 創(chuàng)新促進(jìn)健康 2017年新藥批準(zhǔn)和其它治療藥物進(jìn)展 FDA 藥品審評(píng)與研究中心（CDER）
引言歡迎閱讀我們的新報(bào)告，《創(chuàng)新促進(jìn)健康：2017 年新藥批準(zhǔn)和其它藥物治療進(jìn)展》。自 2012 年以來(lái)，F(xiàn)DA 藥品審評(píng)與研究中心（CDER）每年都發(fā)布其批準(zhǔn)的新藥綜述報(bào)告，該報(bào)告有助于說(shuō)明 CDER 在為有需求的患者提供安全、有效的創(chuàng)新新藥療法方面所發(fā)揮的作用。今年，我們擴(kuò)展了報(bào)告范圍，提供更有價(jià)值的信息。 新藥意味著促進(jìn)患者治療的重要的新治療藥物。正如您在這份報(bào)告中所看到的，2017 年也不例外。然而，故事內(nèi)容更加豐富。我們今年的報(bào)告也強(qiáng)調(diào)了并非新型藥物的新批準(zhǔn)，這些藥物并非全新的，卻提供了具有重要醫(yī)療價(jià)值的值得注意的臨床進(jìn)展。與其它年份一樣，2017 年的很多重要進(jìn)展是批準(zhǔn)使用FDA已批準(zhǔn)藥品用于新用途，或者用于治療像兒童這樣的新患者群體。 我們的報(bào)告還強(qiáng)調(diào)了 CDER 用于提高效率、加速審批從未在美國(guó)上市的治療藥物的多個(gè)創(chuàng)新的監(jiān)管工具。重要的是要認(rèn)識(shí)到，我們就這些批準(zhǔn)做出的決定是在國(guó)會(huì)批準(zhǔn)的與行業(yè)達(dá)成的協(xié)議（稱為生產(chǎn)商付費(fèi)計(jì)劃）所規(guī)定的目標(biāo)日期之前完成的，并且大部分是先于全球其它國(guó)家在美國(guó)率先批準(zhǔn)。 CDER 還對(duì) FDA 應(yīng)對(duì) 2017 年嚴(yán)重颶風(fēng)發(fā)揮了積極作用，保持與制藥商的溝通，確定關(guān)鍵醫(yī)療產(chǎn)品的潛在短缺，并與生產(chǎn)商密切合作解決這些短缺問(wèn)題，開(kāi)展加速審查，并利用執(zhí)法自由裁量權(quán)來(lái)減輕醫(yī)療必需產(chǎn)品的藥品短缺。 重要的是，如果沒(méi)有來(lái)自于制造、科學(xué)、醫(yī)療和以患者為中心的各個(gè)組織的廣泛的利益攸關(guān)方的大量幫助，CDER 無(wú)法有效評(píng)估所有這些新藥治療的安全性和有效性。在本報(bào)告中，我們借此機(jī)會(huì)強(qiáng)調(diào) CDER 領(lǐng)導(dǎo)或參與的許多公立-私營(yíng)部門合作和聯(lián)盟支持創(chuàng)新和改善醫(yī)療保健?；颊咴谒幬镩_(kāi)發(fā)和批準(zhǔn)中所發(fā)揮作用變得越來(lái)越重要。我們的報(bào)告還分享了 FDA 在將患者視角納入我們的決策過(guò)程中取得的一些重要進(jìn)展。 我們希望這份新報(bào)告能夠?qū)?CDER 為支持創(chuàng)新和改善患者治療所采取的多種方式提供深入了解。 2017 年：創(chuàng)新與成就之年在 2017 年，F(xiàn)DA 藥品審評(píng)與研究中心（CDER）的批準(zhǔn)的新治療藥物幫助了患有多種不同病癥（從罕見(jiàn)病到常見(jiàn)疾?。┑脑S多患者獲得改善生活質(zhì)量的新希望，并在一些情況下，提高了患有致命疾病患者的生存機(jī)會(huì)。 為有需求的患者提供多種新的治療藥物選擇。 罕見(jiàn)病 傳染病 神經(jīng)系統(tǒng)疾病 癌癥治療藥物 其它成就 CDER 在 2017 年批準(zhǔn)的治療藥物將幫助患有許多不同疾病的廣大患者。 2017年 CDER 批準(zhǔn)的治療藥物2017 年，CDER 批準(zhǔn)了多個(gè)改善美國(guó)公眾的健康狀況的治療藥物，包括：
