現(xiàn)代醫(yī)學(xué)是越來(lái)越奇跡了，奇跡到開(kāi)始絕乎想象。

常染色體隱形遺傳病脊髓性肌萎縮癥（SMA，又稱脊肌萎縮癥），之前一旦得病，直接絕望。絕望到什么地步？首先，除了對(duì)癥治療之外沒(méi)有任何辦法，唯有目睹得病到死亡的全過(guò)程。其次，其中最最常見(jiàn)的Type1型（占60%）中80%到90%的患者將在確診后20個(gè)月內(nèi)部不得不上人工呼吸，隨后等待在終點(diǎn)的，就是死神。就算極其幸運(yùn)者，也必須永久上呼吸器才能延命，這本質(zhì)上和死亡之間的界限，早已不那么分明。

然而現(xiàn)在瑞士諾華制藥子公司的這款剛被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的新藥所帶來(lái)的奇跡到什么程度？

這是一款基因藥物，名叫Zolgensma? 。只需要一次治療，95%以上的患者可以活下去，而且不需要呼吸器。就瘋狂到這個(gè)地步。

↑你不需要真正看懂圖形。你只需要注意圖表中的Y軸表示生存下去的機(jī)會(huì)，越在上面則機(jī)會(huì)越高。你看看代表這款藥物的紅色線條和紫色對(duì)比下來(lái)是多么堅(jiān)挺強(qiáng)硬地始終高懸，你只需要想想一下它把生命從死神手里狠狠拖走，緊抱懷中始終不放的姿態(tài)，你就明白這款藥物是多么的革命了。

↑看到?jīng)]有，只需要一次治療即可長(zhǎng)期持效。這無(wú)論對(duì)于患者還是天天陪伴身邊的護(hù)理者的生活品質(zhì)（QOL），都簡(jiǎn)直是靈魂拯救那樣的意義。

然而，就和近幾年涌現(xiàn)的好幾款現(xiàn)代醫(yī)學(xué)神藥一樣，Zolgensma? 的短板在于實(shí)在太貴，貴到眼珠子都從掉到腳指頭上再也不敢回到眼眶：在美國(guó)價(jià)格高達(dá)212萬(wàn)5000美元。是的沒(méi)錯(cuò)，治療真的只需要一次，但這一次的代價(jià)將近人民幣1500萬(wàn)元，完全自掏腰包。

相形之下，之前已經(jīng)覺(jué)得夠離譜的CAR-T療法回頭再看覺(jué)得好便宜啊，恨不得來(lái)一打！的感覺(jué)。因此，這款藥物被美國(guó)媒體評(píng)為世界最貴的藥物。。。

是的，沒(méi)有現(xiàn)代醫(yī)學(xué)沒(méi)有我們的今天。然而現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的發(fā)達(dá)不過(guò)是幸福人生的必要條件，而不是充分條件。想要在嚴(yán)重疾患突然來(lái)襲時(shí)盡可能提高生存概率，你還需要一樣特別重要的東西，那就是瑪尼。

沒(méi)有瑪尼，你唯有選擇罵幾聲尼瑪，然后放棄。人間的真相，就是這么殘酷。所以我們要珍惜現(xiàn)在，多在現(xiàn)實(shí)中賺瑪尼，少在網(wǎng)絡(luò)上罵尼瑪。

但說(shuō)到這里，話遠(yuǎn)沒(méi)有結(jié)束，因?yàn)閱?wèn)題并不只是能否湊到足夠的瑪尼那么簡(jiǎn)單。即便你心力交瘁地湊到了這筆錢(qián)，你依然會(huì)忍不住或者不得不去思考一個(gè)很有終極哲學(xué)意味的人生問(wèn)題：

我這條命，或者說(shuō)我所最最在乎的身邊某個(gè)人的命，真的值得用1500萬(wàn)人民幣去兌換嗎？

這真是一個(gè)非常嚴(yán)肅的話題。都說(shuō)生命無(wú)價(jià)，但真實(shí)世界里的殘酷現(xiàn)實(shí)，常常正眼都不對(duì)我們掃一下，甚至連眼皮都不抬一下地對(duì)我們拋出一個(gè)真相：生命，常常就是能用錢(qián)來(lái)?yè)Q取的。尤其在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的精準(zhǔn)醫(yī)療進(jìn)入突飛猛進(jìn)的軌道，越來(lái)越多地創(chuàng)造奇跡的今天，生命越來(lái)越可能用錢(qián)去兌換了：一個(gè)重疾一個(gè)價(jià)，計(jì)劃活多少年多少價(jià)。這話很難聽(tīng)，很不符合人類對(duì)于尊貴生命的固有崇高理念或者說(shuō)想要努力去維持的心愿，但非常真實(shí)。

