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神經(jīng)退行性疾病新藥!梯瓦與MODAG達(dá)成全球獨(dú)家許可:開發(fā)聚集抑制劑anle138b,具有疾病修正潛力!

 子孫滿堂康復(fù)師 2021-10-28
  1. 來(lái)源:本站原創(chuàng) 2021-10-28 02:20
anle138b是一種新型、口服、腦滲透性、蛋白低聚物調(diào)節(jié)劑和聚集抑制劑。

神經(jīng)退行性疾?。▓D片來(lái)源:plexusnc.com)

2021年10月27日訊 /生物谷BIOON/ --梯瓦制藥(Teva Pharma)與MODAG GmbH近日聯(lián)合宣布,雙方已就MODAG GmbH公司的先導(dǎo)化合物anle 138及相關(guān)化合物sery433的全球獨(dú)家許可和開發(fā)達(dá)成了戰(zhàn)略合作。anle138b以病理性α-突觸核蛋白(α-syn)寡聚體為靶點(diǎn),正在神經(jīng)退行性疾病患者中評(píng)估其潛在的疾病修正作用。根據(jù)協(xié)議條款和待監(jiān)管許可,梯瓦將獲得開發(fā)、制造和商業(yè)化anle138b和sery433的全球獨(dú)家許可。

基于早期臨床研究,雙方將聯(lián)合開發(fā)這些化合物用于治療多系統(tǒng)萎縮(MSA)和帕金森?。≒D)適應(yīng)癥,并考慮基于臨床結(jié)果探索更多的適應(yīng)癥。目前認(rèn)為MSA的病理特征在于稱為α-突觸核蛋白(α-syn)的神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞物質(zhì)累積造成病變。PD的發(fā)癥也是α突觸核蛋白的過(guò)剩累積。因此,這2種病可能有某種聯(lián)系。

anle138b是一種新型、口服、腦滲透性、蛋白低聚物調(diào)節(jié)劑和聚集抑制劑,在高通量篩選α-突觸核蛋白(α-syn) 和朊蛋白(PrP(Sc))寡聚小分子抑制劑的過(guò)程中被發(fā)現(xiàn)。anle138b可阻止朊蛋白(PrP(Sc))和α-突觸核蛋白(α-syn) 的病理聚集體的形成,具有良好的口服生物有效性、血腦屏障滲透性并且沒(méi)有檢測(cè)到毒性。

anle138b化學(xué)結(jié)構(gòu)式(圖片來(lái)源:selleck.cn)

目前,該化合物正在被開發(fā)用于治療進(jìn)展迅速的突觸核細(xì)胞病多系統(tǒng)萎縮(MSA)和帕金森病(PD)。它也有潛力應(yīng)用于其他突觸核細(xì)胞病,如路易體癡呆癥(DLB)。anle138b展示了一種在神經(jīng)退行性疾病(如朊病毒、帕金森氏病等)中進(jìn)行疾病緩解治療的新療法。

2020年7月完成的一項(xiàng)在健康志愿者中評(píng)價(jià)anle138b的1期研究(NCT04208152)表明,在所有劑量水平下,anle138b均具有良好的益處-風(fēng)險(xiǎn)特征,同時(shí)血漿水平高于動(dòng)物模型中完全治療效果所需的血漿水平。anle138b最初是在MSA和PD患者中進(jìn)行開發(fā),有可能應(yīng)用于其他神經(jīng)退行性疾病,如阿爾茨海默病(AD)。目前正在進(jìn)行一項(xiàng)1b期(NCT04685265)臨床試驗(yàn),評(píng)估該化合物在PD患者中的安全性和療效。

梯瓦全球研發(fā)執(zhí)行副總裁Hafrun Fridriksdottir表示:“梯瓦在神經(jīng)科學(xué)、神經(jīng)病學(xué)和精神病學(xué)方面擁有雄厚的專業(yè)知識(shí)基礎(chǔ),這一許可和合作協(xié)議為我們的早期管線增加了一種有前途的新化合物,有潛力為多系統(tǒng)萎縮患者以及帕金森病患者帶來(lái)一種新選擇。我們很高興能與MODAG團(tuán)隊(duì)合作,并期待未來(lái)的開發(fā),探索這2種合作化合物的其他適應(yīng)癥。”


  

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