本報(bào)告總結(jié)了這些批準(zhǔn)和具有亮點(diǎn)的例子，強(qiáng)調(diào)那些為有需求的患者提供新的和創(chuàng)新治療藥物的批準(zhǔn)。 新藥新藥往往是服務(wù)于以前未滿足的醫(yī)療需求，或者顯著幫助推進(jìn)患者治療的創(chuàng)新產(chǎn)品。一種新藥中的有效成分或成分從未在美國(guó)得到批準(zhǔn)。本報(bào)告列出了 CDER 2017 年的所有新藥批準(zhǔn)，并討論了 CDER 認(rèn)為取得顯著成就者。CDER 在 2017 年批準(zhǔn)了 46 個(gè)新藥，既有作為依據(jù)新藥申請(qǐng)（NDAs）的新分子實(shí)體（NME），也有作為依據(jù)生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）的新型治療生物制劑。 與所有 FDA 批準(zhǔn)的產(chǎn)品一樣，本報(bào)告討論的 CDER 批準(zhǔn)的新藥均與風(fēng)險(xiǎn)相關(guān)。有關(guān)這些藥物的更多信息以及完整的風(fēng)險(xiǎn)信息，請(qǐng)參閱 Drugs@FDA 上的藥物批準(zhǔn)函和 FDA 批準(zhǔn)的標(biāo)簽說(shuō)明。 2017 年 CDER 批準(zhǔn)的新藥 下面列出 CDER 2017 年新藥批準(zhǔn)。*批準(zhǔn)日期、非專有名稱以及每種藥物的用途，請(qǐng)參閱FDA網(wǎng)站上的 CDER 2017 年新藥批準(zhǔn)文件。  * 本資料截至 2017 年 12 月 31 日為準(zhǔn)。 在極少數(shù)情況下，F(xiàn)DA 可能有必要將藥物的新分子實(shí)體（NME）認(rèn)定或其申請(qǐng)狀態(tài)變更為新 BLA。例如，可能有新的信息會(huì)導(dǎo)致重新考慮原來(lái)的認(rèn)定或狀態(tài)。如果必須對(duì)藥物的名稱或申請(qǐng)的狀態(tài)變更為新 BLA，F(xiàn)DA 就會(huì)在適當(dāng)?shù)那闆r下，對(duì)任何修訂的性質(zhì)和原因進(jìn)行溝通。 **批準(zhǔn)的沒(méi)有商品名的產(chǎn)品。 CDER 的年度新藥批準(zhǔn)：2008 - 2017 年 CDER 在 2017 年批準(zhǔn)了 46 個(gè)新藥。下列圖表顯示，從 2008 年到 2016 年，CDER 平均每年批準(zhǔn)大約 31 個(gè)新藥。  新藥批準(zhǔn)的影響力很多 CDER 在 2017 年批準(zhǔn)的新藥，因?yàn)轱@著的潛在積極影響和為優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療護(hù)理和患者治療做出了獨(dú)特的貢獻(xiàn)備受關(guān)注。 首創(chuàng)新藥 CDER 將 2017 年批準(zhǔn)的 46 個(gè)新藥中的 15 個(gè)（33％）確定為首創(chuàng)新藥，這是對(duì)美國(guó)人健康產(chǎn)生強(qiáng)有力的積極影響潛力的一個(gè)指標(biāo)。這些藥物通常具有不同于現(xiàn)有治療藥物的作用機(jī)制。2017 年獲 FDA 批準(zhǔn)的首創(chuàng)新藥包括： Besponsa，Brineura，Dupixent，Emflaza，Giapreza，Hemlibra，Idhifa，Macrilen，Mepsevii，Ocrevus，Prevymis，Radicava，Rhopressa，Rydapt 和 Xermelo。 認(rèn)定為首創(chuàng)新藥和獲批用于治療罕見(jiàn)病的藥品，通常對(duì)患者健康有強(qiáng)烈的積極影響。 2017 年值得注意的首創(chuàng)新藥的例子包括：
罕見(jiàn)病用藥 在 2017 年，CDER 批準(zhǔn)的 46 個(gè)新藥（39％）中，有 18 個(gè)獲批用于治療影響到 20 萬(wàn)或更少的美國(guó)人的罕見(jiàn)或“孤兒”疾病。罕見(jiàn)病患者往往很少或根本沒(méi)有藥物來(lái)治療他們的病癥。2017 年獲批的罕見(jiàn)病用藥認(rèn)定新藥包括：Aliqopa，Alunbrig，Austedo，Bavencio，benznidazole，Besponsa，Brineura，Calquence，Emflaza，Hemlibra，Idhifa，Macrilen，Mepsevii，Prevymis，Radicava，Rydapt，Xermelo 和 Zejula。 2017 年獲批的促進(jìn)罕見(jiàn)病患者治療的藥物包括：
其它新藥批準(zhǔn)：在范圍廣泛疾病的患者治療中的成就 除了上面提到的首創(chuàng)新藥和罕見(jiàn)病用藥認(rèn)定藥品之外，2017 年新藥領(lǐng)域還包括這些在美國(guó)首次獲批的值得關(guān)注的藥品，可能顯著改善患有下面提到的疾病的患者治療：
