負責藥品評估和監(jiān)督的歐盟藥品管理局（European Medicines Agency）已批準阿斯利康（AstraZeneca）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治療1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）叢狀神經(jīng)纖維瘤的小兒患者。該機構的人用藥品委員會(CHMP)在這里宣布了他們的聲明。

對于患有神經(jīng)纖維瘤?。∟F）的患者來說，這是一個重要的里程碑。神經(jīng)纖維瘤病是一種導致腫瘤在全身神經(jīng)上生長的遺傳疾病，這一宣布平均影響著3,000名人口中的1個人。這是歐洲有史以來第一個獲準使用NF的治療方法，同時也預示著所有NF患者治療方案的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

Koselugo，也稱為selumetinib司美替尼，是一種MEK抑制劑，在兒童腫瘤基金會（CTF）資助的研究人員的早期發(fā)現(xiàn)中，它首先被確定為NF腫瘤的潛在治療劑，他們表明MEK抑制劑可以顯著影響NF腫瘤的大小。積極的早期臨床結果首次于2015年在CTF年度科學NF會議上發(fā)表，并隨后 在2016年 和 2020年在《 新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表 。私人和公共合作伙伴之間的共同努力在美國國家癌癥研究所/美國國立衛(wèi)生研究院（NCI / NIH）進行了具有里程碑意義的臨床試驗，該試驗表明，超過70％的參與者表現(xiàn)出從20％到60％的腫瘤減少。2020年4月，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準將Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于患有無法手術的叢狀神經(jīng)纖維瘤的NF1患者。歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）的批準和宣布將使這一有前途的治療選擇的適用范圍擴大到更多NF患者。

兒童腫瘤基金會主席兼兒童腫瘤基金會歐洲副主席Annette Bakker博士說：“我們要祝賀并感謝我們在阿斯利康（AstraZeneca）的朋友代表NF患者開展的合作?！拔覀兎浅ＯＭ麣W洲藥品管理局批準Koselugo司美替尼(Selumetinib)將會進一步激勵許多制藥和生物技術公司加入我們?yōu)槌^250萬患有神經(jīng)纖維瘤病患者的NF終止運動?！?/p>

歐洲兒童腫瘤基金會主席西蒙妮·曼索（Simone Manso）表示：“我很高興Koselugo司美替尼(Selumetinib)獲得歐洲神經(jīng)纖維瘤病患者的批準?！?nbsp;“導致采用這種治療方法的合作故事強調，以各種參與者為中心的患者協(xié)作確實能帶來回報，令人難以置信的結果是，無法操作的叢狀神經(jīng)纖維瘤的孩子將從急需的治療中受益。我們仍然需要為NF感染者做很多事情，我們堅信第一個可用的治療方法將使得更多的治療能夠到來。”

兒童腫瘤基金會（CTF）和歐洲兒童腫瘤基金會相結合，是世界上從事各種形式的神經(jīng)纖維瘤病研究的最大的非政府資助者。它的協(xié)作和開放數(shù)據(jù)研究模型促進了新發(fā)現(xiàn)，并且近年來幫助NF的臨床試驗數(shù)量增加了三倍，確定了NF1和NF2的新候選藥物，并建立了一個專注于神經(jīng)鞘瘤病疼痛的獨特的全球性財團。CTF在全球范圍內致力于尋找針對NF的各種破壞性作用的治療方法，這些作用可能導致失明，耳聾，骨骼異常，毀容，學習障礙，致殘性疼痛和癌癥。