2019 年 2 月 11 日，國內(nèi)第一家基因編輯公司博雅輯因（EdiGene）宣布完成 Pre-B+輪約 7000 萬人民幣融資，與此同時(shí)，擁有豐富臨床經(jīng)驗(yàn)的李云博士加盟公司，任職臨床研究部副總裁。這輪融資由松禾資本領(lǐng)投，并由公司 A 輪領(lǐng)投方 IDG 資本，Pre-B 輪領(lǐng)投方禮來亞洲基金等現(xiàn)有投資者跟投。

博雅輯因成立于 2015 年，是一家專注于基因組編輯技術(shù)的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術(shù)為傳統(tǒng)療法難以治愈的疾病開發(fā)新的療法，以及為新藥研發(fā)提供更創(chuàng)新的方案。目前總部設(shè)在北京，并在廣州及美國劍橋擁有分公司。博雅輯因擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的技術(shù)及生產(chǎn)開發(fā)平臺(tái)，致力于將前沿的基因組編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化為治病救人的良方，用于遺傳病及癌癥等諸多疾??；同時(shí)使用創(chuàng)新的高通量基因組篩選技術(shù)，產(chǎn)生功能性生物大數(shù)據(jù)，為新藥開發(fā)提速。

（來源：博雅輯因）

2018 年 8 月，EdiGene 宣布完成億元 Pre-B 輪融資，由禮來亞洲基金領(lǐng)投、華蓋資本跟投。作為國際領(lǐng)先的基因編輯公司，EdiGene 曾被生物技術(shù)頂級(jí)期刊 Nature Biotechnology 評(píng)為 2017 年十家受資本青睞的技術(shù)密集型初創(chuàng)企業(yè)之一，且是唯一一家入圍的亞洲公司。

2018 年 11 月，EdiGene 宣布首個(gè)基因編輯治療基地在廣東醫(yī)谷南沙產(chǎn)業(yè)園區(qū)建成并正式啟用，其首個(gè)β地中海貧血基因編輯治療產(chǎn)品 ET-01 也將會(huì)在這里被推上臨床。

“可以在本輪投資博雅輯因，令人興奮，”松禾資本創(chuàng)始合伙人羅飛說道，“我們非常高興可以為博雅輯因提供支持，與博雅輯因優(yōu)秀的科學(xué)家和經(jīng)驗(yàn)豐富的管理團(tuán)隊(duì)一起加速突破性療法的開發(fā)，用以滿足未被滿足的治療需求?！?/span>

“我們非常高興松禾資本作為新的領(lǐng)投方加入，同時(shí)也感謝現(xiàn)有投資人對(duì)我們提供了更多支持，”博雅輯因創(chuàng)始人魏文勝博士說道：“現(xiàn)在，我們正不斷推進(jìn)多個(gè)技術(shù)平臺(tái)，非常期待和所有投資人一起將事業(yè)推進(jìn)到下一個(gè)激動(dòng)人心的階段。”松禾資本創(chuàng)立于 2007 年，是中國本土歷史最悠久的創(chuàng)業(yè)投資機(jī)構(gòu)之一。主要投資于生物醫(yī)藥、新能源新材料、先進(jìn)制造、人工智能等科技創(chuàng)新領(lǐng)域。

圖 | 博雅輯因創(chuàng)始人魏文勝博士（來源：博雅輯因官網(wǎng)）

同時(shí)，擁有 20 余年創(chuàng)新藥物臨床研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的李云博士加入公司，負(fù)責(zé)治療管線項(xiàng)目的臨床研發(fā)。她的臨床經(jīng)驗(yàn)集中在腫瘤、血液病及免疫相關(guān)疾病的 I 到 III 期臨床試驗(yàn)方面。加盟 EdiGene 之前，李云博士在國際大型 CRO 精鼎醫(yī)藥公司 (Parexel) 全球醫(yī)藥服務(wù)部擔(dān)任醫(yī)學(xué)總監(jiān)十余年；之前在諾華中國分公司、羅氏中國、羅納. 普朗克. 樂安公司（現(xiàn)屬賽諾菲）、西安楊森等公司臨床研發(fā)部門擔(dān)任過多種職務(wù)而且責(zé)任逐年遞增。之前她在醫(yī)院和學(xué)校從業(yè)十年。李云博士畢業(yè)于第二軍醫(yī)大學(xué)，擁有血液臨床學(xué)及基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)學(xué)位。

“我們的研發(fā)管線正在進(jìn)入令人激動(dòng)的下一階段，本輪新的融資將進(jìn)一步驗(yàn)證及支持我們將自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)轉(zhuǎn)化為病人受益的有效治療手段的策略?！辈┭泡嬕?CEO 魏東博士說道：“我們非常高興李博士在這個(gè)關(guān)鍵時(shí)刻加入公司。她在血液及腫瘤疾病療法方面的臨床經(jīng)驗(yàn)將會(huì)極大地推進(jìn)我們的前沿項(xiàng)目，讓這些新的療法在近期內(nèi)進(jìn)入臨床?！?/span>

EdiGene 創(chuàng)始人、北京大學(xué)教授魏文勝是國內(nèi)最早從事基因編輯研究的學(xué)者之一。EdiGene 也擁有著完全基于自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高通量遺傳篩選技術(shù)，可為藥物及療法開發(fā)迅速鎖定疾病靶點(diǎn)，目前已開發(fā)出針對(duì)多種遺傳性疾病及腫瘤的療法。其中用于治療β地中海貧血的 ET-01 進(jìn)展最快，將會(huì)在 2019 年進(jìn)入臨床研究階段。

基因編輯與地中海貧血

基因組編輯技術(shù)是指在生物體基因組里進(jìn)行 DNA 的定點(diǎn)插入、刪除、修飾或替換的基因工程學(xué)技術(shù)。因其巨大的想想空間，自其誕生之初，就受到人們的廣泛關(guān)注。

2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 為代表的基因術(shù)編輯技術(shù)就曾被權(quán)威雜志 Nature Methods 評(píng)為“2011 年度技術(shù)方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因編輯技術(shù)CRISPR-Cas 基因編輯系統(tǒng)又被頂尖科學(xué)雜志 Science 評(píng)選為“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

地中海貧血系單基因遺傳性疾病，是一組因珠蛋白肽鏈合成障礙而導(dǎo)致的遺傳性溶血性貧血，在全球熱帶和亞熱帶廣為流行，是我國南方最常見、危害最大的遺傳病之一。