創(chuàng)新：經(jīng)常運(yùn)用加速研發(fā)和審評(píng)通道2017 年，CDER 采用多項(xiàng)監(jiān)管途徑加快新藥開(kāi)發(fā)及批準(zhǔn)。這些途徑采用一系列可提高研發(fā)效率及縮短時(shí)間線的途徑; 這些方法可以包括 CDER 工作人員和藥物研發(fā)人員之間的更多互動(dòng)，計(jì)劃設(shè)計(jì)方面的更大靈活性，以及縮短申請(qǐng)審評(píng)的時(shí)間線。 快速通道 快速通道認(rèn)定藥物有可能解決尚未滿足的醫(yī)療需求。2017 年獲批的 46 個(gè)新藥中，有 18 個(gè)（39％）被 CDER 認(rèn)定為快速通道。 快速通道加速了新藥研發(fā)和審評(píng)速度，例如，通過(guò)提高 FDA 和藥物研發(fā)者之間的交流溝通，以及使 CDER 在提交完整申請(qǐng)之前審評(píng)藥品申請(qǐng)的部分內(nèi)容。 給予快速通道認(rèn)定藥物包括：Aliqopa, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Emflaza, Idhifa, Ingrezza, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 突破性治療藥物 突破性治療藥物是具有初步臨床證據(jù)證明，對(duì)于尚未滿足醫(yī)療需求的嚴(yán)重或威脅生命的疾病，該藥物可以導(dǎo)致至少一種臨床上顯著的終點(diǎn)（例如研究結(jié)果）比其它可用療法顯著改善。 2017 年，CDER 將獲批新藥中的 17 個(gè)（37％）認(rèn)定為突破性治療藥物。突破性治療藥物認(rèn)定包括所有快速通道計(jì)劃功能，以及更為密集的 FDA 對(duì)有效的藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃的指導(dǎo)。突破性治療藥物認(rèn)定旨在幫助縮短潛在新治療藥物的開(kāi)發(fā)時(shí)間。 給予突破性治療藥物認(rèn)定的藥物包括： Alunbrig, Bavencio, Besponsa, Brineura, Calquence, Dupixent, Hemlibra, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Verzenio, Vosevi, Zejula。 優(yōu)先審評(píng) 如果 CDER 確定藥品可能在醫(yī)學(xué)治療方面提供顯著促進(jìn)，則藥物將獲得優(yōu)先審評(píng)。在 6 個(gè)月內(nèi)審評(píng)，而非標(biāo)準(zhǔn)的 10 個(gè)月。2017 年批準(zhǔn)的 46 個(gè)新藥中有 28 個(gè)（61％）被認(rèn)定為優(yōu)先評(píng)審。請(qǐng)注意，在某些情況下，由于申請(qǐng)人依據(jù) CDER 的優(yōu)先審評(píng)憑券計(jì)劃中兌換了優(yōu)先審評(píng)憑卷，可能會(huì)指定為優(yōu)先審評(píng)，這可能意味著該藥物無(wú)法提供顯著進(jìn)展。這些藥物不包括在下述列表中。 認(rèn)定為優(yōu)先審評(píng)的藥物包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela*, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec*, Vabomere*, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 在 2017 年，CDER 使用至少一種加速研發(fā)和審評(píng)方法，對(duì)所有獲批藥物的 61% 加快批準(zhǔn)。 加速審批 “加速審批”計(jì)劃使 FDA 能夠更靈活地使用哪些終點(diǎn)來(lái)批準(zhǔn)一種藥物，為目前嚴(yán)重或威脅生命的疾病提供益處。這些加速審批終點(diǎn)可能包括那些在較短的治療期限顯示益處（在完整批準(zhǔn)需要較長(zhǎng)期證明獲益的情況下），或被認(rèn)為“合理地可能”預(yù)測(cè)將會(huì)看到重要的臨床獲益。必須進(jìn)行后續(xù)的驗(yàn)證性試驗(yàn)來(lái)支持完整批準(zhǔn)。2017 年 CDER 批準(zhǔn)的新藥中，有 6 個(gè)（13％）是依據(jù)加速審批計(jì)劃批準(zhǔn)的。加速審批的申請(qǐng)帶來(lái)的藥物，可以比傳統(tǒng)審批更快地為患者提供重要前移。 