2019年，臨床研究促進(jìn)公益基金秘書長(zhǎng)李樹婷在接受采訪時(shí)提到，在中國，只有大約3%的癌癥患者在治療的某個(gè)階段參加了臨床試驗(yàn)。

這一數(shù)字遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于醫(yī)療水平更加發(fā)達(dá)的歐美國家，也遠(yuǎn)遠(yuǎn)未能達(dá)到我們的患者應(yīng)當(dāng)?shù)玫降膸椭乃健?span style="letter-spacing: 0px;" class="cye-lm-tag">這不僅意味著我們的患者對(duì)于臨床試驗(yàn)的認(rèn)知相對(duì)缺乏，也意味著，許多臨床試驗(yàn)項(xiàng)目招不到合適的患者、許多想?yún)⒓优R床試驗(yàn)的患者招不到合適的項(xiàng)目。

參與臨床試驗(yàn)，對(duì)于患者和研究者雙方來說都是一件有益的事情。

3月24日，上海華山醫(yī)院感染科主任張文宏接受了長(zhǎng)江日?qǐng)?bào)的專訪。在談及人們“害怕打疫苗”這種心理時(shí)，張主任說：“很多東西你得不到的時(shí)候，會(huì)一直非常盼望；當(dāng)你可以得到，特別是免費(fèi)時(shí)，你突然又覺得：為什么要給我？”

新冠疫苗如此，抗癌新藥的臨床試驗(yàn)也是如此。從開始招募至今，小匯經(jīng)常聽到患者詢問，為什么藥企愿意給我們一個(gè)免費(fèi)使用那么貴的抗癌藥的機(jī)會(huì)？他們會(huì)不會(huì)給我們不好的藥物、或者干脆不給我們用藥？

參加臨床試驗(yàn)，究竟是不是去當(dāng)“小白鼠”？

首先，并非所有醫(yī)院都有資格開展臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。絕大多數(shù)患者未曾聽說過“臨床試驗(yàn)”最重要的原因之一，就在于只有極少數(shù)大型公立醫(yī)院才有資格成為臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的基地。未能開展臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的醫(yī)院或地區(qū)，患者和醫(yī)生都很難接觸到相關(guān)的宣傳與科普。

其次，任何一個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目想要開展，都必須經(jīng)過國家嚴(yán)格的審核并獲得批準(zhǔn)。國家會(huì)參考藥物在臨床前研究（在動(dòng)物身上的研究以及在實(shí)驗(yàn)室培育的癌細(xì)胞上的研究）中的表現(xiàn)。只有在臨床前研究中展現(xiàn)出可靠的安全性與療效的藥物，才能獲得批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。

除此以外，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)時(shí)也必須經(jīng)過倫理審核，確保不會(huì)損害受試者的利益，不會(huì)使原本可以得到更好治療的患者冒險(xiǎn)嘗試一種療效并不確切的新方案，才能獲得批準(zhǔn)進(jìn)行。

多重保護(hù)與“背書”之下，一項(xiàng)能夠正式開展的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的可靠性，基本可以說是無需置疑的。

參與臨床試驗(yàn)，患者最希望得到的，自然是新藥或新方案的治療。

但事實(shí)上，一名癌癥患者能夠從臨床試驗(yàn)中獲得的，并不僅僅是一款新藥的治療。他們獲得的可能是資金上的喘息之機(jī)，可能是在當(dāng)?shù)卦\所難以得到的、符合最前沿標(biāo)準(zhǔn)的規(guī)范化治療和多學(xué)科專家會(huì)診，也可能是一次戰(zhàn)勝癌癥的機(jī)會(huì)。

只要入組成功，正式的臨床試驗(yàn)絕不會(huì)從患者處收取藥物費(fèi)用，因此只要參加到臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，患者就可以有限期地?cái)[脫抗癌藥物的費(fèi)用這一沉重負(fù)擔(dān)。對(duì)于絕大多數(shù)家庭來說抗癌藥物的價(jià)格都不菲，因此這項(xiàng)幫助非常有實(shí)際意義。

患者接受臨床試驗(yàn)藥物的治療，通常需要在指定的機(jī)構(gòu)中進(jìn)行，并且全程都會(huì)得到參與研究的專家的嚴(yán)密隨訪。這樣的嚴(yán)密隨訪保證了，一旦患者遇到了不良事件或藥物的不良反應(yīng)，研究者可以立刻給予對(duì)癥的處理或藥物劑量調(diào)整，最大限度保護(hù)患者的安全。

通常情況下，許多新藥的“首次亮相”，都會(huì)從末線或后線治療的適應(yīng)癥開始，確定特定類型患者對(duì)于藥物的敏感性，并對(duì)比藥物與現(xiàn)有方案的之間的“高下”。如果藥物的療效比較好，還有可能逐漸向二線、一線推進(jìn)，并以成為標(biāo)準(zhǔn)治療方案為目標(biāo)挑戰(zhàn)現(xiàn)有方案（比如第三代EGFR抑制劑奧希替尼一線治療的療效在頭對(duì)頭臨床試驗(yàn)中超過了第一代藥物）。

因此，對(duì)于很大一部分癌癥患者來說，參與臨床試驗(yàn)都是在追尋“走投無路”時(shí)的希望、末線“無藥可用”時(shí)的一線生機(jī)。

限制臨床試驗(yàn)普及率的另一個(gè)重要因素，在于臨床試驗(yàn)入組的“高門檻”。通常情況下，臨床試驗(yàn)項(xiàng)目會(huì)對(duì)入組患者的癌種、分期、分子分型、轉(zhuǎn)移部位、基礎(chǔ)疾病以及各類基礎(chǔ)情況做出要求。只有符合招募的標(biāo)準(zhǔn)，患者才能成功入組。

入組篩選是一個(gè)患者與研究者雙向選擇的過程?；颊邞?yīng)當(dāng)在知情同意階段詳細(xì)了解臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)、藥物的現(xiàn)有療效數(shù)據(jù)、以及試驗(yàn)對(duì)于隨訪的要求和其它禁忌等，研究者也會(huì)詳細(xì)審查患者的疾病情況。如果能夠達(dá)成共識(shí)，患者才有可能參與到臨床試驗(yàn)當(dāng)中。

申請(qǐng)臨床試驗(yàn)前，患者應(yīng)當(dāng)準(zhǔn)備病歷資料、病理檢查報(bào)告、基因檢測(cè)報(bào)告，以及其他必要的檢查結(jié)果。按照試驗(yàn)要求，患者可能需要提供3年內(nèi)的組織標(biāo)本，或權(quán)威檢測(cè)機(jī)構(gòu)（比如Foundation）的檢測(cè)報(bào)告；如果患者曾經(jīng)接受過多線治療，應(yīng)當(dāng)重新進(jìn)行基因檢測(cè)，以確定是否還具有對(duì)應(yīng)的基因突變。

站在患者的角度考慮，小匯建議大家找一位值得信賴的醫(yī)學(xué)顧問，在對(duì)方的指導(dǎo)指導(dǎo)下提交對(duì)應(yīng)的資料，或者補(bǔ)充相應(yīng)的檢查。這樣可以最大限度地保證不遺漏、不錯(cuò)誤，增加成功入組的概率——當(dāng)然，也可以免去很多麻煩，讓患者或家屬不必從零開始學(xué)習(xí)這些復(fù)雜的醫(yī)學(xué)概念。

為了幫助大家更好地熟悉抗癌藥物、治療癌癥，基因藥物匯為大家整理了正在免費(fèi)招募患者的各類癌癥新藥臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，為大家提供申請(qǐng)新藥試驗(yàn)的途徑。