面對(duì)嚴(yán)重威脅生命的復(fù)發(fā)或難治性惡性腫瘤，同樣嚴(yán)重威脅生命而且還可能比惡性腫瘤摧毀生活品質(zhì)（QOL）更久更狠的SMA類疾患，人類社會(huì)不得不認(rèn)真坐下來(lái)冷靜思考：如何將精準(zhǔn)醫(yī)療無(wú)法大量生產(chǎn)（因?yàn)槭钦嬲饬x上的Order-Made，按需訂制品），價(jià)格極端高昂，另一頭卻能創(chuàng)造生命奇跡的兩個(gè)核心屬性去和彰顯文明社會(huì)在治病救人上絕不輕易放過(guò)一個(gè)，就算經(jīng)濟(jì)拮據(jù)每個(gè)人也有權(quán)利不放棄生命希望的公費(fèi)醫(yī)保取得某種程度的平衡？

這很難，但一個(gè)文明的社會(huì)必須去嘗試、去試錯(cuò)、去努力。否則，盡量去賺瑪尼的確是每個(gè)社會(huì)人對(duì)自己、家庭與社會(huì)應(yīng)盡的責(zé)任，但如果真的很努力了盡全力了，所賺到的瑪尼相比那些救命神藥藥價(jià)仿佛杯水車薪的話， 絕大多數(shù)普通公眾是否就活該去死？要么就天天祈禱隔壁印度早一天推出仿制藥？除此以外也就只有每天拜佛念經(jīng)了？

因此，這終究是一個(gè)平衡感如何拿捏的問(wèn)題。一頭是每個(gè)人自己努力，還有一頭是社會(huì)盡可能撐起防護(hù)傘，給無(wú)常人生中突然被降臨瓢潑大雨的人們送去希望。

不妨將視線移到東鄰日本，考察一下最近那里的一個(gè)新政策。對(duì)于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域始終關(guān)注的朋友肯定都知道CAR-T療法。簡(jiǎn)而言之，CAR-T本質(zhì)是基因改造自身免疫細(xì)胞（T細(xì)胞），增殖后回輸?shù)交颊咦约荷眢w里的醫(yī)療手段?；氐交颊唧w內(nèi)的免疫細(xì)胞識(shí)別并攻擊體內(nèi)癌細(xì)胞的能力與先前不可同日而語(yǔ)，由此大幅度抑制甚至徹底戰(zhàn)勝惡性腫瘤。

↑CAR-T療法的基本理念：患者→自身T細(xì)胞采集→CAR嵌入→體外增殖培養(yǎng)→回輸至患者體內(nèi)。

CAR-T是一個(gè)大家族，而諾華制藥（對(duì)了，又是諾華制藥）所生產(chǎn)的キムリア正是其中之一。

↑這就是諾華制藥的另一款神藥キムリア。仔細(xì)看看這款藥物長(zhǎng)什么樣子？既不是片劑也不是膠囊，也不是外用粘貼，甚至也不是注射藥，而是僅僅只需要一次的滴注。這是基于生物科技（Biotechnology）的再生醫(yī)療類產(chǎn)品，是徹徹底底的全新類型的藥物。這種藥副作用常常極其猛烈，因此在日本國(guó)內(nèi)目前也只有少數(shù)醫(yī)院能夠提供治療。

千萬(wàn)不要小看這么一袋土氣甚至丑陋的藥物。今年3月剛獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)日本國(guó)內(nèi)銷售，用于治療傳統(tǒng)療法已經(jīng)束手無(wú)策的兒童惡性腫瘤——復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞性白血病（ALL）以及復(fù)發(fā)或難治性DLBCL（彌漫型大B細(xì)胞淋巴瘤）。這款藥2年前美國(guó)就已經(jīng)批準(zhǔn)，并且和文章開(kāi)始提到的治療SMA的Zolgensma?一樣，治療只需要一次。隨后，大約80%的患者顯著緩解，甚至有被治愈的潛力（當(dāng)然這一點(diǎn)還需要假以時(shí)日去觀察和證明）。