2017年獲得批準(zhǔn)加速批準(zhǔn)的新藥包括：Aliqopa，Alunbrig，Bavencio，benznidazole，Calquence，Imfinzi。 整體采用加速開(kāi)發(fā)和審評(píng)方法 2017 年批準(zhǔn)新藥中，有 28 項(xiàng)（61％）被指定為一項(xiàng)或多項(xiàng)快速通道、突破性治療藥物、優(yōu)先評(píng)審和/或加速審批的加急類別。 2017 年采用至少一項(xiàng)加速審批方法的新藥包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Ocrevus, Prevymis, Rydapt, Solosec, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 可預(yù)見(jiàn)性：實(shí)現(xiàn) PDUFA 規(guī)定目標(biāo)依據(jù)處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法案（PDUFA），向申請(qǐng)人征收用戶付費(fèi)，為 FDA 提供額外的資源以維持高效和有效的審評(píng)流程。 在整個(gè)一年中，CDER 達(dá)到或超過(guò)了 PDUFA 規(guī)定的結(jié)果與制藥行業(yè)協(xié)商和經(jīng)過(guò)國(guó)會(huì)批準(zhǔn)的申請(qǐng)審評(píng)目標(biāo)日期。在 2017 年，CDER 實(shí)現(xiàn)了 100% 獲批新藥（46/46）達(dá)到 PDUFA 目標(biāo)日期。 2017 年，CDER 實(shí)現(xiàn) 100% 新藥批準(zhǔn)符合預(yù)期日期。 可及性：首輪獲批和與其它國(guó)家相比的獲批首輪獲批 2017 年 CDER 批準(zhǔn)的 46 個(gè)新藥中，39 個(gè)（85％）在審評(píng) “首輪”獲批，這意味著沒(méi)有要求會(huì)延遲批準(zhǔn)并導(dǎo)致另一輪審評(píng)的額外信息。從 2011 年到 2016 年，CDER 批準(zhǔn)了 204 個(gè)新藥，其中 166 個(gè)（81％）在首輪獲批。2017 年的比率與該平均值一致。首輪獲批的比例很高，反映了 CDER 員工和藥品研發(fā)人士之間在藥物研發(fā)過(guò)程中進(jìn)行的廣泛討論。這有助于保證申請(qǐng)包含 CDER 開(kāi)展全面審查，并在適當(dāng)情況下批準(zhǔn)申請(qǐng)所需的信息。 2017 年首輪獲批的新藥包括： Aliqopa, Alunbrig, Bavencio, Baxdela, benznidazole, Besponsa, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Emflaza, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Radicava, Rhopressa, Rydapt, Siliq, Solosec, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Xermelo, Zejula。 美國(guó)先于其它國(guó)家批準(zhǔn) 盡管 FDA 與其它國(guó)家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)之間的監(jiān)管流程差異很大，但 2017 年批準(zhǔn)的 46 個(gè)新藥中，有 36 個(gè)（78％）先于任何其他國(guó)家在美國(guó)獲得批準(zhǔn)。 2017 年在美國(guó)率先批準(zhǔn)的新藥包括：Aliqopa, Alunbrig, Austedo, Bavencio, Baxdela, Bevyxxa, Brineura, Calquence, Dupixent, Fasenra, Giapreza, Hemlibra, Idhifa, Imfinzi, Ingrezza, Kisqali, Macrilen, Mavyret, Mepsevii, Nerlynx, Ocrevus, Ozempic, Prevymis, Rhopressa, Rydapt, Steglatro, Symproic, Tremfya, Trulance, Tymlos, Vabomere, Verzenio, Vosevi, Vyzulta, Xermelo, Zejula。 2017 年獲批的新藥中，78% 在美國(guó)率先獲得批準(zhǔn)。   FDA 已批準(zhǔn)藥品的新用途和擴(kuò)展用途在 CDER 批準(zhǔn)新藥之后，生產(chǎn)商提交新數(shù)據(jù)證明同一產(chǎn)品的安全性和有效性用于另外用途或用于不同患者人群的情況并不少見(jiàn)。變更使用已獲批藥物或?qū)⑵溆糜谄渌颊叩纳暾?qǐng)屬于被稱為“療效補(bǔ)充”的補(bǔ)充申請(qǐng)類別。 新用途下述產(chǎn)品是一些備受關(guān)注的 2017 年獲得了 FDA 已批準(zhǔn)藥物新用途的批準(zhǔn)：
