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“ 不斷涌現(xiàn)的靶向藥物，已經(jīng)慢慢將人類的敵人腫瘤逼到了角落里！” 赫賽汀的神奇故事！ 昨天給大家普及了一下基因靶向及分子治療的基礎(chǔ)知識，今天該輪到具體的案例出來給大家做做展示了。最與我們生活息息相關(guān)的其實就是抗癌藥物，在過去的幾十年里，癌癥治療的手段實際上都是老面孔，手術(shù)治療、化療、以及放療真的是老生常談！知道最近一段時間，分子及基因靶向治療的興起，才使得人們可以瞄準具體突變的基因，針對特定的癌癥，起到非常有價值的作用。這里我們可以很容易想到一些，比如針對乳腺癌的赫賽汀，這個藥物甚至神奇到有人把他的研制過程拍成了電影：生存證明《Living proof》，影片講述了丹尼斯·斯拉蒙（Dennis JosephSlamon）研究出了治療乳腺癌的藥物——赫賽汀的故事。有興趣的朋友可以了解下。  故事來自現(xiàn)實！ 01 — 今天的主角：健痊得！ 但是今天作者的主角確是Keytruda（健痊得），因為他更具有傳奇色彩，他針對的突變基因不是某一種癌癥獨有的，而是很多種癌癥共有的，比如乳腺癌和前列腺癌就都會產(chǎn)生這種基因突變。而健痊得的發(fā)現(xiàn)過程也充分證明了精準醫(yī)學的力量，話說當時研究人員正在對一種分子結(jié)構(gòu)與健痊得非常類似的藥物治療大腸癌進行臨床試驗，但是結(jié)果是完全失敗。但是在進行試驗的過程中，卻有一位患者的癌癥癥狀得到了完全的緩解。于是科學家們對這個現(xiàn)象展開了調(diào)查，為啥這個患者這么幸運？原來是這個藥物激活了這個患者的免疫系統(tǒng)，而這個患者產(chǎn)生癌癥的原因就在于一種特殊的基因突變使其免疫系統(tǒng)失去了修復DNA的能力，所以免疫系統(tǒng)無法發(fā)現(xiàn)癌細胞殺滅他們。而這個藥物幫助這名患者的免疫系統(tǒng)撕掉癌細胞的面具，使身體重獲健康。因此科學家們改良了這種藥物，無論是哪種癌癥患者，只要他們都因為同樣的基因突變導致免疫系統(tǒng)失活，都會在這種藥物的幫助下獲得很好的療效。目前有53%的患者在參加臨床試驗時使用健痊得治療時，腫瘤得到不同程度的縮??；而21%的患者在使用健痊得后，腫瘤完全消失；根據(jù)美國研究人員的數(shù)據(jù)，大約有4%的癌癥患者會有MSI-H and/or dMMR的基因突變，而這兩個靶點正好是健痊得的位點，所以目前在美國每年有6萬名癌癥患者會使用健痊得治療；但是這里要明確的是健痊得每個月的費用大致是1萬3千美元。 健痊得是如何工作的！ 02 — 免疫治療的未來！ 腫瘤免疫治療就是通過重新啟動并維持腫瘤-免疫循環(huán)，恢復機體正常的抗腫瘤免疫反應，從而控制與清除腫瘤的一種治療方法。近幾年，腫瘤免疫治療的好消息不斷，目前已在多種腫瘤如黑色素瘤，非小細胞肺癌、腎癌和前列腺癌等實體瘤的治療中展示出了強大的抗腫瘤活性，多個腫瘤免疫治療藥物已經(jīng)獲得美國FDA（Food and Drug Administration, FDA）批準臨床應用。腫瘤免疫治療由于其卓越的療效和創(chuàng)新性，在2013年被《科學》雜志評為年度最重要的科學突破。 什么是腫瘤免疫治療！ 因此筆者在這里希望更多的類似健痊得的基因靶向藥物可以涌現(xiàn)出來，造福于人類。更令人深信不疑的是，就在不久的將來癌癥以及腫瘤終將被醫(yī)學家所戰(zhàn)勝！ 免疫治療好消息不斷！ 掃描二維碼 獲取醫(yī)養(yǎng)精彩 關(guān)注作者 |
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