幾萬元每針的價格成交。此前，該藥物之所以稱為“天價藥”，是因為其一針定價69.97萬元，患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥，價格高昂。

為了讓老百姓用上質優(yōu)價廉的好藥，自2018年國家醫(yī)保局成立以來，連續(xù)4年每年一次動態(tài)調整醫(yī)保藥品目錄，累計將507種新藥、好藥納入目錄，患者就醫(yī)和使用藥品越來越有保障。

2021年，在增加創(chuàng)新藥、抗腫瘤藥物的基礎上，實現了罕見病高值藥納入醫(yī)?！傲愕耐黄啤?。國家醫(yī)療保障局副局長李滔介紹， 2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。

在桑某之前，已有多位患者成為醫(yī)保目錄談判的受益者。

“打完針之后，我就能跑，也能飛了。”這是山東棗莊的4歲脊髓型肌萎縮癥（SMA）患兒——佳佳（化名）小朋友的期盼。1月1日，他成為全國第一個新版醫(yī)保藥品目錄執(zhí)行后，注射該靶向藥的患者。

除了山東的佳佳，廣州的杜先生也在同一天接受了諾西那生鈉的注射。此前，杜先生也對“70萬元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關愛中心了解到諾西那生鈉“入?！钡南?，杜先生回憶，當時患者組織里很多病友都哭了，包括很多患兒的家長。“新年第一天就能用上這個藥，感覺自己幸運到爆了！”杜先生對未來充滿憧憬，“希望自己以后能恢復健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復健康?！?/p>

據統(tǒng)計，僅在藥品“入?！笔兹?，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等 11個省市的醫(yī)院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療。

編輯 | 張宸軒 吳晗瀟