2017 年，F(xiàn)DA 首次批準(zhǔn)了基于常見(jiàn)生物標(biāo)志物，而非腫瘤起源部位的癌癥治療藥物。
CDER 在 2017 年批準(zhǔn)了近十年來(lái)首個(gè)肝癌治療藥物。
新適用人群擴(kuò)大批準(zhǔn)可以給更多患者帶來(lái)治療選擇，例如患有囊性纖維化的兒童。 以下是受到關(guān)注的2017年獲得了已批準(zhǔn)用于擴(kuò)大患者人群的藥物的批準(zhǔn)：
其它批準(zhǔn)除了 2017 年的多個(gè)值得注意的新藥和療效補(bǔ)充批準(zhǔn)之外，CDER 還批準(zhǔn)了多個(gè)其它治療藥物。其中包括生物類似物和含有已經(jīng) FDA 批準(zhǔn)的藥物的新配方、制造商、復(fù)方或劑型的藥品和其它藥物。下面討論這些不同類型的批準(zhǔn)的值得關(guān)注的例子。 生物類似物FDA 批準(zhǔn)的生物類似物與 FDA 已批準(zhǔn)的生物制品（被稱為參照產(chǎn)品）在安全性、純度和效力（安全性和有效性）方面高度相似，不存在臨床意義上的差異。生物制品非常復(fù)雜，常用于治療嚴(yán)重危及生命的病人。允許 FDA 批準(zhǔn)生物類似物的法律旨在創(chuàng)造競(jìng)爭(zhēng)，增加消費(fèi)者的選擇，支持獲得更多的重要治療藥物。 2017 年，CDER 批準(zhǔn)了 5 個(gè)新生物類似物：
生物類似物擴(kuò)大了治療選擇，為美國(guó)市場(chǎng)帶來(lái)競(jìng)爭(zhēng)。 2015 年，美國(guó)批準(zhǔn)第一個(gè)生物類似物Zarxio（非格司亭-sndz），為Neupogen（非格司亭）的生物類似物，幫助患者在癌癥治療耗盡后生成白細(xì)胞。 2016 年，CDER 批準(zhǔn)了另外三種生物類似物：Inflectra（英夫利昔單抗-dyyb），Remicade 的生物類似物（見(jiàn)上述 Ixifi 和 Renflexis）; Erelzi（依那西普-szzs），Enbrel 的生物類似藥，通過(guò)干擾體內(nèi)被稱為腫瘤壞死因子的物質(zhì)來(lái)治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾??；以及 Amjevita（阿達(dá)木單抗-atto），Humira 的生物類似物（參見(jiàn)上述 Cyltezo）。 CDER 的很多新藥批準(zhǔn)并非新藥，但仍然為有需求的患者提供重要的醫(yī)療價(jià)值。 每種 FDA 批準(zhǔn)的參照制品的多種生物類似物，可使市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)更加激烈。市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)的加劇，可能會(huì)導(dǎo)致患者和醫(yī)療系統(tǒng)的成本大幅降低。生物制藥行業(yè)對(duì)開(kāi)發(fā)這些產(chǎn)品表現(xiàn)出極大的興趣，CDER 希望提交更多的生物類似物申請(qǐng)。目前有 9 個(gè) FDA 批準(zhǔn)的生物類似物，但在研發(fā)管線中還有更多。 新配方藥物新配方指其中的產(chǎn)品的有效成分已經(jīng) FDA 批準(zhǔn)。已經(jīng)批準(zhǔn)的藥物的新配方可以提供顯著的治療進(jìn)展。 旨在遏制濫用的阿片類藥物 CDER 在 2017 年批準(zhǔn)了三種已經(jīng)獲得批準(zhǔn)的阿片類止痛藥物 — 羥考酮，氫可酮和嗎啡硫酸鹽。這些新配方具有旨在遏制濫用這些高度成癮性藥物的特性。盡管這些產(chǎn)品的配方使濫用更加困難，但它們不能防止所有給藥途徑的濫用，預(yù)期也不能預(yù)防或降低成癮。這些藥品加入了 FDA 之前批準(zhǔn)的其它七種產(chǎn)品，具有旨在遏制濫用的性質(zhì)。 鑒于美國(guó)正在發(fā)生的阿片類藥物濫用流行，這些新制劑有可能改善公眾健康。 2017 年的三個(gè)新的批準(zhǔn)配方是：
