近年來(lái)，隨著美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)新藥的數(shù)量屢創(chuàng)新高，藥物的定價(jià)也越來(lái)越高，其中一些新技術(shù)療法的價(jià)格高到令人瞠目結(jié)舌。

　　210萬(wàn)美元！史上最貴藥物獲批上市

　　5月24日，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)了制藥巨頭諾華公司(Novartis)治療嬰兒肌肉萎縮癥的一次性治療方案。這個(gè)名為Zolgensma的基因療法可取代所有脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)兒童患者終身的慢性治療。

　　SMA是一種遺傳性疾病，如果不治療，患者通常會(huì)在2歲之前死亡?？茖W(xué)家們認(rèn)為，造成SMA的原因是患病嬰兒控制肌肉的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)里的某種蛋白質(zhì)出了問(wèn)題，使得神經(jīng)訊號(hào)的傳遞受到阻礙，造成肌肉的收縮失常。據(jù)悉，每11,000名新生兒中就有一人受到此類疾病影響。

　　Zolgensma的基因療法原理是，將新DNA引入體內(nèi)以糾正錯(cuò)誤基因。美藥管局稱，這是一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，一次性靜脈內(nèi)給藥便可修補(bǔ)相關(guān)基因缺陷，從而改善肌肉功能，提高患者生存率。臨床試驗(yàn)顯示，患兒用藥后運(yùn)動(dòng)能力明顯改善，能夠控制頭部活動(dòng)，并在無(wú)支撐情況下坐立。

　　雖然是一次性給藥，諾華給Zolgensma的定價(jià)高達(dá)212.5萬(wàn)美元(約合人民幣1467萬(wàn)元)，這是目前世界上最昂貴的藥物，不過(guò)諾華表示，可以5年分期付款。

　　對(duì)于高出天際的治療價(jià)格，諾華方面解釋稱，公司使用了基于價(jià)值的定價(jià)框架，將Zolgensma的價(jià)格定在低于多個(gè)既定基準(zhǔn)的50%左右，其中包括當(dāng)前10年期的慢性SMA治療成本。據(jù)悉，一般情況下，10年期的慢性SMA治療成本大約為410萬(wàn)美元。“患者在10歲前的治療費(fèi)用就超過(guò)了400萬(wàn)美元，而且這種治療不能停，如果停止，療法就會(huì)失效”，諾華CEO Vas Narasimhan說(shuō)道。

　　目前針對(duì)兒童和成人脊髓性肌萎縮的另一種治療方法是Biogen的Spinraza，其第一年的定價(jià)為750,000美元，此后每年的定價(jià)為375,000美元。

　　在Zolgensma獲批上市當(dāng)天，諾華股價(jià)收漲3.65%，報(bào)87.52美元。今年以來(lái)，該股累計(jì)上漲2%。

　　新藥定價(jià)越來(lái)越高

　　目前Zolgensma的價(jià)格位列全球最貴藥物之冠。排名第二的同樣是一種基因療法，這種名為L(zhǎng)uxturna的基因療法定價(jià)為85萬(wàn)美元。

　　值得一提的是，不少慢性病或癌癥患者在其一生中花費(fèi)的醫(yī)藥費(fèi)用遠(yuǎn)大于Zolgensma的定價(jià)。今年3月，美國(guó)處方藥搜索比價(jià)網(wǎng)站GoodRx列舉出了美國(guó)最貴的20款零售藥物。榜單顯示，名為Actimmune的藥物以52321美元/月的標(biāo)價(jià)位列榜首，該藥物適用于治療骨硬化癥和慢性肉芽腫病兩種罕見(jiàn)病。此外，還有19種藥物的售價(jià)超過(guò)2.5萬(wàn)美元/月。

　　關(guān)于新藥的定價(jià)，民生證券最近在一份報(bào)告中分析稱，目前幾乎所有國(guó)家藥品的零售價(jià)格均是由制藥企業(yè)自主定價(jià)，只不過(guò)在考慮到醫(yī)療保險(xiǎn)支付的情況下，政府和藥企之間形成博弈來(lái)確定由政府主導(dǎo)或者兩者協(xié)商確定最終的支付價(jià)格。

　　與此同時(shí)，絕大多數(shù)國(guó)家在對(duì)醫(yī)保藥品進(jìn)行定價(jià)時(shí)采用參考定價(jià)法，并且引入藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)對(duì)即將上市的創(chuàng)新藥進(jìn)行評(píng)估，以便使支付價(jià)格更貼近創(chuàng)新藥的實(shí)際價(jià)值；此外，所有的國(guó)家均采用藥價(jià)動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制對(duì)支付價(jià)格進(jìn)行進(jìn)一步調(diào)整。

　　國(guó)內(nèi)方面，報(bào)告在充分考慮國(guó)內(nèi)較低的原材料及人力成本后，國(guó)內(nèi)參考定價(jià)創(chuàng)新藥企業(yè)擁有成本上的巨大優(yōu)勢(shì)，但是考慮到愈發(fā)激烈的競(jìng)品競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境，創(chuàng)新藥在上市時(shí)就需要通過(guò)價(jià)格優(yōu)勢(shì)先要搶占一定份額，將定價(jià)保持在同靶點(diǎn)同適應(yīng)癥首個(gè)上市競(jìng)品定價(jià)的 30%-50% 范圍或許比較合理。

　　此外，報(bào)告還指出，創(chuàng)新藥自主定價(jià)優(yōu)化藥企管線布局，為醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展提供投資機(jī)遇。從企業(yè)角度來(lái)講，在自主定價(jià)機(jī)制下創(chuàng)新藥企業(yè)肯定會(huì)以更高的積極性投入到創(chuàng)新藥研發(fā)中，但是需要一些更強(qiáng)的策略性才能在市場(chǎng)中實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期發(fā)展：1)在熱門靶點(diǎn)中，盡量選擇大適應(yīng)癥去開(kāi)發(fā)(如肺癌、胃癌、結(jié)直腸癌和乳腺癌，埃克替尼適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌，國(guó)內(nèi)NSCLC用藥規(guī)模在150億以上)；2)選擇上市年限更短的創(chuàng)新藥品種followon(康柏西普對(duì)2011年FDA批準(zhǔn)上市的阿柏西普進(jìn)行創(chuàng)新性改造)；3)創(chuàng)新藥企業(yè)國(guó)際化拓展(如貝達(dá)藥業(yè)恩莎替尼、康弘藥業(yè)康柏西普、百濟(jì)神州贊布替尼)有望打破國(guó)內(nèi)營(yíng)收天花板。

　　從行業(yè)角度講，目前國(guó)產(chǎn)參考定價(jià)類創(chuàng)新藥已經(jīng)開(kāi)始爆發(fā)，未來(lái)成本加成品種也將登上舞臺(tái)，Me-too/Biosimilar類創(chuàng)新藥的崛起將會(huì)為我國(guó)創(chuàng)新藥未來(lái)10年甚至更遠(yuǎn)期的發(fā)展提供巨大投資機(jī)遇。

　　僅供投資者參考，不構(gòu)成投資建議

　　股市有風(fēng)險(xiǎn)，投資需謹(jǐn)慎

（文章來(lái)源：東方財(cái)富證券研究所）

(責(zé)任編輯：DF376)