2019年7月3日，諾華重磅多發(fā)性硬化癥藥物Gilenya (芬戈莫德) 已經(jīng)完成技術(shù)審評(píng)，正式在NMPA啟動(dòng)行政審批。技術(shù)審評(píng)2個(gè)多月便火速完成，受益于國家藥品監(jiān)督管理局對(duì)罕見病藥物審評(píng)審批政策的改革，罕見病治療藥物和臨床急需境外新藥中國上市進(jìn)程大大提速。

截至目前，中國僅有兩款多發(fā)性硬化癥藥物獲批上市，分別為干擾素β1b（倍泰龍）以及2018年剛剛獲批上市的特立氟胺。芬戈莫德中國獲批仍具有特別的意義，藥物將會(huì)成為國內(nèi)第2款獲批上市的口服多發(fā)性硬化癥治療藥物，芬戈莫德的獲批將會(huì)給中國多發(fā)性硬化癥患者提供更多的治療選擇。

值得一提的是，諾華另一款同類作用機(jī)制的多發(fā)性硬化癥藥物Mayzent (siponimod，西尼莫德) 中國同樣處于上市審評(píng)階段，藥物預(yù)計(jì)2019年獲批上市！讀者可以關(guān)注受理號(hào)JXHS1900029的審評(píng)進(jìn)展！

一、芬戈莫德：重磅多發(fā)性硬化癥治療藥物

多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis, MS）是一種嚴(yán)重、終身、進(jìn)行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病，疾病列入第一批罕見病藥物目錄。芬戈莫德是一款S1PR調(diào)節(jié)劑，first-in-class，2010年09月率先美國獲批用于復(fù)發(fā)緩解型（RRMS）多發(fā)性硬化癥患者。RRMS是多發(fā)性硬化癥的最主要的臨床分型，占比85%！

• “芬戈莫德給RRMS帶來顯著臨床獲益”

1、芬戈莫德 vs 安慰劑顯著改善患者癥狀

NCT00289978是支持芬戈莫德上市的注冊(cè)臨床試驗(yàn)之一，即Full Prescribing Information中所提到的 study 1，數(shù)據(jù)顯示，芬戈莫德 vs 安慰劑，年化復(fù)發(fā)比例為0.18 vs 0.40，p < 0.001芬戈莫德能夠顯著改善多發(fā)性硬化癥患者臨床癥狀，降低成年患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

study 1關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)

2、芬戈莫德 vs 干擾素β-1a

study 2 (NCT00340834)和 study 4 (NCT01892722) 是另外2項(xiàng)關(guān)鍵臨床試驗(yàn)，study 2 和 4分別證實(shí)，芬戈莫德 vs INF beta-1a能夠分別給RRMS成人和青少年患者帶來顯著的臨床獲益，相比干擾素β-1a，芬戈莫德進(jìn)一步顯著降低患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，減緩患者疾病進(jìn)程。具有更好的依從性和臨床獲益！

成人患者臨床數(shù)據(jù)：

青少年患者臨床數(shù)據(jù)：

• 芬戈莫德上市后成長為一款重磅炸彈

芬戈莫德，商品名Gilenya，諾華Gilenya上市后的表現(xiàn)可圈可點(diǎn)，2018年銷售額達(dá)到33.41億美元，成為一款銷售額僅次于Tecfidera的重磅炸彈，但是近年Gilenya的銷售天花板逐步顯現(xiàn)，藥物市場銷售額在迅速趨緩。多發(fā)性硬化癥市場，羅氏Ocrevus由于其更優(yōu)的臨床收益和依從性，正在急速成長！

諾華2019年剛剛獲批上市的同類作用機(jī)制藥物siponimod可謂是Gilenya的繼承者，諾華希望siponimod能夠接力Gilenya，再續(xù)傳奇，進(jìn)一步穩(wěn)固諾華在多發(fā)性硬化癥市場的地位。

二．芬戈莫德中國上市的重要意義

根據(jù)《多發(fā)性硬化患者生存報(bào)告（2018）》所提及的，中國多發(fā)性硬化癥的治療現(xiàn)狀非常差，多發(fā)性硬化癥尚無有效的根治療法，臨床上仍舊以疾病修正治療(Disease-modifying treatments ,DMT)為主。但是，截至目前，中國國內(nèi)可用的多發(fā)性硬化癥藥物仍舊非常缺乏，負(fù)擔(dān)重且藥物可及性極差是一個(gè)突出問題。

很明顯，口服藥物芬戈莫德以及2019年西尼莫德中國獲批將會(huì)進(jìn)一步增加多發(fā)性硬化癥患者用藥選擇，提高藥物可及性。

但是，這仍舊不夠，國家應(yīng)該從多發(fā)方面進(jìn)一步改善多發(fā)性硬化癥患者的診療環(huán)境：

1. 提高疾病診斷和知曉率，這一點(diǎn)目前國內(nèi)仍舊十分落后

2. 加快更多多發(fā)性硬化癥創(chuàng)新藥物的國內(nèi)上市進(jìn)程，如羅氏Ocrevus

3. 改善患者支付能力，降低患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)，不僅有藥可用，而且藥物真正可及！

三．臨床優(yōu)效、依從性好的藥物將成為未來主流

截至目前，算上2019年剛獲批上市的Mayzent (siponimod，西尼莫德)，以及即將獲批上市的diroximel fumarate 和 ozanimod，全球總計(jì)有16款多發(fā)性硬化癥藥物可用。

多發(fā)性硬化癥主要藥物市場銷售額(億美元)

備注：Zinbryta已退市

全球銷售數(shù)據(jù)看，多發(fā)性硬化癥藥物中：

• 干擾素類產(chǎn)品，如Avonex，Rebif等，正在被依從性更好，臨床療效更優(yōu)的口服藥物和單抗藥物代替，干擾素類產(chǎn)品市場份額近年也在持續(xù)下跌；

• 羅氏Ocrevus（奧瑞珠單抗）是一款里程碑式藥物，開啟了一個(gè)新的多發(fā)性硬化癥治療新時(shí)代，依從性和患者臨床收益大幅增加，市場份額也在急速擴(kuò)大。

事實(shí)上，中國跟全球多發(fā)性硬化癥診療水平差距很大，由于國內(nèi)審評(píng)審批政策改革，罕見病用藥和臨床急需用藥的國內(nèi)可及性將會(huì)明顯改善。