千萬(wàn)不要小看80%這個(gè)數(shù)字。剛才所提種類的白血病與惡性淋巴瘤都加上了復(fù)發(fā)和難治性這兩個(gè)關(guān)鍵詞。如果不是這款藥，不要說(shuō)80%，幾乎所有人都可以去準(zhǔn)備壽衣了——有沒(méi)有這款藥的差異，現(xiàn)實(shí)就是這么殘酷。還記得2016年年底的羅一笑小朋友事件么？對(duì)的，她所罹患的正是難治性急性淋巴細(xì)胞性白血病。結(jié)果她的父親在微信公眾號(hào)里寫(xiě)了一篇文章叫做『羅一笑你給我站?。　?，迎來(lái)打賞和捐款我記得如果沒(méi)錯(cuò)的話差不多要200萬(wàn)人民幣。然而即便如此，孩子也沒(méi)有能夠生存超過(guò)3個(gè)月。

↑キムリア的CAR的介紹。我喜這樣可愛(ài)的圖。。。

Why？普通的治療，對(duì)通常的ALL非常有效的便宜的化療等手段，干脆不應(yīng)答、沒(méi)反應(yīng)，病情卻急劇危重。雖然我至今都不相信羅一笑父親寫(xiě)這種文章是真的想要拯救女兒，因?yàn)樽约旱姆孔雍蛙囎拥却蠹?cái)產(chǎn)還牢牢捏在手里，還什么打算房子給兒子什么的，尼瑪還有余力去思考這些問(wèn)題的人是不可能有真正強(qiáng)烈的心愿去拯救自己女兒的，但這個(gè)話題就不展開(kāi)了。不過(guò)以當(dāng)時(shí)的現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展水準(zhǔn)（至今也就3年左右），就算羅一笑父親真的滿心拯救，籌款超過(guò)一個(gè)億，女兒基本上也無(wú)力回天。沒(méi)有革命性突破性的藥物出來(lái)，救不活就是救不活，你吃遍神草仙露也救不活。

現(xiàn)在諾華制藥的キムリア來(lái)了，生命的陽(yáng)光就在那里，你可以看到的那種絢爛的希望之光。然而，你需要用錢(qián)去夠到。

兩年前美國(guó)批準(zhǔn)時(shí)，這款藥物價(jià)格高達(dá)320萬(wàn)人民幣左右。到了今年剛過(guò)去的5月15日，日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)價(jià)格為3349萬(wàn)日元。這，已經(jīng)算是便宜了好多：212萬(wàn)人民幣，也就是說(shuō)到日本治療的話整整下來(lái)了超過(guò)三分之一，便宜了100多萬(wàn)人民幣。

即便如此，這個(gè)價(jià)格依然貴到能令普通家庭瞬間絕望。日本估計(jì)，這款藥物針對(duì)對(duì)象患者大約每年會(huì)在日本出現(xiàn)215例左右。這215例里，能有幾個(gè)可以承受這樣的藥價(jià)，一個(gè)手指數(shù)得過(guò)來(lái)嗎？我很懷疑。

然而眼前卻是生命看似最最鮮活時(shí)光里的孩子，說(shuō)話還可能奶聲奶氣地。當(dāng)孩子因?yàn)閻杭驳恼勰ザ拗鴮?duì)作為父母的你說(shuō)：『媽媽爸爸你們幫我治病，我想要快點(diǎn)治好出去玩，我想要活下去』的時(shí)候，我相信家長(zhǎng)們會(huì)體驗(yàn)到一種墜入刀山火海般的痛苦。這種痛苦恐怕遠(yuǎn)比羅一笑父親那個(gè)時(shí)代還要強(qiáng)烈得多，因?yàn)槟莻€(gè)時(shí)候砸多少錢(qián)都是死，這多少還能夠給到自己內(nèi)心一些安慰。而現(xiàn)在——

藥就在那里。生命的希望之光就在那里?？墒牵銐虻玫絾?？

你咬牙毀掉自己的家去救眼前的孩子，未必絕對(duì)不能做到，可是往后怎么辦？你不救，生命或許很快就在你眼前枯萎，萬(wàn)劫不復(fù)。

站在歧路上的你，打算怎么選？生命，到底有沒(méi)有價(jià)格？

這些東西都靠自己去承受的話，恐怕無(wú)論向左走還是向右走，遍地都將是眼淚。個(gè)人在這種無(wú)常人生面前，脆弱得就如同12級(jí)臺(tái)風(fēng)面前的蒲公英，結(jié)局恐怕只有慘敗或者慘勝，終究會(huì)很難再站起來(lái)。

