2021年12月21日訊 /生物谷BIOON/ --Rigel制藥公司近日宣布，其合作伙伴Kissei制藥公司已發(fā)布了在日本開(kāi)展的3期臨床研究的陽(yáng)性頂線結(jié)果。該研究正在評(píng)估Tavalisse（fostamatinib disodium hexahydrate，福坦替尼）治療慢性免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者。

這項(xiàng)3期臨床研究（n=34）結(jié)果顯示：Tavalisse治療組實(shí)現(xiàn)穩(wěn)定血小板應(yīng)答的患者比例顯著高于安慰劑組。穩(wěn)定的血小板應(yīng)答定義為：在治療第14-24周的最后6次計(jì)劃訪視中，至少有4次血液中血小板計(jì)數(shù)≥50000個(gè)血小板/μL。該研究中，Tavalisse的安全性與其他臨床試驗(yàn)一致，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)新的或異常的安全性問(wèn)題。

2018年10月，Rigel與Kissei簽訂了獨(dú)家許可和供應(yīng)協(xié)議，在日本、中國(guó)、韓國(guó)開(kāi)發(fā)fostamatinib（福坦替尼）的所有現(xiàn)有和潛在適應(yīng)癥。在美國(guó)，fostamatinib于2018年4月獲得批準(zhǔn)，以商品名Tavalisse上市，用于治療對(duì)先前治療應(yīng)答不足的慢性ITP成人患者。

免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見(jiàn)的、嚴(yán)重的自身免疫性疾病，特征是免疫系統(tǒng)攻擊并破壞自身的血小板，導(dǎo)致血液中血小板計(jì)數(shù)低（血小板減少癥），易出血，并對(duì)患者生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響。慢性ITP患者發(fā)生嚴(yán)重出血事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的醫(yī)療并發(fā)癥甚至死亡。目前治療ITP的方法包括類固醇、血細(xì)胞生成促進(jìn)劑（TPO受體激動(dòng)劑）和脾切除術(shù)。然而，并非所有患者都能夠采用現(xiàn)有的療法得到充分的治療。因此，ITP患者仍然需要更多的治療選擇。

Rigel執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)療官Wolfgang Dummer博士表示：“這些3期研究結(jié)果補(bǔ)充了大量證據(jù)，證明fostamatinib可能為ITP患者提供有意義的益處。fostamatinib具有獨(dú)特的作用機(jī)制，通過(guò)阻止血小板破壞來(lái)解決ITP潛在的自身免疫原因。我們也正繼續(xù)評(píng)估fostamatinib治療溫?zé)峥贵w自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）的潛力，這是另一種罕見(jiàn)的血液疾病，在該病中免疫系統(tǒng)會(huì)破壞血細(xì)胞?！保ㄉ锕菳ioon.com）

原文出處：Fostamatinib Meets Primary Endpoint in Phase 3 Trial in Japan for Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenia