當(dāng)Anna含淚講述自己的經(jīng)歷時(shí)，她知道一切都已成為過去。本以為對(duì)治療沒有響應(yīng)即將走到生命的盡頭的她，已經(jīng)通過美國(guó)一款新型的藥物重新回到幸福的生活，并且體內(nèi)已經(jīng)沒有任何疾病的跡象。

16年后第二次患癌，面臨人生的盡頭

2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治療16 年后，33歲的安娜·穆尼茲 (Anna Muniz) 在巴西的家中發(fā)現(xiàn)脖子上出現(xiàn)了一個(gè)腫塊。

在進(jìn)行了活檢后，Anna震驚的發(fā)現(xiàn)，癌癥再一次降臨， IV 期肺癌。

Anna非常難過，她不知道為什么癌癥再次卷土重來(lái)，“我害怕人們對(duì)我的治療失去信心，更害怕自己失去信心?！?/span>

好在之前淋巴瘤治療的成功經(jīng)驗(yàn)讓Anna迅速調(diào)整好心態(tài)開始接受治療，她知道接下來(lái)的化療她將面臨什么。但不幸的是，這一次治療并不順利。化療6個(gè)月后，Anna的腫瘤并沒有消退，醫(yī)生換了另外一種預(yù)計(jì)會(huì)起效的藥物并加上了放療，但遺憾的是，腫瘤仍然存在。

醫(yī)生也對(duì)這種棘手的情況感到困惑，于是建議Anna盡快進(jìn)行基因檢測(cè)看看是否存在讓癌癥極具侵襲性和抗藥性的突變，同時(shí)可以看看是否有特定的突變可以嘗試靶向治療摧毀癌癥。

結(jié)果顯示，Anna存在三種突變，遺憾的是，這三個(gè)靶點(diǎn)都沒有獲批的藥物，盡管有相關(guān)的藥物正在進(jìn)行研發(fā)，但目前想獲得這些藥物幾乎是不可能的。

無(wú)奈，Anna只能接受第三輪化療，這讓不但沒起效，反而讓她病得更重。

Anna回憶說，“當(dāng)時(shí)，我已經(jīng)不抱任何希望了，我和丈夫覺得這可能是路的盡頭了。”

路的盡頭總有光！“特殊”的患者遇到“特殊”的藥物

但是Anna和丈夫并不知道，在 5,000 英里外的紐約市，一位醫(yī)生正在尋找像安娜一樣“特殊”的患者。

Alexander Drilon是全球知名的癌癥中心紀(jì)念斯隆凱瑟琳的肺癌專家，同時(shí)也是早期藥物開發(fā)服務(wù)的臨床總監(jiān)。當(dāng)時(shí)他正在研究一個(gè)全新的靶點(diǎn)TRK融合，這種類型的突變會(huì)促進(jìn)癌癥的發(fā)展，TRK融合的研究在當(dāng)時(shí)是全球前瞻的，知道的人寥寥無(wú)幾。而Anna 的三個(gè)突變之一正是 TRK 融合。

針對(duì)TRK融合，Drilon 博士正在研究一種名為 larotrectinib (Vitrakvi?; 代號(hào)LOXO-101) 的藥物，“如果你能敲除由 TRK 融合產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，那么你就有可能大幅擊退癌癥，” Drilon博士 說。

Drilon博士說，Larotrectinib 是一種新型的分子藥物，能在基因水平上攻擊腫瘤，因此可以對(duì)抗具有相同基因錯(cuò)誤的不同類型的癌癥。在臨床試驗(yàn)中，接受larotrectinib很有可能使癌癥縮小，減輕癥狀，并使癌癥在很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)遠(yuǎn)離，這款藥物已經(jīng)使許多患者受益。

loxo-101

治療案例

Anna的命運(yùn)也將因?yàn)檫@款藥物完全轉(zhuǎn)變。

2015 年 12 月，Drilon 博士接到了 Anna 在巴西的醫(yī)生的電話，他一直在研究 TRK 融合。他們談到了安娜的情況和Drilon博士的新藥臨床試驗(yàn)。

Drilon 博士回憶道，“我告訴她這將是一個(gè)很好的選擇，因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在有針對(duì)TRK 融合非常匹配的新藥物，如果Anna能夠來(lái)紐約，我想這會(huì)對(duì)她有幫助?！?/p>

Anna和丈夫幾乎沒有任何遲疑的前往紐約參加了Drilon博士的臨床試驗(yàn)，因?yàn)閷?duì)于沒有其他治療選擇的Anna來(lái)說，臨床試驗(yàn)是最好的選擇。

完美的結(jié)局-腫瘤完全緩解！

2016 年 3 月，Anna接受了第一劑 larotrectinib的治療。

雖然幾個(gè)月后，她的病灶有輕微的進(jìn)展，但是放療后Anna繼續(xù)接受larotrectinib的治療，現(xiàn)在，她的掃描結(jié)果顯示，她的體內(nèi)已經(jīng)沒有任何活動(dòng)性疾病的證據(jù)！

Anna已經(jīng)重返工作崗位，并與丈夫一起買房，開啟了全新的幸福生活。

Anna說，她非常感謝自己的醫(yī)生及時(shí)建議她做了基因檢測(cè)并為她找到了新藥的臨床試驗(yàn)。如果沒有TRK融合的檢測(cè)，她的人生可能早已走到盡頭。人們盡其所能幫助那些他們甚至不知道的人。