這個(gè)時(shí)候，社會(huì)還真的應(yīng)該為不幸的若干人們?nèi)ヅ纹鹨话押亲o(hù)的傘。

日本決定，讓這款藥物入公費(fèi)醫(yī)保。グループ?ネクサス?ジャパンの天野慎介理事長(zhǎng)表示很欣慰：『到了這個(gè)價(jià)格程度，如果不能公費(fèi)醫(yī)保的話，基本上就不會(huì)有人用得起了。真是望眼欲穿等到現(xiàn)在』。

這款藥，成為了日本目前入公費(fèi)醫(yī)保的最貴的藥物。具體則是根據(jù)患者自己的收入情況決定自己承擔(dān)的費(fèi)用額度。譬如你是70歲不到，年收介于370萬(wàn)日元（24萬(wàn)人民幣）到770萬(wàn)日元（49萬(wàn)人民幣）之間的話，那么這僅僅一次的治療中，你自己只需要負(fù)擔(dān)40萬(wàn)日元（25000人民幣）。

得了難治性血癌是不幸。然而當(dāng)你得了之后看到社會(huì)遞來(lái)的雨傘時(shí)，你的感受不是病有得治了，而是天沒(méi)有塌下來(lái)。天沒(méi)有塌下來(lái)，說(shuō)明你沒(méi)有陷入絕望。

希望，對(duì)于人而言太重要了。沒(méi)有希望，人會(huì)被直接打倒，或者變得瘋狂。

日本不是沒(méi)有因此承擔(dān)重壓，相反反對(duì)的聲音非常尖銳：日本人太長(zhǎng)壽了，養(yǎng)老已經(jīng)成為國(guó)家巨大的負(fù)擔(dān)，再這樣下去簡(jiǎn)直就是給自己脖子上套自行上吊的節(jié)奏！——媒體里這樣的意見(jiàn)非常之多。而且早在2015年，日本因?yàn)閷⒈紊袼幑S尼和索菲布韋（當(dāng)時(shí)美國(guó)一個(gè)療程50-60萬(wàn)人民幣左右）納入公費(fèi)醫(yī)保已經(jīng)導(dǎo)致醫(yī)保赤字驟然加劇，所以此番壓力自然更大。但厚生勞動(dòng)省最終還是在反復(fù)推敲糾結(jié)之后，力排眾議做了這個(gè)決定。主要理由有兩個(gè)：

①?gòu)?fù)發(fā)、難治性血癌或惡性淋巴瘤目前推算下來(lái)哪怕按照高峰時(shí)期來(lái)算大概也就每年215-216名患者，對(duì)于整體預(yù)算的影響有限。

②如果沒(méi)有醫(yī)保，這樣的藥價(jià)一般公眾幾乎無(wú)法承擔(dān)。這樣一來(lái)新藥也就無(wú)人問(wèn)津，成本就更加下不來(lái)。通過(guò)這樣的支持，能讓藥價(jià)有望未來(lái)變得更低。

我不想對(duì)厚生勞動(dòng)省的觀點(diǎn)作任何評(píng)論，這個(gè)時(shí)代我希望自己少說(shuō)話、多賞花。但關(guān)于一點(diǎn)，我在微博上懟了一個(gè)人，他認(rèn)為藥廠這樣高昂的藥價(jià)是割韭菜、是貪得無(wú)厭。這話實(shí)在蠢得我受不了了，于是我寫(xiě)了這么一段：

真的很可笑。這個(gè)時(shí)代很多人恐怕連中文文字的含義都搞不清楚。動(dòng)輒『割韭菜』、『造謠』，完全不知道用詞的輕重與教養(yǎng)。試問(wèn)是什么讓現(xiàn)代醫(yī)學(xué)到了如此創(chuàng)造奇跡的時(shí)代？是一個(gè)單詞：Innovation，是真正的創(chuàng)新。可是，創(chuàng)新是請(qǐng)客吃飯是天上餡餅？沒(méi)有前期耐心扎實(shí)的基礎(chǔ)研究，巨額的投入和幾年甚至十幾年的時(shí)間，這藥是鍵盤(pán)里打出來(lái)的？這樣的投資，不需要足夠相應(yīng)的高額利潤(rùn)回報(bào)的話，就連雷鋒都做不出來(lái)啊。這樣一來(lái)下一次的創(chuàng)新、下一次的奇跡般的新藥，誰(shuí)來(lái)幫你搗鼓出來(lái)？就憑精神力量嗎？