2017 年新批準(zhǔn)的阿片類藥物可能有助于減少濫用，并有助于解決美國(guó)的阿片類藥物濫用流行。 所有經(jīng)批準(zhǔn)的具有遏制濫用特性的產(chǎn)品均必須開(kāi)展批準(zhǔn)后流行病學(xué)研究，以確定濫用遏制物質(zhì)是否真正影響社區(qū)中的濫用率。 其它新配方和受到關(guān)注的批準(zhǔn)以下包括 2017 年其它受到關(guān)注的新配方以及其它受到關(guān)注的非新藥批準(zhǔn)，包括但不限于那些有效成分的新復(fù)方或經(jīng) FDA 批準(zhǔn)的藥物的新生產(chǎn)商。
2017 年，CDER 批準(zhǔn)了帶有電子傳感器的片劑，使得患者可以追蹤自己是否服藥。
2017年，CDER 批準(zhǔn)了 20 年來(lái)首個(gè)用于鐮狀細(xì)胞病患者的首個(gè)治療產(chǎn)品。
2017 年，CDER 批準(zhǔn)首個(gè)每月注射一次的丁丙諾啡產(chǎn)品，以幫助患者抗阿片類藥物成癮。
對(duì)自我注射腎上腺素的新生產(chǎn)商的批準(zhǔn)為患者增加了另一種選擇，并增加了競(jìng)爭(zhēng)。
新劑型新劑型可確保適當(dāng)劑量，幫助患者堅(jiān)持治療，提高生活質(zhì)量。 FDA 已批準(zhǔn)藥物的新劑型可以通過(guò)幫助增加患者對(duì)治療的依從性，確保適當(dāng)?shù)膭┝恳约案纳崎L(zhǎng)期使用藥物的患者的生活質(zhì)量改善患者健康。這一類中值得關(guān)注的批準(zhǔn)包括：
確保在緊急情況下獲得受FDA監(jiān)管的產(chǎn)品以上討論的 CDER 的治療藥物批準(zhǔn)都是在精心計(jì)劃和執(zhí)行的時(shí)間內(nèi)進(jìn)行，目的是盡快為美國(guó)公眾帶來(lái)安全有效的新療法。但是，當(dāng)發(fā)生突發(fā)事件時(shí)，CDER 靈活運(yùn)用執(zhí)法自由裁量權(quán)來(lái)確保獲得所有需要的藥品，保護(hù)公共健康。 2017 年颶風(fēng)季節(jié)對(duì)對(duì)墨西哥灣沿岸、美國(guó)加勒比海島嶼領(lǐng)地和加勒比海島國(guó)造成大規(guī)模破壞。在 Harvey、Irma、Jose 和 Maria 颶風(fēng)登陸之前，F(xiàn)DA 通過(guò)評(píng)估這些颶風(fēng)路徑中的設(shè)施類型和位置，以及可能的產(chǎn)品短缺的影響，對(duì)受 FDA 監(jiān)管產(chǎn)品受到的影響做好準(zhǔn)備。 當(dāng)瑪麗亞颶風(fēng)襲擊波多黎各時(shí)，這場(chǎng)風(fēng)暴造成波多黎各島上很多受到 CDER 監(jiān)管藥品的產(chǎn)能的大幅下降。CDER 員工不知疲倦地工作，幫助這些生產(chǎn)商減少潛在的藥品短缺，使用產(chǎn)品進(jìn)口快速審查和執(zhí)法自由決定權(quán)，幫助生產(chǎn)設(shè)施提供所需的藥物。 CDER 在 2017 年颶風(fēng)季節(jié)期間的應(yīng)對(duì)，彰顯了緊急情況下獲得 FDA 批準(zhǔn)的醫(yī)療產(chǎn)品以保護(hù)公共健康的重要性。 用于靜脈輸注的氯化鈉和葡萄糖溶液對(duì)于適當(dāng)混合醫(yī)院和醫(yī)療診所使用的藥品至關(guān)重要。這些主要溶液的主要生產(chǎn)商百特醫(yī)療保健公司（Baxter Healthcare Corporation）在 Maria 颶風(fēng)襲擊后，失去了這些產(chǎn)品的大部分生產(chǎn)能力。作為應(yīng)對(duì)，CDER 加快審查全球其他百特生產(chǎn)基地的資料，并得出結(jié)論認(rèn)為，可依據(jù)執(zhí)法自由裁量權(quán)進(jìn)口和配送未經(jīng)批準(zhǔn)的百特輸液。CDER 也允許其它公司生產(chǎn)的獲批藥品獲得某些豁免。 這些措施有助于維持用于嚴(yán)重病癥治療的重要產(chǎn)品的供應(yīng)，例如癌癥和自身免疫疾病等嚴(yán)重病癥，以及預(yù)防腎移植患者的器官排斥反應(yīng)。颶風(fēng)的破壞打斷了醫(yī)用氧氣和氮?dú)獾墓?yīng)，促使 CDER 與多家公司一起努力保持供應(yīng)。 在發(fā)電機(jī)啟動(dòng)之前，波多黎各生產(chǎn)工廠的電力損失使得一些藥品暴露于獲批儲(chǔ)存條件之外的溫度和濕度中。