momelotinib是Sierra公司以1.98億美元從吉利德收購，該藥是一款強(qiáng)效、選擇性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制劑。  骨髓纖維化-脾臟腫大（圖片來源：oncohemakey.com） 2022年01月26日訊 /生物谷BIOON/ --Sierra Oncology是一家致力于為罕見癌癥開發(fā)靶向療法的生物制藥公司。近日，該公司公布了關(guān)鍵3期MOMENTUM研究的陽性頂線結(jié)果。這是一項全球性、隨機(jī)、雙盲臨床試驗，在先前曾使用過一款已批準(zhǔn)的JAK抑制劑治療的有癥狀和貧血的骨髓纖維化（Myelofibrosis，MF）患者中開展，正在評估momelotinib（莫洛替尼，MM）與danazol（達(dá)那唑，DAN）的療效和安全性。結(jié)果顯示，該研究達(dá)到了全部主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。 momelotinib是一款強(qiáng)效、選擇性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制劑。2018年，Sierra Oncology以1.98億美元（包括里程碑付款）從吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）手中收購了這款藥物。  momelotinib作用機(jī)制（點(diǎn)擊圖片查看大圖） 目前，momelotinib正被開發(fā)用于治療之前使用過已批準(zhǔn)的JAK抑制劑治療的有癥狀和貧血的骨髓纖維化患者。自2009年臨床研究開始以來，已有1200多名患者接受了momelotinib治療，包括約1000名患者接受了骨髓纖維化治療，其中一些患者的治療時間超過11年。 值得一提的是，momelotinib是第一個也是唯一一個在疾病癥狀、脾臟反應(yīng)、貧血的所有關(guān)鍵標(biāo)志物方面顯示陽性數(shù)據(jù)的JAK抑制劑。  momelotinib化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：chemfaces.com） 根據(jù)195例患者（BBM n=130；DAN n=65）的頂線數(shù)據(jù)包括： ——總癥狀評分（TSS）＞50%（主要終點(diǎn)）：MMB治療組達(dá)到這一目標(biāo)的患者比例為25%，對照組為9%（p=0.0095）； ——擺脫輸血依賴（TI，次要終點(diǎn)）：MMB治療組達(dá)到這一目標(biāo)的患者比例為31%，對照組為20%（單側(cè)p=0.0064；非劣效性）； ——脾臟反應(yīng)率（SRR）＞35%（次要終點(diǎn)）：MMB組達(dá)到這一目標(biāo)的患者比例為23%，對照組為3%（p=0.0006）； ——隨機(jī)治療期間，MMB治療組3級或更更高級別嚴(yán)重不良事件發(fā)生率為54%，對照組為65%。MMB治療組和對照組的嚴(yán)重治療不良事件發(fā)生率分別為35%和40%。 ——所有患者的平均基線特征為TSS為27，血紅蛋白水平（Hgb）為8g/dL，血小板計數(shù)為145 x 10E9/L。 完整的數(shù)據(jù)集將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布。該研究的聯(lián)合首席研究員、 MD安德森癌癥中心Ruben Mesa博士表示：“作為一名臨床醫(yī)生，我很高興看到數(shù)據(jù)證實momelotinib作為貧血或有貧血風(fēng)險的骨髓纖維化患者的治療選擇的潛力。骨髓纖維化貧血與生活質(zhì)量降低和總體生存率降低密切相關(guān)。一半的骨髓纖維化患者在確診時出現(xiàn)貧血，隨著時間的推移幾乎所有患者都會貧血。由于目前批準(zhǔn)的治療是骨髓抑制性的，我很高興我們可能很快就會有一種新的有效治療選擇?！保ㄉ锕菳ioon.com）
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