國家眼科研究所的一個研究小組最近發(fā)表了一項研究，該研究表明，他們開發(fā)了一種注射專門干細胞的方法，用于再生干性黃斑變性（干性AMD）患者眼中受損的視網(wǎng)膜上皮細胞 ，且已準備好進行人體臨床試驗。

 “如果臨床試驗向前推進，那將是第一個誘導多能干細胞（iPSC）來治療疾病的干細胞治療方法，”Kapil Bharti博士、NEI眼科和干細胞轉(zhuǎn)化研究和該研究的主要作者在一份聲明中說。

團隊從經(jīng)歷AMD的3名不同人類患者的血液中收獲CD34 細胞，并將其轉(zhuǎn)化為誘導多能干細胞（iPSC）。他們從這些細胞中創(chuàng)建了一組iPSC，進行了測試，并優(yōu)化了誘導細胞分化成可以安全插入視網(wǎng)膜色素上皮細胞（RPE）的功能細胞的方法。

那些RPE細胞保持剩余的光感受器健康，使患者理論上保持他們的視力。然后，他們在體外和體內(nèi)測試了他們開發(fā)的臨床級制造方法。

對于體內(nèi)試驗，他們將細胞接種在可生物降解的基質(zhì)上，模擬它們在眼睛中的形成，然后使用為此目的開發(fā)的專用工具將它們插入大鼠和豬模型中。大鼠免疫受損或具有RPE功能障礙相關(guān)的視網(wǎng)膜變性，豬具有激光誘導的RPE損傷?；|(zhì)促進這些細胞整合到動物的RPE中。

評估模型10周，此時成像研究證實細胞已正確整合到動物的RPE中并充當正常的RPE細胞。電生理記錄顯示移植細胞中的正?；钚?。在沒有移植的對照組中，光感受器已經(jīng)死亡。

研究人員指出，為期十周的制造過程可能會使治療費用昂貴。盡管如此，已提交 FDA審核，以獲得該技術(shù)的首次人體試驗的批準。

Bharti說，對于之前未接受治療的AMD患者，可能還有希望。

“誘導多能干細胞（iPSC）技術(shù)已經(jīng)存在了十多年，”Bharti說。 “細胞替代療法正在成為現(xiàn)實，并且在不久的將來將成為一種常見的做法?！?/p>

該研究“臨床級干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細胞貼片拯救嚙齒動物和豬的視網(wǎng)膜變性”在線發(fā)表在Science Translational Medicine上。

匆忙的差旅途中，遇見MONET, 看看這位畫家晚年白內(nèi)障早期和晚期前后的畫風變化。Richel拍攝于舊金山De Young Museum。