通過(guò)與某些公司的互動(dòng)，CDER 得出結(jié)論認(rèn)為，在電力恢復(fù)或在其它制造地點(diǎn)生產(chǎn)情況下，這些藥品的可在波多黎各恢復(fù)生產(chǎn)。盡管在發(fā)生停電的地方制造的產(chǎn)品并未短缺，但是 CDER 仍將審查確定產(chǎn)品質(zhì)量是否受到影響的計(jì)劃。 CDER 在颶風(fēng)破壞后的努力，有助于維持用于嚴(yán)重病癥治療的重要產(chǎn)品的供應(yīng)。 外部參與CDER 與各種各樣的利益攸關(guān)方合作，包括醫(yī)療和科學(xué)組織、患者權(quán)益團(tuán)體，以及患者和照護(hù)者，以支持創(chuàng)新和推動(dòng)公共健康。 醫(yī)學(xué)與科學(xué)界的參與CDER 與其它政府機(jī)構(gòu)、全球性組織、學(xué)術(shù)界、行業(yè)和患者權(quán)益團(tuán)體的合作，有助于發(fā)展和推進(jìn)將創(chuàng)新型新藥療法推向市場(chǎng)所需的科學(xué)。CDER 經(jīng)常促進(jìn)建立伙伴關(guān)系和協(xié)作，并就具體的科學(xué)項(xiàng)目提出建議。通過(guò) FDA 的關(guān)鍵路徑計(jì)劃（CPI），CDER 啟動(dòng)了數(shù)十項(xiàng)科學(xué)合作，包括：
CDER 還定期通過(guò)關(guān)鍵路徑創(chuàng)新會(huì)議與利益攸關(guān)方接觸，以解決藥物開(kāi)發(fā)中的問(wèn)題。這些參與推動(dòng)了基于動(dòng)物或計(jì)算機(jī)的預(yù)測(cè)模型，安全性和有效性生物標(biāo)志物，以及新的臨床方法等工具的開(kāi)發(fā)。 這些會(huì)議已經(jīng)成為 CDER、行業(yè)、學(xué)術(shù)界、患者權(quán)益組織和其他政府機(jī)構(gòu)在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中提前溝通以提高效率和成功的極具價(jià)值的工具。 有關(guān) CDER 如何利用科學(xué)促進(jìn)創(chuàng)新的更多信息，請(qǐng)參閱 FDA 網(wǎng)站上的 Regulatory Science in Action。 傾聽(tīng)患者聲音CDER 的外部參與也擴(kuò)展到了我們最重要的利益相關(guān)者 — 患者。當(dāng)我們可以系統(tǒng)地獲得患者的體驗(yàn)、觀點(diǎn)、需求和關(guān)于他們的病情和可用的治療選擇的優(yōu)先順序時(shí)，藥物開(kāi)發(fā)和 FDA 的審評(píng)過(guò)程會(huì)受益。 自 2013 年起，我們的藥物重點(diǎn)藥物開(kāi)發(fā)（PFDD）計(jì)劃一直在幫助 FDA 更好地了解患者的需求以及他們對(duì)新藥開(kāi)發(fā)的看法和感受。在此期間，我們與患者、照護(hù)者和患者權(quán)益團(tuán)體召開(kāi)了 24 次會(huì)議。 在藥物開(kāi)發(fā)和評(píng)估的背景下，會(huì)議側(cè)重于存在特別需求的疾病領(lǐng)域，更好地了解患者對(duì)自身病情和治療藥物的看法。 2017 年，我們召開(kāi)了會(huì)議，邀請(qǐng)患有肌肉衰減癥、自閉癥、斑禿和遺傳性血管性水腫的患者參會(huì)。 對(duì)于每次會(huì)議，我們都會(huì)發(fā)布詳細(xì)的《來(lái)自患者的聲音報(bào)告》，總結(jié)我們了解到的情況。這些會(huì)議的完成是 FDA 依據(jù)《處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法案》第五次授權(quán)（PDUFA V）承諾的一部分。 我們認(rèn)識(shí)到，有更多的疾病領(lǐng)域需要解決。 為了幫助擴(kuò)大 FDA《以患者為中心的藥品開(kāi)發(fā)倡議》（PFDD initiative）的效益，F(xiàn)DA 鼓勵(lì)患者組織參與和組織以患者為中心的合作，就其它疾病領(lǐng)域生成公眾意見(jiàn)，運(yùn)用 PFDD 建立的流程作為模式。 FDA 建議有興趣召開(kāi)外部 PFDD 會(huì)議的患者組織向 FDA 發(fā)送意向書(shū)。 