國內(nèi)細胞治療的臨床應(yīng)用大門已經(jīng)打開。之前北京和深圳市公布一些細胞治療項目的價格標(biāo)準(zhǔn)，讓有需求的病人有機會得到滿足。

近日，國內(nèi)以藥品形式申報的干細胞治療產(chǎn)品的新藥臨床試驗申請（IND）獲得了批準(zhǔn)，意味著我國干細胞藥物上市邁出了一大步。也就是說，國內(nèi)患者能夠使用上干細胞藥物的日子越來越近了。

作為一種藥品，干細胞療法需經(jīng)歷臨床試驗驗證后方可審批上市，而獲得監(jiān)管部門的臨床批件則意味著可以開展臨床試驗，是新藥申請上市的關(guān)鍵一步。

據(jù)悉，獲得臨床批件的干細胞產(chǎn)品為異體人源脂肪間充質(zhì)祖細胞注射液，這是首個獲得臨床批件的通用型干細胞產(chǎn)品，適應(yīng)癥為膝骨關(guān)節(jié)炎，并且將直接從II期臨床試驗開始。

對此，很多人表示歡呼， “干細胞的春天來了”，“終于看到了干細胞藥物在國內(nèi)上市的實質(zhì)性進展”、“膝關(guān)節(jié)炎是常見老年病，期待干細胞藥物上市，申請第一個使用”等類似留言絡(luò)繹不絕?？梢?，干細胞藥物上市是很多人的期盼。

國內(nèi)干細胞的臨床應(yīng)用取得了實質(zhì)性進展

在過去，人們看到了我國干細胞基礎(chǔ)研究領(lǐng)域的很多科研成果，但臨床轉(zhuǎn)化進程卻十分緩慢。而現(xiàn)如今，我們可以說，我國嶄新的干細胞臨床應(yīng)用時代已經(jīng)開啟。

越來越多的數(shù)據(jù)和趨勢表明，我國干細胞臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化已經(jīng)進入了新的發(fā)展階段。 

目前，我國干細胞臨床研究備案機構(gòu)數(shù)量已經(jīng)增至114家，臨床研究備案項目逐年增多。2018年，5個間充質(zhì)干細胞治療產(chǎn)品的獲得受理。2019年才剛剛開始，干細胞新藥臨床試驗申請就獲得了批準(zhǔn)，這是干細胞藥物從實驗室走向臨床應(yīng)用的實質(zhì)性進展。

2018年11月我國新藥臨床試驗正式由過去的審批制度轉(zhuǎn)變?yōu)槟驹S可，由“點頭制”批準(zhǔn)正式轉(zhuǎn)入 “搖頭制”批準(zhǔn)時代，這標(biāo)志著我國新藥臨床試驗行政許可將進入更加高效的審評模式。上述干細胞新藥臨床批件就是這種新審評模式的產(chǎn)物。接下來，其他干細胞治療產(chǎn)品也將有機會更快地獲得臨床批件，并開展臨床試驗，加快上市進程。

干細胞藥物為解決重大未滿足的臨床需求而開發(fā)，已經(jīng)在罕見病等多個領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的前景。國家鼓勵加快臨床急需和罕見病治療藥物的審評審批。2018年以來，我國通過持續(xù)深化藥品醫(yī)療器械審評審批制度改革，一些細胞治療藥物申請獲得了優(yōu)先審評。在新的政策環(huán)境下，干細胞新藥的審批上市有望更早的到來。

更多的臨床需求有望得到滿足

當(dāng)前獲得臨床批件的干細胞藥物的適應(yīng)癥是膝骨關(guān)節(jié)炎。目前全球獲批上市的干細胞治療產(chǎn)品中，有4款與膝骨關(guān)節(jié)損傷的治療相關(guān)，包括：

（1）總部位于比利時的生物制藥公司TiGenix開發(fā)和商業(yè)化的產(chǎn)品ChondroCelect，是第一個從EMA接受市場授權(quán)的基于細胞的藥物產(chǎn)品，用于膝蓋軟骨修復(fù)。

（2）澳大利亞的生物科技企業(yè)Mesoblast的獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）批準(zhǔn)，生產(chǎn)和供應(yīng)自體間充質(zhì)前體細胞（MPC）產(chǎn)品，主要應(yīng)用于骨修復(fù)。

（3）韓國Medi-post 公司的 Cartistem 通過間充質(zhì)干細胞為原料，專門治療退行性關(guān)節(jié)炎和受損的膝蓋軟骨。

（4）總部位于美國麻薩諸塞州的劍橋市的生物科技企業(yè)Vericel的專利產(chǎn)品Merci通過FDA批準(zhǔn)上市，專門用于治療膝部軟骨損傷，該產(chǎn)品中的自體軟骨細胞來源于患者活檢的膝部軟骨組織。

這些已經(jīng)成功上市的細胞治療產(chǎn)品，近年來拯救了無數(shù)的骨損傷患者。

然而，除了骨損傷患者，諸如糖尿病、中風(fēng)、脊髓損傷、帕金森、漸凍癥等患者也在等待著干細胞產(chǎn)品來滿足治療需求。

不過，令人欣慰的是，全球范圍內(nèi)針對上述疾病的干細胞治療產(chǎn)品均已處在臨床試驗階段，有些甚至進入到了臨床試驗后期。

在國內(nèi)，目前正在申報的干細胞治療產(chǎn)品所適用的疾病也不只是骨關(guān)節(jié)炎，還包括牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺損、移植物抗宿主病、慢性創(chuàng)面（糖尿病潰瘍等）以及潰瘍性結(jié)腸炎。

但是，這還遠遠不夠，仍有許多適應(yīng)癥等待干細胞治療產(chǎn)品來攻破。隨著研究的開展以及干細胞新藥的申報，未來國內(nèi)不只是骨關(guān)節(jié)炎患者，其他病人也有望得到干細胞治療。