與安慰劑相比，ecopipam在主要終點(diǎn)和多個(gè)次要終點(diǎn)顯示出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的結(jié)果。  抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合癥（TS，圖片來(lái)源：cdn.shopify.com） 2021年11月11日訊 /生物谷BIOON/ --Emalex Biosciences是一家致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物用于治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）運(yùn)動(dòng)障礙和言語(yǔ)流暢性障礙（fluency disorder）的生物制藥公司。近日，該公司公布了2b期臨床研究（D1AMOND研究）的陽(yáng)性頂線結(jié)果。該研究正在評(píng)估ecopipam（EBS-101）治療Tourette綜合征（Tourette Syndrome，TS，又名：抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征）兒科患者的療效和安全性。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，ecopipam治療組患者在主要終點(diǎn)和多個(gè)次要療效終點(diǎn)上獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的結(jié)果。該研究中，ecopipam的耐受性良好。 抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合癥（TS）是一種嚴(yán)重的疾病，存在著重大的未滿足醫(yī)療需求。ecopipam是一種首創(chuàng)的多巴胺-1（D1）受體拮抗劑，之前已被美國(guó)FDA授予治療TS的快速通道資格（FTD）和孤兒藥資格（ODD）。 D1AMOND是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、平行組2b期研究，在美國(guó)、加拿大和歐洲的63個(gè)臨床中心對(duì)153例TS兒童和青少年（6歲至18歲以下）進(jìn)行了ecopipam的療效和安全性評(píng)估。研究中，患者隨機(jī)接受2mg/kg/天劑量的ecopipam片劑或安慰劑片劑。研究藥物在4周內(nèi)滴定至目標(biāo)劑量，然后維持8周治療期。主要療效終點(diǎn)是耶魯綜合抽動(dòng)嚴(yán)重程度量表總抽動(dòng)評(píng)分（YGTSS-TTS）從基線到第12周的變化。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征嚴(yán)重程度的臨床總體印象（CGI-TS-S）。 結(jié)果顯示：（1）從第4周到第12周的所有時(shí)間點(diǎn)，與安慰劑組相比，ecopipam治療組在主要終點(diǎn)方面均獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的結(jié)果；（2）從第6周到第12周的所有時(shí)間點(diǎn)，ecopipam治療組在關(guān)鍵次要終點(diǎn)CGI-TS-S方面也獲得了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的結(jié)果。 該研究中，最常見(jiàn)的不良事件（≥5%，高于安慰劑）為頭痛、疲勞、嗜睡和煩躁不安。對(duì)于不太常見(jiàn)的不良事件，與安慰劑相比，ecopipam治療的患者出現(xiàn)抑郁的比例略高，一些患者出現(xiàn)焦慮。在實(shí)驗(yàn)室、生命體征、心電圖以及評(píng)估自殺意念和行為的常用量表中，未發(fā)現(xiàn)ecopipam和安慰劑之間存在臨床顯著差異。 該研究的首席研究員、辛辛那提兒童醫(yī)院醫(yī)療中心兒科運(yùn)動(dòng)障礙和TS專家、神經(jīng)學(xué)教授Donald Gilbert表示：“經(jīng)過(guò)幾十年的兒科神經(jīng)病學(xué)和精神病學(xué)研究，對(duì)于一個(gè)醫(yī)療需求未得到滿足的患者群體來(lái)說(shuō)，取得積極而有意義的研究結(jié)果是非常令人滿意的。對(duì)于激勵(lì)和推動(dòng)我們不斷努力的患者群體來(lái)說(shuō)，我們距離提供一種潛在改變生命的治療又近了一步?！?/div>
Emalex公司正在準(zhǔn)備在未來(lái)幾個(gè)月與美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）以及其他全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)會(huì)面，討論與藥品審批流程相關(guān)的下一步措施。該研究的全部數(shù)據(jù)，包括主要療效和安全性數(shù)據(jù)集的細(xì)節(jié)，將在即將召開(kāi)的科學(xué)會(huì)議上公布，并提交同行評(píng)審出版物。  ecopipam分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：chemicalbook.com） Tourette綜合征（Tourette syndrome，TS）又稱Gilles de la tourette綜合征、抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合征（multiple tics-coprolalia syndrome），這是一種神經(jīng)系統(tǒng)疾病，以兒童期開(kāi)始的運(yùn)動(dòng)性或發(fā)聲性抽搐為特征，并非由藥物、其他醫(yī)學(xué)原因或經(jīng)證實(shí)的神經(jīng)系統(tǒng)異常引起。運(yùn)動(dòng)性癥狀可能包括眨眼、面部表情、嘴運(yùn)動(dòng)、頭部抽搐、肩膀聳肩和手臂/腿抽搐。發(fā)聲性癥狀可能包括快速、無(wú)意義的聲音或噪音，如嗅探、清喉、咕嚕、吠叫和尖叫。TS是一種復(fù)雜的疾病，由于常見(jiàn)的共同病態(tài)并發(fā)癥，如注意缺陷/多動(dòng)障礙（ADHD）、強(qiáng)迫癥（OCD）、焦慮和抑郁，通常很難診斷。 ecopipam是一種首創(chuàng)（first-in-class）藥物，目前正被開(kāi)發(fā)用于兒科患者治療抽動(dòng)穢語(yǔ)綜合癥（TS）以及用于成人患者治療兒童期起病的言語(yǔ)流暢性障礙（口吃）。ecopipam能夠選擇性地阻斷D1受體處神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的作用。多巴胺是中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的一種神經(jīng)遞質(zhì)，其受體根據(jù)結(jié)構(gòu)分為2個(gè)“家族”：D1（包括D1和D5亞型）和D2（包括D2、D3、D4亞型）。D1受體超敏感性可能是與TS相關(guān)的重復(fù)性和強(qiáng)迫性行為的機(jī)制之一。目前批準(zhǔn)的TS治療藥物作用于D2多巴胺受體。 先前對(duì)成人和兒童TS患者進(jìn)行的II期研究表明，ecopipam在降低與TS相關(guān)的運(yùn)動(dòng)和聲帶抽搐的頻率和嚴(yán)重程度方面可能存在潛在的作用。在迄今為止開(kāi)展的臨床試驗(yàn)（包括在成人和兒童TS患者）中，ecopipam具有良好的耐受性，主要影響中樞神經(jīng)系統(tǒng)（如鎮(zhèn)靜、失眠、精神變化）和胃腸系統(tǒng)（如惡心和嘔吐）的不良事件是最常報(bào)道的副作用。（生物谷Bioon.com）
 
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來(lái)自： 子孫滿堂康復(fù)師 > 《小兒神經(jīng)科》
