ganaxolone是一種GABAA受體陽性變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，具有抗癲癇和抗焦慮活性。  癲癇（圖片來源：biospace.com） 2021年08月27日訊 /生物谷BIOON/ --Marinus Pharma是一家致力于開發(fā)創(chuàng)新療法治療癲癇疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已批準(zhǔn)了加速評估其先導(dǎo)候選藥物ganaxolone的請求，用于治療與CDKL5缺乏癥（CDD）相關(guān)的癲癇發(fā)作，這是一種罕見的遺傳性癲癇。 當(dāng)一種醫(yī)藥產(chǎn)品預(yù)計具有重大公共衛(wèi)生利益和治療創(chuàng)新時，CHMP將授予加速評估。一旦提交并驗證營銷授權(quán)申請（MAA），加速評估可能會將審查時間從210天縮短到150天。 8月初，Marinus向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份新藥申請（NDA），申請使用ganaxolone治療與CDD相關(guān)的癲癇發(fā)作。Marinus已請求FDA進行優(yōu)先審查。FDA將在2021年第三季度結(jié)束前發(fā)出NDA備案通知函。 CDKL5缺乏癥（CDD）是一種嚴(yán)重而罕見的遺傳性疾病，由位于X染色體上的細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶樣5（CDKL5）基因突變引起。CDD的特點是發(fā)病早，癲癇發(fā)作難以控制，神經(jīng)發(fā)育嚴(yán)重受損。目前，尚無專門針對CDD批準(zhǔn)的治療方法。  ganaxolone化學(xué)結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Wikipedia.org） ganaxolone是GABAA受體的一種陽性變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，目前正在開發(fā)靜脈和口服制劑，旨在最大限度地擴大急性和慢性護理環(huán)境下成人和兒童患者群體的治療范圍。ganaxolone通過對突觸和突觸外GABAA受體的作用，發(fā)揮出抗癲癇和抗焦慮活性。在長達2年多的時間里，ganaxolone已對1800多名兒童和成人受試者中進行了各種不同適應(yīng)癥、治療相關(guān)劑量水平和治療方案的研究。 ganaxolone治療CDD相關(guān)癲癇發(fā)作的營銷授權(quán)申請（MAA），將由3期Marigold試驗的數(shù)據(jù)支持。這是一項雙盲安慰劑對照試驗，在101名患者中開展。試驗中，ganaxolone治療組患者在28天中主要運動性發(fā)作頻率的中位數(shù)減少了30.7%，而安慰劑組患者減少了6.9%，達到了試驗的主要終點（p=0.0036）。在Marigold開放標(biāo)簽擴展研究中，接受ganaxolone治療至少12個月的患者（n=48）主要運動性癲癇發(fā)作頻率中位數(shù)減少49.6%。在這項3期試驗中，ganaxolone的耐受性總體良好，安全性與先前的臨床試驗一致，最常見的不良事件是嗜睡。 Marinus高級副總裁、監(jiān)管事務(wù)主管Kimberly McCormick表示：“我們認(rèn)為，EMA的加速評估強調(diào)了ganaxolone在解決CDD患者和家庭未滿足醫(yī)療需求方面的潛力。我們計劃在第三季度末提交營銷授權(quán)申請（MAA），并期待在EMA審查申請期間與EMA合作。如果獲得批準(zhǔn)，我們與Orion公司的合作將支持我們盡快將ganaxolone推向歐洲市場，使CDD患者受益。”（生物谷Bioon.com）
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