而在過去的幾年里，Anna還建立了與Drilon博士的“特殊”關(guān)系。

Anna說“我非常欽佩他，因?yàn)樗且晃徊湃A橫溢、敬業(yè)的醫(yī)生。他給了我希望。我很幸運(yùn)，因?yàn)榕R床試驗(yàn)和新藥給了我體驗(yàn)人生的機(jī)會(huì)。希望Larotrectinib這個(gè)新藥能挽救更多像我這樣的人！

對(duì)于NTRK融合的患者來(lái)說，拉羅替尼是一款“革命性”的新藥。

針對(duì)17種癌癥有效！“革命性”抗癌藥拉羅替尼已上市

Anna并非larotrectinib試驗(yàn)的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名兒童和成人在全國(guó)各地的試驗(yàn)地點(diǎn)參加了larotrectinib試驗(yàn)。這些患者中超過75％的患者反應(yīng)良好，腫瘤縮小或消失。

基于多項(xiàng)卓越的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，2018年11月，全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來(lái)源用于初始治療的靶向藥--Vitrakvi ?（拉羅替尼，larotrectinib，下文統(tǒng)稱拉羅替尼）震撼上市，用于成人和小兒具有神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)受體酪氨酸激酶（NTRK）基因融合的實(shí)體瘤治療。

這在腫瘤治療史上是一個(gè)振奮人心的里程碑，因?yàn)檫@款藥物有效率高達(dá)75%，當(dāng)然這個(gè)數(shù)據(jù)還在后續(xù)的研究中不斷刷新，并且這款藥物是不區(qū)分腫瘤來(lái)源的，也就是說不管是腫瘤出現(xiàn)在什么難治的部位，也不管是不是出現(xiàn)了轉(zhuǎn)移，只要存在NTRK（1/2/3）融合，都可以使用這款藥物，臨床數(shù)據(jù)已經(jīng)證實(shí)對(duì)17種實(shí)體腫瘤有效，其中常見的肺癌的客觀緩解率75%，甲狀腺癌和纖維肉瘤高達(dá)100%！原文鏈接：終于來(lái)了！堪稱天價(jià)的“治愈系”抗癌藥拉羅替尼正式在國(guó)內(nèi)開展臨床試驗(yàn)！

拉羅替尼臨床試驗(yàn)中各類癌癥的有效率

和持續(xù)緩解時(shí)間

“傳奇”抗癌藥拉羅替尼有望在中國(guó)上市！

國(guó)內(nèi)眾多的癌癥病友們熱切的盼望著這款藥物能早日來(lái)到中國(guó)。詳情點(diǎn)擊：剛剛！針對(duì)17種癌癥有效的傳奇抗癌藥LOXO-101震撼上市！這7個(gè)問題一定要了解！

近日，國(guó)內(nèi)傳來(lái)重磅喜訊，拉羅替尼在中國(guó)上市的腳步越來(lái)越近啦！

2021年5月20日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品評(píng)審中心（CDE）官網(wǎng)顯示，拜爾的精準(zhǔn)治療藥物拉羅替尼新藥上市申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評(píng)中心（CDE）受理。

值得一提的是，此次提交的申請(qǐng)包含全部三種劑型：100 毫克膠囊， 25 毫克膠囊，20-mg/mL 兒童口服溶液，這意味著不論是成人還是兒童實(shí)體瘤患者，只要存在NTRK融合，即將有機(jī)會(huì)用到這款救命新藥！讓我們一起期待這款藥物能盡快順利獲批上市！

（注：做了基因檢測(cè)的病友可以拿出報(bào)告看看，一旦存在NTRK融合，可以馬上聯(lián)系全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部申請(qǐng)是否有機(jī)會(huì)接受新藥治療，看不懂的病友也可以致電全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部解讀報(bào)告。）

國(guó)內(nèi)患者如何接受治療？

目前拉羅替尼已在美國(guó)，日本，歐洲上市，但成人每年的費(fèi)用為393,600美元（近260萬(wàn)人民幣），此價(jià)格對(duì)于國(guó)內(nèi)患者來(lái)說，堪稱天價(jià)。

值得慶幸是，中國(guó)的癌癥患者迎來(lái)了好時(shí)代，近年來(lái)我們國(guó)家大大提升了對(duì)于國(guó)際抗癌新藥的入市速度，并且加大了自主研發(fā)新藥的力度。除了即將上市的拉羅替尼，還有兩款美國(guó)的NTRK抑制劑及五款中國(guó)自主研發(fā)的NTRK抑制劑正式在國(guó)內(nèi)獲批開展臨床試驗(yàn)，正在招募患者，并且已經(jīng)有大量NTRK融合的患者通過全球腫瘤醫(yī)生網(wǎng)醫(yī)學(xué)部成功入組并接受抗癌新藥治療，成功逆轉(zhuǎn)了病情，我們希望有更多的病友知道這個(gè)好消息，有更多的病友能夠獲益于這些新型的抗癌藥物，戰(zhàn)勝癌癥！

科技的進(jìn)步，拉羅替尼 Vitrakvi（larotrectinib）等新藥物的研發(fā)成功是抗癌史上的一次飛躍，我們期待中國(guó)自主研發(fā)這類抗癌特藥也能早日獲批上市，將會(huì)惠及到更多的中國(guó)老百姓。更期盼人類最終完全攻克癌癥的那一天！