在我們致力于加強(qiáng)以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)和監(jiān)管決策時(shí)，CDER 認(rèn)識(shí)到有必要采用系統(tǒng)的，方法上科學(xué)合理的途徑來(lái)收集患者意見(jiàn)，便數(shù)據(jù)可以進(jìn)一步為監(jiān)管決策提供信息。一個(gè)重要的步驟是為患者團(tuán)體、研究人員和藥物研發(fā)者提供指導(dǎo)，幫助以務(wù)實(shí)和合理的策略，途徑和方法收集和運(yùn)用患者意見(jiàn)和建議。 患者參與已成為藥品開(kāi)發(fā)過(guò)程的一個(gè)組成部分。 結(jié)語(yǔ)CDER 的職員由具有不同專業(yè)領(lǐng)域的人員組成，包括醫(yī)生、安全評(píng)估人員、化學(xué)家，生物學(xué)家、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家、護(hù)士、藥劑師、藥理學(xué)家、流行病學(xué)家、法律和監(jiān)管專家等等，他們正在共同努力，盡可能有效地為美國(guó)公眾帶來(lái)安全有效的藥物治療。 這些治療藥物以之前從未在美國(guó)上市的新藥，具有重要的醫(yī)學(xué)價(jià)值的其它藥物， FDA 已獲批產(chǎn)品的新用途，用于新患者群體的產(chǎn)品以及旨在提供優(yōu)于先前產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)的藥品新劑型的形式推出。 比新治療藥物數(shù)量更為重要的是這些藥物的醫(yī)療價(jià)值，以及用于促進(jìn)病人醫(yī)療中的重要作用。 另外值得注意的是這些藥物的審評(píng)和批準(zhǔn)的效率。CDER 使用各種快速的開(kāi)發(fā)和監(jiān)管審評(píng)工具來(lái)幫助加速這些藥物上市。此外，正如我們?cè)?2017 年颶風(fēng)季節(jié)的應(yīng)對(duì)所顯示的，我們加快審評(píng)，并根據(jù)執(zhí)法自由裁量權(quán)采用進(jìn)口的方式，幫助獲得所需藥物。 在所有的案例中，在努力尋求新藥審評(píng)效率同時(shí)，CDER 都堅(jiān)持嚴(yán)格的安全性和有效性的標(biāo)準(zhǔn)。 我們 2017 年的治療藥物批準(zhǔn)將幫助許多有需求的患者。但是，CDER 的使命遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出了所受理的來(lái)自于制藥行業(yè)的藥品申請(qǐng)的安全性和有效性的嚴(yán)格審評(píng)。我們也注重推動(dòng)可能導(dǎo)致未來(lái)創(chuàng)新藥物的科技，這些科技中的很多甚至可能還沒(méi)有構(gòu)思出來(lái)。我們正在努力開(kāi)發(fā)更高效和創(chuàng)新的方法來(lái)評(píng)估藥物療法的安全性和有效性，這些新的進(jìn)展將使制藥行業(yè)得到發(fā)展。 盡管我們的監(jiān)管工作延伸到了許多科學(xué)、臨床和技術(shù)領(lǐng)域，但只憑我們的一己之力，無(wú)法完成所要求的一切。CDER 與醫(yī)學(xué)界范圍廣泛的利益攸關(guān)方合作，包括學(xué)術(shù)界、行業(yè)、患者和他們的照護(hù)者、患者權(quán)益團(tuán)體、各州和其它聯(lián)邦機(jī)構(gòu)等。傾聽(tīng)各界的聲音已成為這項(xiàng)工作的重要組成部分。我們努力確保我們了解主要服務(wù)對(duì)象的需求，為患者提供最大的獲益，為改善美國(guó)公眾健康提供最大程度的可能性。 最顯要的是，CDER 致力于確保我們所有的批準(zhǔn)惠及美國(guó)公眾。 本報(bào)告無(wú)意包羅萬(wàn)象地總結(jié) CDER 的所有批準(zhǔn)，而是提供各種 CDER 為加強(qiáng)美國(guó)公眾健康所采取行動(dòng)的有價(jià)值案例。 雖然這份報(bào)告并非 CDER 今年所有批準(zhǔn)的全面匯編，但提供了許多 CDER 批準(zhǔn)新治療藥物促進(jìn)患者健康有價(jià)值的實(shí)例。 ? 附錄 A：藥品審評(píng)通道認(rèn)定情況  翻譯：識(shí)林-Kapok |
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來(lái)自： 愚076m567j5nsz > 《文件夾1》