這就是分工。藥廠應(yīng)該賺錢(qián)、必須賺錢(qián)，藥企怎么可以去扮演雷鋒的角色？除非這家藥廠生產(chǎn)的是假藥，或者什么蝎子蜈蚣加上雜草研磨成粉隨意灌裝然后號(hào)稱可以治療心絞痛與腦梗，那是對(duì)整個(gè)社會(huì)的褻瀆。至于藥價(jià)怎么辦、誰(shuí)來(lái)承擔(dān)？這就需要巨大的智慧去拿捏個(gè)中的平衡感了。

這種平衡感能否拿捏好，或者說(shuō)這種平衡感有沒(méi)有能力去拿捏，甚至有沒(méi)有意識(shí)去拿捏，恐怕是一個(gè)社會(huì)是否文明的核心標(biāo)志之一吧我想。因?yàn)槟菦Q定了無(wú)常人生里一個(gè)普通人是否會(huì)在暴風(fēng)雨襲來(lái)的第一波里就陷入絕望。個(gè)人能夠賺到的錢(qián)，在精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代里未來(lái)恐怕常常會(huì)陷入不值一提的尷尬。這時(shí)候活該去死還是有權(quán)去活，透露的恐怕是文明的程度與底氣。

想起來(lái)一直有一個(gè)說(shuō)法，我出生到現(xiàn)在都聽(tīng)我爹說(shuō)了幾十年：

西醫(yī)是千篇一律，一片藥萬(wàn)人吃，而中醫(yī)才是注重個(gè)性、因人而異。這是真的么？應(yīng)該說(shuō)以前在表面上似乎還有那么些道理，而到了今天，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的個(gè)性已經(jīng)到了摧枯拉朽的地步。你就看本文提到的這些藥物，不是在基因?qū)用嫔蠈?duì)你自身的個(gè)性進(jìn)行了『修繕』，就是用你自己身體里的免疫系統(tǒng)去戰(zhàn)勝自己的腫瘤。試想還有什么東西能比現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的這種手法更加注重個(gè)性、因人而異了？傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)在這方面的成就簡(jiǎn)直可以直接忽略了。

這，正是精準(zhǔn)醫(yī)療（Precision Medicine）的無(wú)窮魅力，也正是為什么精準(zhǔn)醫(yī)療又被稱為Personalized Medicine的原因：這才是如假包換的個(gè)性化治療。然而只要想個(gè)性化、精準(zhǔn)化，你就不得不正面直視高昂的成本，一些時(shí)候甚至可能高得離奇、高得匪夷所思。這是絕對(duì)躲不開(kāi)的挑戰(zhàn)，這是由精準(zhǔn)醫(yī)療的特性所決定的屬性。要想應(yīng)對(duì)這挑戰(zhàn)，跨過(guò)這道坎，好多方必須一齊來(lái)努力：

①患者努力學(xué)習(xí)工作改善自己的經(jīng)濟(jì)地位，盡可能給自己覆蓋優(yōu)質(zhì)商業(yè)險(xiǎn)。

②藥企做好自己的R&D，不斷作出更大膽更好的創(chuàng)新，推出更好的療法和藥物。

③社會(huì)盡可能給患者提供保護(hù)傘，讓不幸的人不會(huì)在無(wú)常人生的暴風(fēng)雨襲來(lái)時(shí)第一回合就倒下絕望。這把保護(hù)傘同時(shí)也有助于讓好的療法和藥物在社會(huì)層面鋪開(kāi)，使得未來(lái)的藥價(jià)下降成為可能。

以上是我今天看到歷史上最貴的精準(zhǔn)醫(yī)療藥物之后，結(jié)合該領(lǐng)域一些其他重要話題的所感所想。我個(gè)人猜想，隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)在這個(gè)方向上極速深化下去，未來(lái)的個(gè)人與社會(huì)的很多細(xì)微卻重要之處或許會(huì)發(fā)生很大的變化，無(wú)論是科技、經(jīng)濟(jì)還是人的心靈。而我們，需要在現(xiàn)在就開(kāi)始密切關(guān)注、盡量作好力所能及的準(zhǔn)備，就好像準(zhǔn)備好明天周一的工作一樣。

婉氨各位。