2019年5月18日/醫(yī)麥客 eMedClub/--據(jù)日本共同社報(bào)道，當(dāng)?shù)貢r(shí)間5月14日，據(jù)相關(guān)人士透露，日本厚生勞動(dòng)省開始協(xié)調(diào)將治療白血病的新型藥“Kymriah”的價(jià)格(藥價(jià))定在3300萬日元(約合人民幣207萬元，30.5萬美元)，醫(yī)保內(nèi)批準(zhǔn)的適應(yīng)癥為治療小兒急性淋巴細(xì)胞白血病和25歲以下成人彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。根據(jù)日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）的說法，Kymriah將成為目前日本國內(nèi)醫(yī)保價(jià)格最高的藥品。

據(jù)《日經(jīng)亞洲評論》報(bào)道，盡管305,000美元的價(jià)格使Kymriah成為日本公共保險(xiǎn)系統(tǒng)中最昂貴的藥物，不過與美國相比折扣還是很大的，該藥在美國的清單價(jià)格高達(dá)475,000美元。不過，考慮對醫(yī)保財(cái)政的影響等因素，日本當(dāng)局可能將對治療方法的費(fèi)用和效果等進(jìn)行比較，綜合考慮是否降低價(jià)格。

對于日本當(dāng)局是否會(huì)在未來降低價(jià)格，我們來看其他國家的CAR-T藥物定價(jià)及醫(yī)保情況。

兩款細(xì)胞治療藥物在美國上市后，Kymriah定價(jià)為47.5萬美元，Yescarta定價(jià)為37.3萬美元。2018年5月16日美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心（Centers for Medicare and Medicaid Services，CMS）正式接受“嵌合抗原受體CAR-T細(xì)胞治療納入醫(yī)療保險(xiǎn)與補(bǔ)助覆蓋指標(biāo)”的請求并啟動(dòng)審查開始。在2019年2月15日，CMS正式發(fā)布擬議決定備忘錄：批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療正式納入醫(yī)保。

在擬議決定備忘錄中，要求聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)(Medicare)應(yīng)在CMS批準(zhǔn)的研究中提供全國范圍內(nèi)覆蓋治療，并在治療后至少兩年內(nèi)對患者進(jìn)行病情監(jiān)測。所獲得的監(jiān)測數(shù)據(jù)也將幫助CMS為醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋治療的后續(xù)推進(jìn)工作提供關(guān)鍵的決定性信息。

去年8月，歐盟委員會(huì)(EMA)同日批準(zhǔn)了兩款CAR-T療法，即諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta。

早在EMA批準(zhǔn)上市后不到十天 (2018年9月5日)， NHS已經(jīng)與諾華就Kymriah達(dá)成保險(xiǎn)覆蓋協(xié)議，這也標(biāo)志著歐洲國家首次同意為CAR-T療法提供資金。2個(gè)月后(2018年11月16日)，NICE決定推薦諾華Kymriah用于患有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL的年輕患者，這部分患者通過癌癥藥物基金會(huì)(CDF)向諾華申請獲得Kymriah進(jìn)行治療。

2018年12月7日，NICE發(fā)布最終草案指南，向CDF推薦了吉利德/Kite制藥的Yescarta。

2019年2月1日，NICE發(fā)布公告稱，復(fù)發(fā)或難治性DLBCL的成年患者可以通過CDF獲得Kymriah。

2月中旬，蘇格蘭藥品聯(lián)合會(huì)(SMC)批準(zhǔn)Kymriah納入蘇格蘭NHS，以用于25歲以下患有復(fù)發(fā)或難治性B-ALL患者，稱保密折扣使其“可以接受使用蘇格蘭NHS的有限資源”。此外，該機(jī)構(gòu)將于今年3月對Kymriah的其他批準(zhǔn)適應(yīng)癥作出決定。

2018年9月，加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)了該國首個(gè)CAR-T療法Kymriah，用于治療3至25歲的復(fù)發(fā)或難治性B-ALL兒科和年輕成人患者，以及復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的成人患者。

2019年1月，加拿大衛(wèi)生藥品和技術(shù)機(jī)構(gòu)(CADTH)召集的一個(gè)專家小組報(bào)告稱，如果制造商降價(jià)，Kymriah應(yīng)該被公開覆蓋，并可能會(huì)使加拿大衛(wèi)生保健系統(tǒng)在三年內(nèi)花費(fèi)超過4億美元。